Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program Dostępu Kontrolowanego dla Del-zota u Uczestników z Mutacjami DMD Podatnymi na Pominięcie Eksonu 44

31 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Avidity Biosciences, Inc.

Dostęp kontrolowany do badania klinicznego preparatu AOC 1044 u uczestników z mutacjami DMD podatnymi na pomijanie eksonu 44

Celem tego Programu Kontrolowanego Dostępu jest umożliwienie dostępu do delpacibart zotadirsen (AOC 1044) dla kwalifikujących się pacjentów z rozpoznanymi mutacjami DMD podatnymi na pomijanie eksonu 44.
Lekarz prowadzący pacjenta powinien postępować zgodnie z zalecanymi wytycznymi leczenia i przestrzegać wszystkich przepisów lokalnych władz zdrowotnych.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Do dyspozycji
        • University of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Do dyspozycji
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92612
        • Do dyspozycji
        • UCI Alpha Clinic
      • San Carlos, California, Stany Zjednoczone, 94070
        • Do dyspozycji
        • Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92121
        • Do dyspozycji
        • UC San Diego Health
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Do dyspozycji
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Stany Zjednoczone, 34746
        • Do dyspozycji
        • Rare Disease Research
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Do dyspozycji
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Do dyspozycji
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66103
        • Do dyspozycji
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01583
        • Do dyspozycji
        • UMass Memorial Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Do dyspozycji
        • Gillette Children's
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Do dyspozycji
        • Washington University
    • New Jersey
      • Iselin, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08830
        • Do dyspozycji
        • Rare Disease Research
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27278
        • Do dyspozycji
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Do dyspozycji
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Do dyspozycji
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Do dyspozycji
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Do dyspozycji
        • Prisma Health-Midlands Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Stany Zjednoczone, 75028
        • Do dyspozycji
        • Neurology & Neuromuscular Care Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • Do dyspozycji
        • University of Vermont Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy muszą na stałe mieszkać w USA i posiadać amerykańskiego podstawowego opiekuna zdrowotnego.
  • Udokumentowana mutacja genu dystrofiny, która umożliwia pominięcie eksonu 44.
  • Wiek 6 lat lub więcej w momencie wyrażenia zgody.
  • Uczestnicy muszą być gotowi stosować skuteczne metody antykoncepcji (np. abstynencja, prezerwatywa z lub bez środka plemnikobójczego), jeśli podejmują stosunki płciowe.
  • Uczestnik musi móc udzielić pisemnej i datowanej świadomej zgody i/lub asenty, jeśli dotyczy, przed udziałem w jakichkolwiek procedurach programu. Procesy świadomej zgody i asenty będą przeprowadzane zgodnie z lokalnymi wytycznymi IRB oraz obowiązującymi lokalnymi/krajowymi przepisami.
  • Uczestnicy, którzy byli wcześniej leczeni terapią genową na DMD, mogą być kwalifikowani, jeśli według opinii lekarza prowadzącego mieli niezadowalającą odpowiedź na leczenie ORAZ leczenie terapią genową i związanym z nią schematem immunosupresyjnym zostało otrzymane ponad 12 miesięcy przed podpisaniem świadomej zgody.

Kryteria wykluczenia:

  • Udział w badaniu klinicznym, w którym uczestnik otrzymywał lek badany w ciągu 30 dni, 5 okresów półtrwania lub dwukrotności czasu trwania biologicznego działania leku badanego, w zależności od tego, który okres jest najdłuższy, przed wyrażeniem świadomej zgody.
  • Uczestnicy z którąkolwiek z poniższych sytuacji, pomimo optymalnego leczenia medycznego: poważna dysfunkcja oddechowa (wywiad ciągłej inwazyjnej wentylacji mechanicznej) lub znacząca dysfunkcja sercowa (LVEF < 40%), lub zbliżający się koniec życia.
  • eGFR <75 ml/min/1,73 m² obliczone według wzoru CKiD (patrz https://kidney.wiki/gfr-calculator).
  • Uczestnicy, którzy przedwcześnie przerwali okres leczenia w badaniach EXPLORE44 (CS1) lub EXPLORE44-OLE (CS2).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Współpracownicy

Clinigen Healthcare Limited

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AOC 1044-MAP

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj