Administrert tilgangsprogram for Del-zota hos deltakere med DMD-mutasjoner som er egnet for ekson 44-skipping
31. august 2026 oppdatert av: Avidity Biosciences, Inc.
Administrert tilgang til undersøkelsesmessig bruk av AOC 1044 hos deltakere med DMD-mutasjoner som er egnet for ekson 44-skipping
Formålet med dette Managed Access-programmet er å gi tilgang til delpacibart zotadirsen (AOC 1044) for kvalifiserte pasienter diagnostisert med DMD-mutasjoner som kan behandles med exon 44-skipping.
Pasientens behandlende lege bør følge de foreslåtte behandlingsretningslinjene og overholde alle lokale helsemyndighetsforskrifter.
Pasientens behandlende lege bør følge de foreslåtte behandlingsretningslinjene og overholde alle lokale helsemyndighetsforskrifter.
Studieoversikt
Status
Tilgjengelig
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Utvidet tilgang
Utvidet tilgangstype
- Behandling IND/Protokoll
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
- Tilgjengelig
- University of Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Tilgjengelig
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater, 92612
- Tilgjengelig
- UCI Alpha Clinic
-
San Carlos, California, Forente stater, 94070
- Tilgjengelig
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
-
San Diego, California, Forente stater, 92121
- Tilgjengelig
- UC San Diego Health
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
- Tilgjengelig
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Forente stater, 34746
- Tilgjengelig
- Rare Disease Research
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Tilgjengelig
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Tilgjengelig
- Rare Disease Research
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66103
- Tilgjengelig
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01583
- Tilgjengelig
- UMass Memorial Health Care
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
- Tilgjengelig
- Gillette Children's
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Tilgjengelig
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Iselin, New Jersey, Forente stater, 08830
- Tilgjengelig
- Rare Disease Research
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Forente stater, 27278
- Tilgjengelig
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Tilgjengelig
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Tilgjengelig
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Tilgjengelig
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
- Tilgjengelig
- Prisma Health-Midlands Children's Hospital
-
-
Texas
-
Flower Mound, Texas, Forente stater, 75028
- Tilgjengelig
- Neurology & Neuromuscular Care Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
- Tilgjengelig
- University of Vermont Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
N/A
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere må være bosatt permanent i USA og ha en amerikansk primærhelsetjenesteyter.
- Dokumentert dystrofin-genmutasjon som er egnet for ekson 44-skipping.
- 6 år eller eldre på samtykketidspunktet.
- Deltakere må være villige til å bruke effektive prevensjonsmetoder (f.eks. avholdenhet, kondom med eller uten spermidid) hvis de har seksuelle forhold.
- Deltakeren må kunne gi skriftlig og datert informert samtykke og/eller samtykke, der aktuelt, før deltakelse i noen programprosedyrer. Informert samtykke- og samtykkeprosessene vil bli gjennomført i samsvar med lokale IRB-retningslinjer og gjeldende lokale/nasjonale lover.
- Deltakere som tidligere har blitt behandlet med genterapi for DMD kan være kvalifisert hvis de etter den behandlende leges mening har hatt utilfredsstillende behandlingsrespons OG behandlingen med genterapi og tilhørende immundempende regimen ble mottatt mer enn 12 måneder før signering av informert samtykke.
Eksklusjonskriterier:
- Deltakelse i en klinisk studie der deltakeren mottok en undersøkelsesmedisin innen 30 dager, 5 halveringstider, eller to ganger varigheten av den biologiske effekten av undersøkelsesmedisinen, avhengig av hva som er lengst, før informert samtykke.
- Deltakere med noe av følgende, til tross for optimal medisinsk behandling: alvorlig respirasjonssvikt (historie med kontinuerlig invasiv respirasjonsstøtte), eller signifikant kardiell dysfunksjon (LVEF < 40%), eller nær slutten av livet.
- eGFR <75 ml/min/1,73 m² beregnet med CKiD-formelen (se https://kidney.wiki/gfr-calculator).
- Deltakere som avbrøt tidlig fra behandlingsperioden i EXPLORE44 (CS1) eller EXPLORE44-OLE (CS2)-studiene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. november 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. november 2025
Først lagt ut (Faktiske)
26. november 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
31. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AOC 1044-MAP
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .