针对适合外显子44跳跃的DMD突变参与者的Del-zota管理访问计划
2026年8月31日 更新者：Avidity Biosciences, Inc.
适用于外显子44跳跃的DMD突变参与者中AOC 1044研究性使用的受控访问
这项管理访问计划的目的是允许被诊断患有适合外显子44跳跃DMD突变的合格患者获得delpacibart zotadirsen（AOC 1044）。患者的治疗医生应遵循建议的治疗指南，并遵守所有当地卫生主管部门的规定。
研究概览
地位
可用的
干预/治疗
研究类型
扩展访问
扩展访问类型
- 治疗 IND/方案
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- 可用的
- University of Alabama
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- 可用的
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Irvine、California、美国、92612
- 可用的
- UCI Alpha Clinic
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San Carlos、California、美国、94070
- 可用的
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
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San Diego、California、美国、92121
- 可用的
- UC San Diego Health
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、美国、06106
- 可用的
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Kissimmee、Florida、美国、34746
- 可用的
- Rare Disease Research
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Miami、Florida、美国、33155
- 可用的
- Nicklaus Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- 可用的
- Rare Disease Research
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66103
- 可用的
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、美国、01583
- 可用的
- UMass Memorial Health Care
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55101
- 可用的
- Gillette Children's
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- 可用的
- Washington University
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New Jersey
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Iselin、New Jersey、美国、08830
- 可用的
- Rare Disease Research
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North Carolina
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Hillsborough、North Carolina、美国、27278
- 可用的
- Rare Disease Research
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- 可用的
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 可用的
- University of Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 可用的
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Columbia、South Carolina、美国、29203
- 可用的
- Prisma Health-Midlands Children's Hospital
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Texas
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Flower Mound、Texas、美国、75028
- 可用的
- Neurology & Neuromuscular Care Center
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Vermont
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Burlington、Vermont、美国、05401
- 可用的
- University of Vermont Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不适用
描述
纳入标准：
- 参与者必须永久居住在美国并拥有美国初级医疗保健提供者。
- 记录在册的适用于外显子44跳跃治疗的抗肌萎缩蛋白基因突变。
- 签署同意书时年龄为6岁或以上。
- 如果进行性行为，参与者必须愿意使用有效的避孕方法（例如，禁欲、带或不带杀精剂的避孕套）。
- 在参与任何项目程序之前，参与者必须能够提供书面和注明日期的知情同意书和/或同意书（如适用）。知情同意和同意过程将按照当地IRB指南和适用的地方/国家法律进行。
- 之前接受过DMD基因治疗的参与者，如果根据主治医生的意见，治疗反应不理想，并且在签署知情同意书前超过12个月接受了基因治疗及相关免疫抑制方案，则符合资格。
排除标准：
- 在知情同意前30天内、5个半衰期内或研究药物生物效应持续时间的两倍（以最长者为准）内，参加了参与者接受研究药物的临床研究。
- 尽管接受了最佳医疗管理，但有以下任何情况的参与者：严重呼吸功能障碍（有持续有创呼吸支持史），或显著心功能障碍（LVEF＜40%），或接近生命终点。
- 根据CKiD公式计算，eGFR＜75 mL/min/1.73 m2（参见https://kidney.wiki/gfr-calculator）。
- 提前退出EXPLORE44（CS1）或EXPLORE44-OLE（CS2）试验治疗期的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2025年11月18日
首先提交符合 QC 标准的
2025年11月18日
首次发布 (实际的)
2025年11月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月31日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.