Managed Access Programma voor Del-zota bij Deelnemers met DMD-mutaties Geschikt voor Exon 44 Overslaan
31 augustus 2026 bijgewerkt door: Avidity Biosciences, Inc.
Beheerde Toegang tot Onderzoeksgebruik van AOC 1044 bij Deelnemers met DMD-mutaties Geschikt voor Exon 44 Overslaan
Het doel van dit Managed Access Program is om toegang te verlenen tot delpacibart zotadirsen (AOC 1044) voor in aanmerking komende patiënten bij wie DMD-mutaties zijn vastgesteld die geschikt zijn voor exon 44-skipping.
De behandelend arts van de patiënt dient de voorgestelde behandelrichtlijnen te volgen en te voldoen aan alle lokale gezondheidsautoriteitsvoorschriften.
Studie Overzicht
Toestand
Verkrijgbaar
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Uitgebreide toegang
Uitgebreid toegangstype
- Behandeling IND/Protocol
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
- Verkrijgbaar
- University of Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Verkrijgbaar
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Irvine, California, Verenigde Staten, 92612
- Verkrijgbaar
- UCI Alpha Clinic
-
San Carlos, California, Verenigde Staten, 94070
- Verkrijgbaar
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92121
- Verkrijgbaar
- UC San Diego Health
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
- Verkrijgbaar
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Verenigde Staten, 34746
- Verkrijgbaar
- Rare Disease Research
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Verkrijgbaar
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Verkrijgbaar
- Rare Disease Research
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66103
- Verkrijgbaar
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01583
- Verkrijgbaar
- UMass Memorial Health Care
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
- Verkrijgbaar
- Gillette Children's
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Verkrijgbaar
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Iselin, New Jersey, Verenigde Staten, 08830
- Verkrijgbaar
- Rare Disease Research
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Verenigde Staten, 27278
- Verkrijgbaar
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Verkrijgbaar
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Verkrijgbaar
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Verkrijgbaar
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
- Verkrijgbaar
- Prisma Health-Midlands Children's Hospital
-
-
Texas
-
Flower Mound, Texas, Verenigde Staten, 75028
- Verkrijgbaar
- Neurology & Neuromuscular Care Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
- Verkrijgbaar
- University of Vermont Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
NVT
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers moeten permanent in de VS wonen en een Amerikaanse eerstelijnsgezondheidszorgverlener hebben.
- Gedocumenteerde dystrofinegenmutatie die geschikt is voor exon 44 overslaan.
- Leeftijd 6 jaar of ouder op het moment van toestemming.
- Deelnemers moeten bereid zijn om effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken (bijvoorbeeld onthouding, condoom met of zonder spermadodend middel) als ze seksuele relaties hebben.
- De deelnemer moet in staat zijn om schriftelijke en gedateerde geïnformeerde toestemming en/of instemming te verlenen, waar van toepassing, voordat hij deelneemt aan enige programma procedures. De geïnformeerde toestemming en instemmingsprocessen worden uitgevoerd in overeenstemming met lokale IRB-richtlijnen en toepasselijke lokale/nationale wetten.
- Deelnemers die eerder zijn behandeld met een gentherapie voor DMD kunnen in aanmerking komen als volgens de mening van de behandelend arts zij een onbevredigende behandelingsrespons hebben gehad EN de behandeling met gentherapie en het bijbehorende immunosuppressieve regime meer dan 12 maanden voor het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming is ontvangen.
Exclusiecriteria:
- Deelname aan een klinische studie waarin de deelnemer een onderzoeksgeneesmiddel heeft ontvangen binnen 30 dagen, 5 halfwaardetijden, of tweemaal de duur van het biologische effect van het onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van wat het langst is, vóór de geïnformeerde toestemming.
- Deelnemers met een van de volgende, ondanks optimaal medisch management: ernstige respiratoire dysfunctie (geschiedenis van continue invasieve respiratoire ondersteuning), of significante cardiale dysfunctie (LVEF < 40%), of nabij het einde van het leven.
- eGFR <75 mL/min/1.73 m2 zoals berekend met de CKiD-formule (zie https://kidney.wiki/gfr-calculator).
- Deelnemers die voortijdig zijn gestopt met de behandelingsperiode van de EXPLORE44 (CS1) of EXPLORE44-OLE (CS2) trials.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 november 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 november 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
26 november 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AOC 1044-MAP
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .