Hallittu pääsyohjelma Del-zotalle DMD-mutaatioista kärsiville osallistujille, jotka soveltuvat eksoni 44 -ohittamiseen
maanantai 31. elokuuta 2026 päivittänyt: Avidity Biosciences, Inc.
Hallittu pääsy AOC 1044:n tutkimuskäyttöön DMD-mutaatioita sairastavilla osallistujilla, jotka soveltuvat eksonin 44 ohittamiseen
Tämän hallitun pääsyohjelman tarkoituksena on mahdollistaa delpacibart zotadirsen (AOC 1044) -lääkkeen saanti oikeutetuille potilaille, joilla on diagnosoitu DMD-mutaatio, joka soveltuu eksonin 44 ohittamiseen.
Potilaan hoitavan lääkärin tulee noudattaa suositeltuja hoito-ohjeita ja noudattaa kaikkia paikallisten terveysviranomaisten määräyksiä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Saatavilla
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Saatavilla
- University of Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Saatavilla
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92612
- Saatavilla
- UCI Alpha Clinic
-
San Carlos, California, Yhdysvallat, 94070
- Saatavilla
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92121
- Saatavilla
- UC San Diego Health
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Saatavilla
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Yhdysvallat, 34746
- Saatavilla
- Rare Disease Research
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Saatavilla
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Saatavilla
- Rare Disease Research
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66103
- Saatavilla
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01583
- Saatavilla
- UMass Memorial Health Care
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
- Saatavilla
- Gillette Children's
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Saatavilla
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Iselin, New Jersey, Yhdysvallat, 08830
- Saatavilla
- Rare Disease Research
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Yhdysvallat, 27278
- Saatavilla
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Saatavilla
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Saatavilla
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Saatavilla
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- Saatavilla
- Prisma Health-Midlands Children's Hospital
-
-
Texas
-
Flower Mound, Texas, Yhdysvallat, 75028
- Saatavilla
- Neurology & Neuromuscular Care Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
- Saatavilla
- University of Vermont Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Osallistujien on oltava pysyvästi Yhdysvalloissa asuvia ja heillä on oltava Yhdysvalloissa ensisijainen terveydenhuollon tarjoaja.
- Dokumentoitu dystrofiinigeenin mutaatio, joka soveltuu eksonin 44 ohittamiseen.
- Ikä 6 vuotta tai enemmän suostumuksen antamisen aikaan.
- Osallistujien on oltava halukkaita käyttämään tehokkaita ehkäisykeinoja (esim. pidättyminen seksistä, kondomi spermatisidillä tai ilman), jos he harrastavat seksuaalisuhteita.
- Osallistujan on kyettävä antamaan kirjallinen ja päivätty tietoon perustuva suostumus ja/tai myöntymys (tarvittaessa) ennen minkään ohjelmamenettelyn osallistumista. Tietoon perustuva suostumus- ja myöntymisprosessit toteutetaan paikallisten IRB-ohjeiden ja sovellettavien paikallisten/kansallisten lakien mukaisesti.
- Aiemmin DMD:hen liittyvällä geeniterapialla hoidetut osallistujat voivat olla kelpoisia, jos hoitavan lääkärin mielestä heillä on ollut tyydyttämätön hoitovaste JA geeniterapiahoidon ja siihen liittyvän immunosuppressiivisen hoidon on saatu yli 12 kuukautta ennen tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittamista.
Erottamiskriteerit:
- Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa osallistuja on saanut tutkittavaa lääkettä 30 päivän, 5 puoliintumisajan tai tutkittavan lääkkeen biologisen vaikutuksen keston kaksinkertaisen määrän (mikä näistä on pisin) kuluessa ennen tietoon perustuvaa suostumusta.
- Osallistujat, joilla on jokin seuraavista, huolimatta optimaalisesta lääketieteellisestä hoidosta: vakava hengitystoiminnan häiriö (jatkuvan invasiivisen hengitystuen historia) tai merkittävä sydämen toiminnan häiriö (LVEF < 40 %) tai lähellä elämän loppua olevat.
- eGFR <75 ml/min/1,73 m2 laskettuna CKiD-kaavalla (katso https://kidney.wiki/gfr-calculator).
- Osallistujat, jotka keskeyttivät varhain EXPLORE44 (CS1) tai EXPLORE44-OLE (CS2) -kokeiden hoitojakson.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 18. marraskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. marraskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 26. marraskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Lihasdystrofiat
- Lihassairaudet
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Lihassairaudet, Atrofiset
Muut tutkimustunnusnumerot
- AOC 1044-MAP
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .