Programme d'Accès Géré pour Del-zota chez les Participants Atteints de Mutations de la DMD Susceptibles de Saut d'Exon 44
31 août 2026 mis à jour par: Avidity Biosciences, Inc.
Accès Géré à l'Utilisation Investigatrice de l'AOC 1044 chez les Participants Présentant des Mutations DMD Susceptibles de Saut d'Exon 44
L'objectif de ce Programme d'Accès Géré est de permettre l'accès au delpacibart zotadirsen (AOC 1044) pour les patients éligibles diagnostiqués avec des mutations de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut d'exon 44.
Le médecin traitant du patient doit suivre les directives de traitement suggérées et se conformer à toutes les réglementations des autorités sanitaires locales.
Aperçu de l'étude
Statut
Disponible
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Accès étendu
Type d'accès étendu
- Traitement IND/Protocole
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- Disponible
- University of Alabama
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Disponible
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Irvine, California, États-Unis, 92612
- Disponible
- UCI Alpha Clinic
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San Carlos, California, États-Unis, 94070
- Disponible
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
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San Diego, California, États-Unis, 92121
- Disponible
- UC San Diego Health
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
- Disponible
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Kissimmee, Florida, États-Unis, 34746
- Disponible
- Rare Disease Research
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Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Disponible
- Nicklaus Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Disponible
- Rare Disease Research
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66103
- Disponible
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01583
- Disponible
- UMass Memorial Health Care
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55101
- Disponible
- Gillette Children's
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Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Disponible
- Washington University
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New Jersey
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Iselin, New Jersey, États-Unis, 08830
- Disponible
- Rare Disease Research
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, États-Unis, 27278
- Disponible
- Rare Disease Research
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Disponible
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Disponible
- University of Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Disponible
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
- Disponible
- Prisma Health-Midlands Children's Hospital
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Texas
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Flower Mound, Texas, États-Unis, 75028
- Disponible
- Neurology & Neuromuscular Care Center
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Vermont
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Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
- Disponible
- University of Vermont Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
N/A
La description
Critères d'inclusion :
- Les participants doivent résider en permanence aux États-Unis et avoir un prestataire de soins de santé primaire américain.
- Mutation documentée du gène de la dystrophine qui est adaptée au saut de l'exon 44.
- Âge de 6 ans ou plus au moment du consentement.
- Les participants doivent être disposés à utiliser des méthodes de contraception efficaces (par exemple, abstinence, préservatif avec ou sans spermicide) s'ils ont des relations sexuelles.
- Le participant doit être en mesure de fournir un consentement éclairé écrit et daté et/ou un assentiment, le cas échéant, avant de participer à toute procédure du programme. Les processus de consentement éclairé et d'assentiment seront menés conformément aux directives locales du comité d'éthique et aux lois locales/nationales applicables.
- Les participants qui ont déjà été traités par une thérapie génique pour la DMD peuvent être éligibles si, de l'avis du médecin traitant, ils ont eu une réponse thérapeutique insatisfaisante ET si le traitement par thérapie génique et le régime immunosuppresseur associé ont été reçus plus de 12 mois avant la signature du consentement éclairé.
Critères d'exclusion :
- Participation à une étude clinique dans laquelle le participant a reçu un médicament expérimental dans les 30 jours, 5 demi-vies, ou deux fois la durée de l'effet biologique du médicament expérimental, selon la période la plus longue, avant le consentement éclairé.
- Participants présentant l'une des conditions suivantes, malgré une prise en charge médicale optimale : dysfonctionnement respiratoire grave (antécédent de support respiratoire invasif continu), ou dysfonctionnement cardiaque significatif (FEVG < 40 %), ou en fin de vie.
- DFGe < 75 mL/min/1,73 m² calculé par la formule CKiD (voir https://kidney.wiki/gfr-calculator).
- Participants qui ont arrêté prématurément la période de traitement des essais EXPLORE44 (CS1) ou EXPLORE44-OLE (CS2).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 novembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 novembre 2025
Première publication (Réel)
26 novembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies génétiques, innées
- Dystrophies musculaires
- Maladies musculaires
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques liées à l'X
- Maladies neuromusculaires
- Troubles musculaires atrophiques
Autres numéros d'identification d'étude
- AOC 1044-MAP
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