Programa de Acesso Gerido para Del-zota em Participantes com Mutações DMD Passíveis de Omissão do Éxão 44
31 de agosto de 2026 atualizado por: Avidity Biosciences, Inc.
Acesso Gerido à Utilização Investigacional de AOC 1044 em Participantes com Mutações de DMD Passíveis de Omissão do Éxon 44
O objetivo deste Programa de Acesso Gerido é permitir o acesso ao delpacibart zotadirsen (AOC 1044) para doentes elegíveis diagnosticados com mutações de DMD passíveis de omissão do exão 44.
O Médico Administrador do doente deve seguir as diretrizes de tratamento sugeridas e cumprir todos os regulamentos das autoridades de saúde locais.
Visão geral do estudo
Status
Disponível
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- Tratamento IND/Protocolo
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Disponível
- University of Alabama
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Disponível
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92612
- Disponível
- UCI Alpha Clinic
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San Carlos, California, Estados Unidos, 94070
- Disponível
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
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San Diego, California, Estados Unidos, 92121
- Disponível
- UC San Diego Health
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Disponível
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34746
- Disponível
- Rare Disease Research
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Disponível
- Nicklaus Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Disponível
- Rare Disease Research
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
- Disponível
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01583
- Disponível
- UMass Memorial Health Care
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
- Disponível
- Gillette Children's
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Disponível
- Washington University
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New Jersey
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Iselin, New Jersey, Estados Unidos, 08830
- Disponível
- Rare Disease Research
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
- Disponível
- Rare Disease Research
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Disponível
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Disponível
- University of Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Disponível
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Disponível
- Prisma Health-Midlands Children's Hospital
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Texas
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Flower Mound, Texas, Estados Unidos, 75028
- Disponível
- Neurology & Neuromuscular Care Center
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Vermont
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Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
- Disponível
- University of Vermont Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Os participantes devem residir permanentemente nos EUA e ter um prestador de cuidados de saúde primário nos EUA.
- Mutação documentada no gene da distrofina que seja passível de salto do éxon 44.
- Idade igual ou superior a 6 anos no momento do consentimento.
- Os participantes devem estar dispostos a usar métodos contracetivos eficazes (por exemplo, abstinência, preservativo com ou sem espermicida) se mantiverem relações sexuais.
- O participante deve ser capaz de fornecer consentimento informado escrito e datado e/ou assentimento, quando aplicável, antes de participar em qualquer procedimento do programa. Os processos de consentimento informado e assentimento serão conduzidos de acordo com as diretrizes locais do IRB e as leis locais/nacionais aplicáveis.
- Participantes que tenham sido previamente tratados com uma terapia genética para DMD podem ser elegíveis se, na opinião do médico administrador, tiverem tido uma resposta ao tratamento insatisfatória E o tratamento com terapia genética e regime imunossupressor associado tenha sido recebido há mais de 12 meses antes da assinatura do consentimento informado.
Critérios de Exclusão:
- Participação num estudo clínico em que o participante recebeu um fármaco experimental nos 30 dias anteriores, 5 meias-vidas, ou o dobro da duração do efeito biológico do fármaco experimental, o que for mais longo, antes do consentimento informado.
- Participantes com qualquer um dos seguintes, apesar de estarem sob gestão médica otimizada: disfunção respiratória grave (histórico de suporte respiratório invasivo contínuo), ou disfunção cardíaca significativa (FEVE < 40%), ou em fim de vida.
- TFGe <75 mL/min/1,73 m2 conforme calculado pela fórmula CKiD (ver https://kidney.wiki/gfr-calculator).
- Participantes que interromperam precocemente o período de tratamento dos ensaios EXPLORE44 (CS1) ou EXPLORE44-OLE (CS2).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de novembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de novembro de 2025
Primeira postagem (Real)
26 de novembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distrofias Musculares
- Doenças Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças Neuromusculares
- Distúrbios Musculares Atróficos
Outros números de identificação do estudo
- AOC 1044-MAP
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