エクソン44スキッピングに適したDMD変異を持つ参加者を対象としたDel-zotaのマネージドアクセスプログラム
2026年8月31日 更新者：Avidity Biosciences, Inc.
エクソン44スキッピングが可能なDMD変異を持つ参加者におけるAOC 1044の研究用使用への管理されたアクセス
このマネージドアクセスプログラムの目的は、エクソン44スキッピングに適したDMD変異と診断された適格患者にdelpacibart zotadirsen（AOC 1044）へのアクセスを可能にすることです。
患者の担当医は、提案された治療ガイドラインに従い、全ての地域保健当局の規制に準拠する必要があります。
調査の概要
状態
利用可能
介入・治療
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 治療IND/プロトコル
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- 利用可能
- University of Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- 利用可能
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Irvine、California、アメリカ、92612
- 利用可能
- UCI Alpha Clinic
-
San Carlos、California、アメリカ、94070
- 利用可能
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
-
San Diego、California、アメリカ、92121
- 利用可能
- UC San Diego Health
-
-
Connecticut
-
Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- 利用可能
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Kissimmee、Florida、アメリカ、34746
- 利用可能
- Rare Disease Research
-
Miami、Florida、アメリカ、33155
- 利用可能
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- 利用可能
- Rare Disease Research
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66103
- 利用可能
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Worcester、Massachusetts、アメリカ、01583
- 利用可能
- UMass Memorial Health Care
-
-
Minnesota
-
Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- 利用可能
- Gillette Children's
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 利用可能
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Iselin、New Jersey、アメリカ、08830
- 利用可能
- Rare Disease Research
-
-
North Carolina
-
Hillsborough、North Carolina、アメリカ、27278
- 利用可能
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- 利用可能
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 利用可能
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 利用可能
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
- 利用可能
- Prisma Health-Midlands Children's Hospital
-
-
Texas
-
Flower Mound、Texas、アメリカ、75028
- 利用可能
- Neurology & Neuromuscular Care Center
-
-
Vermont
-
Burlington、Vermont、アメリカ、05401
- 利用可能
- University of Vermont Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
なし
説明
組み入れ基準:
- 参加者は米国に永住しており、米国のプライマリヘルスケアプロバイダーを持っていること。
- エクソン44スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子変異が文書で確認されていること。
- 同意時の年齢が6歳以上であること。
- 性的関係を持つ場合、効果的な避妊方法（例：禁欲、殺精子剤の有無にかかわらずコンドームの使用）を利用することに同意すること。
- 参加者は、プログラム手順に参加する前に、書面による日付入りのインフォームドコンセントおよび/または同意（該当する場合）を提供できること。インフォームドコンセントおよび同意プロセスは、地域のIRBガイドラインおよび適用される地域/国の法律に従って実施される。
- 以前にDMDに対する遺伝子治療を受けた参加者は、担当医の判断で治療反応が不十分であり、かつ遺伝子治療および関連する免疫抑制療法がインフォームドコンセント署名の12か月以上前に受けた場合、対象となる可能性がある。
除外基準:
- インフォームドコンセントの30日前、5半減期前、または治験薬の生物学的効果の期間の2倍のうち最も長い期間内に、参加者が治験薬を受けた臨床研究に参加していること。
- 最適な医療管理を受けているにもかかわらず、以下のいずれかに該当する参加者：重篤な呼吸機能障害（継続的な侵襲的呼吸補助の既往）、または有意な心機能障害（LVEF < 40%）、または終末期に近い状態。
- CKiD式（https://kidney.wiki/gfr-calculator 参照）で計算されたeGFR <75 mL/分/1.73 m2。
- EXPLORE44（CS1）またはEXPLORE44-OLE（CS2）試験の治療期間から早期に中止した参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2025年11月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月18日
最初の投稿 (実際)
2025年11月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月31日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AOC 1044-MAP
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。