Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа управляемого доступа к Del-zota для участников с мутациями ДМД, поддающимися пропуску экзона 44

31 августа 2026 г. обновлено: Avidity Biosciences, Inc.

Контролируемый доступ к исследовательскому применению AOC 1044 у пациентов с мутациями DMD, поддающимися пропуску экзона 44

Цель данной Программы ограниченного доступа — обеспечить доступ к дельпацибарту зотадирсену (AOC 1044) для подходящих пациентов с диагнозом мутации ДМД, поддающиеся пропуску экзона 44. Лечащий врач пациента должен следовать рекомендуемым рекомендациям по лечению и соблюдать все правила местных органов здравоохранения.

Обзор исследования

Статус

Доступный

Условия

Вмешательство/лечение

Лекарство: делпацибарт зотадирсен

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

Лечение IND/протокол

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
    - Доступный
    - University of Alabama
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
    - Доступный
    - Arkansas Children's Hospital
- California
  - Irvine, California, Соединенные Штаты, 92612
    - Доступный
    - UCI Alpha Clinic
  - San Carlos, California, Соединенные Штаты, 94070
    - Доступный
    - Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
  - San Diego, California, Соединенные Штаты, 92121
    - Доступный
    - UC San Diego Health
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
    - Доступный
    - Connecticut Children's Medical Center
- Florida
  - Kissimmee, Florida, Соединенные Штаты, 34746
    - Доступный
    - Rare Disease Research
  - Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
    - Доступный
    - Nicklaus Children's Hospital
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
    - Доступный
    - Rare Disease Research
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66103
    - Доступный
    - University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01583
    - Доступный
    - UMass Memorial Health Care
- Minnesota
  - Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
    - Доступный
    - Gillette Children's
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
    - Доступный
    - Washington University
- New Jersey
  - Iselin, New Jersey, Соединенные Штаты, 08830
    - Доступный
    - Rare Disease Research
- North Carolina
  - Hillsborough, North Carolina, Соединенные Штаты, 27278
    - Доступный
    - Rare Disease Research
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
    - Доступный
    - Nationwide Children's Hospital
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
    - Доступный
    - University of Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
    - Доступный
    - Children's Hospital of Philadelphia
- South Carolina
  - Columbia, South Carolina, Соединенные Штаты, 29203
    - Доступный
    - Prisma Health-Midlands Children's Hospital
- Texas
  - Flower Mound, Texas, Соединенные Штаты, 75028
    - Доступный
    - Neurology & Neuromuscular Care Center
- Vermont
  - Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05401
    - Доступный
    - University of Vermont Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Критерии включения:

Участники должны постоянно проживать в США и иметь основного поставщика медицинских услуг в США.
Документированная мутация гена дистрофина, поддающаяся пропуску экзона 44.
Возраст 6 лет или старше на момент получения согласия.
Участники должны быть готовы использовать эффективные методы контрацепции (например, воздержание, презерватив со спермицидом или без него) при вступлении в половые отношения.
Участник должен быть способен предоставить письменное и датированное информированное согласие и/или согласие (где применимо) до участия в любых процедурах программы. Процессы информированного согласия и согласия будут проводиться в соответствии с местными рекомендациями IRB и применимыми местными/национальными законами.
Участники, которые ранее получали генную терапию для ДМД, могут быть допущены, если, по мнению лечащего врача, у них был неудовлетворительный ответ на лечение И лечение генной терапией и связанной иммуносупрессивной терапией было получено более чем за 12 месяцев до подписания информированного согласия.

Критерии исключения:

Участие в клиническом исследовании, в котором участник получал исследуемый препарат в течение 30 дней, 5 периодов полувыведения или двукратной продолжительности биологического эффекта исследуемого препарата (в зависимости от того, что дольше) до получения информированного согласия.
Участники с любым из следующих состояний, несмотря на оптимальное медицинское ведение: серьезное нарушение дыхательной функции (анамнез постоянной инвазивной респираторной поддержки), или значительное нарушение сердечной функции (ФВ ЛЖ < 40%), или приближающиеся к концу жизни.
рСКФ <75 мл/мин/1,73 м², рассчитанная по формуле CKiD (см. https://kidney.wiki/gfr-calculator).
Участники, которые досрочно прекратили участие в периоде лечения исследований EXPLORE44 (CS1) или EXPLORE44-OLE (CS2).

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Avidity Biosciences, Inc.

Соавторы

Clinigen Healthcare Limited

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 ноября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 ноября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

AOC 1044-MAP

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .