엑손 44 스킵에 적합한 DMD 돌연변이를 가진 참가자를 위한 Del-zota 관리 접근 프로그램
2026년 8월 31일 업데이트: Avidity Biosciences, Inc.
DMD 엑손 44 스킵핑에 적합한 변이를 가진 참가자에서 AOC 1044의 연구용 사용에 대한 관리된 접근
본 관리 접근 프로그램의 목적은 엑손 44 스킵핑에 적합한 DMD 돌연변이로 진단받은 적격 환자들에게 델파시바트 조타디르센(AOC 1044)에 대한 접근을 허용하는 것입니다.
환자의 담당 의사는 제안된 치료 지침을 따르고 모든 지역 보건 당국 규정을 준수해야 합니다.
연구 개요
상태
사용 가능
개입 / 치료
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 치료 IND/프로토콜
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- 사용 가능
- University Of Alabama
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- 사용 가능
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Irvine, California, 미국, 92612
- 사용 가능
- UCI Alpha Clinic
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San Carlos, California, 미국, 94070
- 사용 가능
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
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San Diego, California, 미국, 92121
- 사용 가능
- UC San Diego Health
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- 사용 가능
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Kissimmee, Florida, 미국, 34746
- 사용 가능
- Rare Disease Research
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Miami, Florida, 미국, 33155
- 사용 가능
- Nicklaus Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- 사용 가능
- Rare Disease Research
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66103
- 사용 가능
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01583
- 사용 가능
- UMass Memorial Health Care
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
- 사용 가능
- Gillette Children's
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 사용 가능
- Washington University
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New Jersey
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Iselin, New Jersey, 미국, 08830
- 사용 가능
- Rare Disease Research
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, 미국, 27278
- 사용 가능
- Rare Disease Research
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- 사용 가능
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 사용 가능
- University of Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 사용 가능
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, 미국, 29203
- 사용 가능
- Prisma Health-Midlands Children's Hospital
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Texas
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Flower Mound, Texas, 미국, 75028
- 사용 가능
- Neurology & Neuromuscular Care Center
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Vermont
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Burlington, Vermont, 미국, 05401
- 사용 가능
- University of Vermont Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
포함 기준:
- 참가자는 미국에 영주하며 미국의 주치의를 가져야 합니다.
- 엑손 44 스킵핑에 적합한 근이영양증 유전자 돌연변이가 문서화되어 있어야 합니다.
- 동의 시점에 만 6세 이상이어야 합니다.
- 성관계를 하는 경우 참가자는 효과적인 피임 방법(예: 금욕, 정자 살균제 사용 여부와 관계없이 콘돔)을 사용할 의사가 있어야 합니다.
- 참가자는 프로그램 절차에 참여하기 전에 해당되는 경우 서면 및 날짜가 기재된 정보에 기반한 동의서 및/또는 승낙서를 제출할 수 있어야 합니다. 정보에 기반한 동의 및 승낙 절차는 지역 IRB 지침 및 적용 가능한 지역/국가 법률에 따라 수행됩니다.
- 이전에 DMD에 대한 유전자 치료를 받은 참가자는 담당 의사의 판단에 따라 치료 반응이 만족스럽지 않았고, 유전자 치료 및 관련 면역 억제 요법을 정보에 기반한 동의 서명 12개월 전에 받은 경우 참여 자격이 있을 수 있습니다.
제외 기준:
- 정보에 기반한 동의 전 30일, 5 반감기 또는 시험용 약물의 생물학적 효과 기간의 두 배 중 더 긴 기간 내에 참가자가 시험용 약물을 받은 임상 연구에 참여한 경우.
- 최적의 의학적 관리에도 불구하고 다음 중 어느 하나에 해당하는 참가자: 심각한 호흡 기능 장애(지속적인 침습적 호흡 지원 병력), 또는 중대한 심장 기능 장애(LVEF < 40%), 또는 임종이 임박한 경우.
- CKiD 공식으로 계산한 eGFR <75 mL/min/1.73 m2 (참조: https://kidney.wiki/gfr-calculator).
- EXPLORE44(CS1) 또는 EXPLORE44-OLE(CS2) 시험의 치료 기간을 조기에 중단한 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 18일
처음 게시됨 (실제)
2025년 11월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 31일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AOC 1044-MAP
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