Behandlingsprogram för Del-zota för deltagare med DMD-mutationer som är lämpade för exon 44-överskridning
31 augusti 2026 uppdaterad av: Avidity Biosciences, Inc.
Hanterad åtkomst till undersökningsanvändning av AOC 1044 hos deltagare med DMD-mutationer lämpade för exon 44-överskridning
Syftet med detta Managed Access Program är att ge tillgång till delpacibart zotadirsen (AOC 1044) för berättigade patienter med diagnos av DMD-mutationer som är lämpade för exon 44-skipping.
Patientens behandlande läkare bör följa de föreslagna behandlingsriktlinjerna och följa alla lokala hälsomyndigheters föreskrifter.
Studieöversikt
Status
Tillgängligt
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Utökad åtkomst
Utökad åtkomsttyp
- Behandling IND/Protokoll
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
- Tillgängligt
- University of Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Tillgängligt
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Irvine, California, Förenta staterna, 92612
- Tillgängligt
- UCI Alpha Clinic
-
San Carlos, California, Förenta staterna, 94070
- Tillgängligt
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92121
- Tillgängligt
- UC San Diego Health
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
- Tillgängligt
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Förenta staterna, 34746
- Tillgängligt
- Rare Disease Research
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Tillgängligt
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Tillgängligt
- Rare Disease Research
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66103
- Tillgängligt
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01583
- Tillgängligt
- UMass Memorial Health Care
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55101
- Tillgängligt
- Gillette Children's
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Tillgängligt
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Iselin, New Jersey, Förenta staterna, 08830
- Tillgängligt
- Rare Disease Research
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Förenta staterna, 27278
- Tillgängligt
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Tillgängligt
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Tillgängligt
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Tillgängligt
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
- Tillgängligt
- Prisma Health-Midlands Children's Hospital
-
-
Texas
-
Flower Mound, Texas, Förenta staterna, 75028
- Tillgängligt
- Neurology & Neuromuscular Care Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
- Tillgängligt
- University of Vermont Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
N/A
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare måste permanent bo i USA och ha en amerikansk primärvårdcentral.
- Dokumenterad dystrofingenmutation som är lämplig för exon 44-överhoppning.
- Ålder 6 år eller äldre vid tidpunkten för samtycke.
- Deltagare måste vara villiga att använda effektiva preventivmedel (t.ex. avhållsamhet, kondom med eller utan spermiedödande medel) om de har sexuella förbindelser.
- Deltagaren måste kunna lämna skriftligt och daterat informerat samtycke och/eller samtycke, där tillämpligt, innan deltagande i några programförfaranden. De informerade samtyckes- och samtyckesprocesserna kommer att genomföras i enlighet med lokala IRB-riktlinjer och tillämpliga lokala/nationella lagar.
- Deltagare som tidigare har behandlats med genterapi för DMD kan vara berättigade om de enligt den behandlande läkarens åsikt har haft en otillfredsställande behandlingsrespons OCH behandlingen med genterapi och tillhörande immunsuppressiv regimen erhölls mer än 12 månader före undertecknandet av informerat samtycke.
Exklusionskriterier:
- Deltagande i en klinisk studie där deltagaren fick ett undersökningsläkemedel inom 30 dagar, 5 halveringstider eller två gånger varaktigheten av det undersökta läkemedlets biologiska effekt, beroende på vilket som är längst, före informerat samtycke.
- Deltagare med något av följande, trots optimal medicinsk behandling: allvarlig respiratorisk dysfunktion (historik av kontinuerligt invasiv respiratoriskt stöd), eller betydande kardiell dysfunktion (LVEF < 40%), eller nära slutet av livet.
- eGFR <75 mL/min/1,73 m2 enligt beräkning med CKiD-formeln (se https://kidney.wiki/gfr-calculator).
- Deltagare som avbröt tidigt från behandlingsperioden i EXPLORE44 (CS1) eller EXPLORE44-OLE (CS2) studierna.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 november 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 november 2025
Första postat (Faktisk)
26 november 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
31 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AOC 1044-MAP
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .