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Managed Access Program für Del-zota bei Teilnehmern mit DMD-Mutationen, die für Exon-44-Skipping geeignet sind

16. Juni 2026 aktualisiert von: Avidity Biosciences, Inc.

Verwalteter Zugang zur Untersuchungsnutzung von AOC 1044 bei Teilnehmern mit DMD-Mutationen, die für das Überspringen von Exon 44 geeignet sind

Der Zweck dieses Managed Access Programms besteht darin, Zugang zu Delpacibart Zotadirsen (AOC 1044) für geeignete Patienten zu ermöglichen, bei denen DMD-Mutationen diagnostiziert wurden, die für das Überspringen von Exon 44 geeignet sind. Der behandelnde Arzt des Patienten sollte den vorgeschlagenen Behandlungsrichtlinien folgen und alle Vorschriften der lokalen Gesundheitsbehörden einhalten.

Studienübersicht

Status

Verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Behandlung IND/Protokoll

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Verfügbar
        • University of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Verfügbar
        • Arkansas Children's Hospital
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Vereinigte Staaten, 34746
        • Verfügbar
        • Rare Disease Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Verfügbar
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66103
        • Verfügbar
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01583
        • Verfügbar
        • UMass Memorial Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Verfügbar
        • Gillette Children's
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Verfügbar
        • Washington University
    • New Jersey
      • Iselin, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08830
        • Verfügbar
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Verfügbar
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • Verfügbar
        • Prisma Health-Midlands Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • Verfügbar
        • University of Vermont Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer müssen dauerhaft in den USA wohnhaft sein und einen US-Primärversorger im Gesundheitswesen haben.
  • Dokumentierte Dystrophin-Genmutation, die für das Überspringen von Exon 44 geeignet ist.
  • Alter 6 Jahre oder älter zum Zeitpunkt der Einwilligung.
  • Teilnehmer müssen bereit sein, wirksame Verhütungsmethoden zu verwenden (z.B. Enthaltsamkeit, Kondom mit oder ohne Spermizid), wenn sie sexuelle Beziehungen haben.
  • Der Teilnehmer muss in der Lage sein, eine schriftliche und datierte Einwilligungserklärung nach Aufklärung und/oder Zustimmung, falls zutreffend, vor der Teilnahme an Programmverfahren zu erteilen. Die Einwilligungs- und Zustimmungsprozesse werden gemäß den lokalen IRB-Richtlinien und geltenden lokalen/nationalen Gesetzen durchgeführt.
  • Teilnehmer, die zuvor mit einer Gentherapie für DMD behandelt wurden, können in Frage kommen, wenn nach Meinung des behandelnden Arztes eine unbefriedigende Behandlungsreaktion vorlag UND die Behandlung mit Gentherapie und dem zugehörigen immunsuppressiven Regime mehr als 12 Monate vor der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung erhalten wurde.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer klinischen Studie, in der der Teilnehmer innerhalb von 30 Tagen, 5 Halbwertszeiten oder der doppelten Dauer der biologischen Wirkung des Prüfpräparats, je nachdem, was am längsten ist, vor der Einwilligungserklärung ein Prüfpräparat erhalten hat.
  • Teilnehmer mit einem der folgenden Punkte, trotz optimaler medizinischer Behandlung: schwere Atemfunktionsstörung (Vorgeschichte von kontinuierlicher invasiver Beatmungsunterstützung) oder signifikante Herzfunktionsstörung (LVEF < 40%) oder nahendem Lebensende.
  • eGFR <75 mL/min/1,73 m², berechnet nach der CKiD-Formel (siehe https://kidney.wiki/gfr-calculator).
  • Teilnehmer, die vorzeitig aus der Behandlungsphase der EXPLORE44 (CS1)- oder EXPLORE44-OLE (CS2)-Studien ausgeschieden sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Mitarbeiter

Clinigen Healthcare Limited

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. November 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AOC 1044-MAP

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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