Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Administreret Adgangsprogram for Del-zota hos Deltagere med DMD-mutationer Egnede til Exon 44-skipping

21. maj 2026 opdateret af: Avidity Biosciences, Inc.

Administreret adgang til undersøgelsesmæssig anvendelse af AOC 1044 hos deltagere med DMD-mutationer egnede til exon 44-skipping

Formålet med dette Managed Access Program er at give adgang til delpacibart zotadirsen (AOC 1044) for kvalificerede patienter diagnosticeret med DMD-mutationer, der er egnede til exon 44-skipping. Patientens behandlende læge skal følge de anbefalede behandlingsretningslinjer og overholde alle lokale sundhedsmyndigheders regler.

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Ledig
        • University of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Ledig
        • Arkansas Children's Hospital
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Forenede Stater, 34746
        • Ledig
        • Rare Disease Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Ledig
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66103
        • Ledig
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01583
        • Ledig
        • UMass Memorial Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Ledig
        • Gillette Children's
    • New Jersey
      • Iselin, New Jersey, Forenede Stater, 08830
        • Ledig
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Ledig
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Ledig
        • Prisma Health-Midlands Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • Ledig
        • University of Vermont Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere skal være permanent bosiddende i USA og have en amerikansk primær sundhedsudbyder.
  • Dokumenteret dystrofin-genmutation, der er egnet til exon 44-skipping.
  • 6 år eller ældre på tidspunktet for samtykke.
  • Deltagere skal være villige til at bruge effektive præventionsmetoder (f.eks. afholdenhed, kondom med eller uden spermiedræbende middel), hvis de indgår i seksuelle forhold.
  • Deltageren skal være i stand til at give skriftligt og dateret informeret samtykke og/eller accept, hvor relevant, før deltagelse i nogle som helst programprocedurer. De informerede samtykke- og acceptprocesser vil blive gennemført i overensstemmelse med lokale IRB-retningslinjer og gældende lokale/nationale love.
  • Deltagere, der tidligere er blevet behandlet med en genterapi for DMD, kan være berettigede, hvis de efter den administrerende læges mening har haft en utilfredsstillende behandlingsrespons OG behandlingen med genterapi og tilhørende immundæmpende regimen blev modtaget mere end 12 måneder før underskrivelse af informeret samtykke.

Eksklusionskriterier:

  • Deltagelse i en klinisk undersøgelse, hvor deltageren modtog en undersøgelsesmedicin inden for 30 dage, 5 halveringstider eller to gange varigheden af den biologiske effekt af undersøgelsesmedicinen, alt efter hvad der er længst, før informeret samtykke.
  • Deltagere med noget af følgende, på trods af optimal medicinsk behandling: alvorlig respiratorisk dysfunktion (tidligere kontinuerlig invasiv respiratorisk støtte) eller signifikant kardiel dysfunktion (LVEF < 40%) eller nær slutningen af livet.
  • eGFR <75 mL/min/1,73 m² beregnet ved CKiD-formlen (se https://kidney.wiki/gfr-calculator).
  • Deltagere, der stoppede tidligt fra behandlingsperioden i EXPLORE44 (CS1) eller EXPLORE44-OLE (CS2) forsøgene.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Samarbejdspartnere

Clinigen Healthcare Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. november 2025

Først opslået (Faktiske)

26. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AOC 1044-MAP

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i nervesystemet

Kliniske forsøg med delpacibart zotadirsen

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner