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Programa de Acceso Controlado para Del-zota en Participantes con Mutaciones de DMD Susceptibles al Omitir el Exón 44

31 de agosto de 2026 actualizado por: Avidity Biosciences, Inc.

Acceso Gestionado al Uso de Investigación de AOC 1044 en Participantes con Mutaciones de DMD Apropiadas para el Omitir del Exón 44

El propósito de este Programa de Acceso Controlado es permitir el acceso a delpacibart zotadirsen (AOC 1044) para pacientes elegibles diagnosticados con mutaciones de DMD susceptibles de omitir el exón 44. El médico tratante del paciente debe seguir las pautas de tratamiento sugeridas y cumplir con todas las regulaciones de las autoridades sanitarias locales.

Descripción general del estudio

Estado

Disponible

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Tratamiento IND/Protocolo

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Disponible
        • University of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Disponible
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92612
        • Disponible
        • UCI Alpha Clinic
      • San Carlos, California, Estados Unidos, 94070
        • Disponible
        • Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92121
        • Disponible
        • UC San Diego Health
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Disponible
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34746
        • Disponible
        • Rare Disease Research
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Disponible
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Disponible
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • Disponible
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01583
        • Disponible
        • UMass Memorial Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Disponible
        • Gillette Children's
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Disponible
        • Washington University
    • New Jersey
      • Iselin, New Jersey, Estados Unidos, 08830
        • Disponible
        • Rare Disease Research
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
        • Disponible
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Disponible
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Disponible
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Disponible
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Disponible
        • Prisma Health-Midlands Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Estados Unidos, 75028
        • Disponible
        • Neurology & Neuromuscular Care Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • Disponible
        • University of Vermont Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes deben residir permanentemente en EE. UU. y tener un proveedor de atención médica primaria en EE. UU.
  • Mutación documentada del gen de la distrofina que sea susceptible a la omisión del exón 44.
  • Edad de 6 años o más en el momento del consentimiento.
  • Los participantes deben estar dispuestos a utilizar métodos anticonceptivos eficaces (por ejemplo, abstinencia, preservativo con o sin espermicida) si mantienen relaciones sexuales.
  • El participante debe poder proporcionar un consentimiento y/o asentimiento informado por escrito y fechado, cuando proceda, antes de participar en cualquier procedimiento del programa. Los procesos de consentimiento y asentimiento informado se llevarán a cabo de acuerdo con las directrices del CEI local y las leyes locales/nacionales aplicables.
  • Los participantes que hayan sido tratados previamente con una terapia génica para la DMD pueden ser elegibles si, en opinión del médico administrador, han tenido una respuesta al tratamiento insatisfactoria Y el tratamiento con terapia génica y el régimen inmunosupresor asociado se recibió más de 12 meses antes de la firma del consentimiento informado.

Criterios de exclusión:

  • Participación en un estudio clínico en el que el participante recibió un fármaco en investigación dentro de los 30 días, 5 semividas o el doble de la duración del efecto biológico del fármaco en investigación, lo que sea más largo, antes del consentimiento informado.
  • Participantes con cualquiera de los siguientes, a pesar de estar bajo manejo médico óptimo: disfunción respiratoria grave (antecedentes de soporte respiratorio invasivo continuo), o disfunción cardíaca significativa (FEVI < 40%), o cerca del final de la vida.
  • TFGe <75 mL/min/1,73 m² calculado por la fórmula CKiD (ver https://kidney.wiki/gfr-calculator).
  • Participantes que interrumpieron prematuramente el período de tratamiento de los ensayos EXPLORE44 (CS1) o EXPLORE44-OLE (CS2).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Avidity Biosciences, Inc.

Colaboradores

Clinigen Healthcare Limited

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de noviembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

26 de noviembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AOC 1044-MAP

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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