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Programma di Accesso Gestito per Del-zota in Partecipanti con Mutazioni DMD Suscettibili al Salto dell'Esone 44

21 maggio 2026 aggiornato da: Avidity Biosciences, Inc.

Accesso Gestito all'Uso Sperimentale di AOC 1044 in Partecipanti con Mutazioni DMD Adatte al Salto dell'Esone 44

Lo scopo di questo Programma di Accesso Gestito è consentire l'accesso a delpacibart zotadirsen (AOC 1044) per i pazienti idonei diagnosticati con mutazioni DMD suscettibili di skipping dell'esone 44. Il medico curante del paziente dovrebbe seguire le linee guida di trattamento suggerite e conformarsi a tutte le normative delle autorità sanitarie locali.

Panoramica dello studio

Stato

A disposizione

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • A disposizione
        • University of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • A disposizione
        • Arkansas Children's Hospital
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34746
        • A disposizione
        • Rare Disease Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • A disposizione
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
        • A disposizione
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01583
        • A disposizione
        • UMass Memorial Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • A disposizione
        • Gillette Children's
    • New Jersey
      • Iselin, New Jersey, Stati Uniti, 08830
        • A disposizione
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • A disposizione
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • A disposizione
        • Prisma Health-Midlands Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • A disposizione
        • University of Vermont Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • I partecipanti devono risiedere permanentemente negli Stati Uniti e avere un operatore sanitario primario statunitense.
  • Mutazione documentata del gene della distrofina che sia suscettibile di skipping dell'esone 44.
  • Età di 6 anni o superiore al momento del consenso.
  • I partecipanti devono essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi efficaci (ad esempio, astinenza, preservativo con o senza spermicida) se impegnati in relazioni sessuali.
  • Il partecipante deve essere in grado di fornire un consenso informato scritto e datato e/o un'assenso, ove applicabile, prima di partecipare a qualsiasi procedura del programma. I processi di consenso informato e assenso saranno condotti in conformità con le linee guida del comitato etico locale e le leggi locali/nazionali applicabili.
  • I partecipanti precedentemente trattati con una terapia genica per la DMD possono essere idonei se, a giudizio del medico somministrante, hanno avuto una risposta al trattamento insoddisfacente E il trattamento con terapia genica e il relativo regime immunosoppressivo associato sono stati ricevuti più di 12 mesi prima della firma del consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a uno studio clinico in cui il partecipante ha ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni, 5 emivite o il doppio della durata dell'effetto biologico del farmaco sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo, prima del consenso informato.
  • Partecipanti con uno dei seguenti, nonostante una gestione medica ottimale: disfunzione respiratoria grave (storia di supporto respiratorio invasivo continuo), o disfunzione cardiaca significativa (FEVS < 40%), o prossimi alla fine della vita.
  • eGFR <75 mL/min/1,73 m2 calcolato con la formula CKiD (vedi https://kidney.wiki/gfr-calculator).
  • Partecipanti che hanno interrotto precocemente il periodo di trattamento degli studi EXPLORE44 (CS1) o EXPLORE44-OLE (CS2).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Collaboratori

Clinigen Healthcare Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

26 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 maggio 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AOC 1044-MAP

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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