多国における遺伝性血管性浮腫（HAE）の小児患者を対象としたラナデルマブの研究
2026年7月13日 更新者：Takeda
小児遺伝性血管浮腫患者におけるラナデルマブ（タキジロ）の多国籍リアルワールドアウトカムおよび治療パターン研究（TAHORA）
HAEはまれな疾患です。 皮膚の下や体内（腹部、喉、性器など）に突然の腫れを引き起こします。 この腫れは血管の一時的な漏出によって起こりますが、かゆみや蕁麻疹は生じません。 HAEは、血液中のC1インヒビター（C1-INH）というタンパク質の量に基づいて分類されます：C1-INHレベルが正常なHAEと、C1-INHレベルが限定的または不十分なHAE（C1-INH欠乏症）です。 この研究は、予防的治療としてタクジロ（ラナデルマブ）を投与されたC1-INH欠乏症の小児HAE患者に焦点を当てます。
研究の主な目的は、日常生活におけるC1-INH欠乏症の小児HAE患者に対するラナデルマブの有効性を評価することです。 これは、ラナデルマブを投与された小児がHAE発作からどのくらいの期間解放されるかを確認することで測定されます。
その他の目的は、C1-INH欠乏症の小児HAE患者がラナデルマブでどのように治療されているか、治療がどの程度有効であるか、安全性はどうか、そしてこれらの小児が疾患のために医療サービス（医師の診察、入院など）をどの程度頻繁に利用する必要があるかを理解することです。
この研究は、参加者の医療記録に既に存在するデータのみを調査します。 研究の一環として治療は行われません。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
37
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Córdoba、アルゼンチン、X5000BSQ
- Sanatorio de la Canada-Cordoba
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Buenos Aires
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La Plata、Buenos Aires、アルゼンチン、B1904CSI
- Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
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Mar del Plata、Buenos Aires、アルゼンチン、7600
- Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
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Buenos Aires F.D.
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Ciudad de Buenos Aires、Buenos Aires F.D.、アルゼンチン、C1249ABN
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Ciudad Autonoma de BuenosAires
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Buenos Aires、Ciudad Autonoma de BuenosAires、アルゼンチン、C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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London、イギリス、E1 1FR
- The Royal London Hospital - PPDS
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Tyne and Wear
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Newcastle upon Tyne、Tyne and Wear、イギリス、NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary
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Jerusalem、イスラエル、9112001
- Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
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Petah Tikva、イスラエル、4910000
- Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
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Tel Aviv、イスラエル、6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Belgrade、セルビア、11000
- Childrens University Hospital
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Belgrade、セルビア、11000
- Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
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Novi Sad、セルビア、21000
- Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
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Berlin、ドイツ、13353
- Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
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Baden-Wurttemberg
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Ulm、Baden-Wurttemberg、ドイツ、89081
- Universitätsklinikum Ulm
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Hesse
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Frankfurt am Main、Hesse、ドイツ、60590
- Universitätsklinikum Frankfurt am Main
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Frankfurt am Main、Hesse、ドイツ、60596
- Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
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North Rhine-Westphalia
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Münster、North Rhine-Westphalia、ドイツ、48149
- Universitätsklinikum Münster
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Saxony
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Leipzig、Saxony、ドイツ、4103
- Universitätsklinikum Leipzig
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Leipzig、Saxony、ドイツ、4129
- Klinikum St. Georg Leipzig
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Schleswig-Holstein
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Lübeck、Schleswig-Holstein、ドイツ、23538
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck
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Paris、フランス、75012
- AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
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Bouches-du-Rhone
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Marseille、Bouches-du-Rhone、フランス、13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
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Grenoble
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La Tronche、Grenoble、フランス、38700
- CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
ドイツ、フランス、イギリス（UK）、イスラエル、アルゼンチン、セルビアでHAE-C1INHと診断された小児参加者。
説明
対象基準：
- ラナデルマブ開始時に参加者が2歳以上12歳未満であり、12歳になる前に少なくとも6か月の追跡情報が得られることが予想される。
- 参加者が医師によりHAE-C1INHと診断されている。
- 参加者が適格期間中にラナデルマブによる長期予防療法を開始した。
- 同意書／同意表明書（地域の規制で必要な場合）への署名がある。
- 参加者の医療記録に、指標期間前およびラナデルマブ開始後のHAE発作の記録が含まれている。
除外基準：
- 指標日時点で参加者が治療用試験薬（ラナデルマブまたはその他の薬剤）または医療機器の治験に登録されていた。
- 指標日前12か月間に記録されたHAE発作がない参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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HAE-C1INH患者
日常的な臨床環境内でラナデルマブによる長期予防（LTP）治療を開始したHAE-C1INHの小児参加者が含まれます。
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これは非介入研究です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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HAE発作がない参加者の割合
時間枠：最大13ヶ月
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HAE発作のない参加者の割合が報告されます。
HAE発作は、以下の少なくとも1箇所で発作と一致する症状または兆候として定義されます：末梢血管性浮腫（四肢、顔面、頸部、体幹、および／または泌尿生殖器領域を含む皮膚の腫脹）、腹部血管性浮腫（腹部痛、腹部膨満、吐き気、嘔吐、または下痢の有無にかかわらず）、喉頭血管性浮腫（喘鳴、呼吸困難、発話困難、嚥下困難、喉の締め付け、または舌、口蓋、口蓋垂、喉頭の腫脹）。
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最大13ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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参加者のHAE発作率
時間枠：最大13ヶ月
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最大13ヶ月
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参加者のHAE発作抑制率（従来治療との比較）
時間枠：最大13か月
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最大13か月
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関連する共変量と発作フリーレートの関連性
時間枠：最長13ヶ月
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関心のある共変量（例：年齢、性別、家族歴）と発作なし率との関連性が決定されます。
発作なし率と関心のある共変量との関連性は、一般化線形モデルを使用してモデル化されます。 |
最長13ヶ月
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HAE発作の重症度に基づく参加者数
時間枠：最大13ヶ月
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HAE発作の重症度（軽度、中等度、重度、不明）に基づく参加者の発作発生数が報告されます。
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最大13ヶ月
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HAE発作の発生部位に基づく参加者数
時間枠：最大13か月
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HAE発作を起こした参加者の人数を部位（例：四肢、腹部、顔面、喉頭、または性器）別に報告します。
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最大13か月
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ラナデルマブ使用前の治療歴がある参加者数
時間枠：最長13か月
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ラナデルマブ使用前の治療歴（治療の種類、治療期間、開始／中止／切り替えの理由）を有する参加者の数が報告されます。
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最長13か月
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ラナデルマブ治療の平均期間
時間枠：最大13ヶ月
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ラナデルマブ治療の平均期間が報告されます。
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最大13ヶ月
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ラナデルマブ治療パターンに基づく参加者特性の数
時間枠：最長13ヶ月
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ラナデルマブの投与パターン（例：投与の設定、投与間隔の変更／用量修正、開始／中止および修正の理由）に基づく参加者数が報告されます。
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最長13ヶ月
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ラナデルマブ中止後の治療を受けた参加者数
時間枠：最大13ヶ月
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ラナデルマブ中止後に受けた治療（例：治療の種類、選択理由）を受けた参加者の数を評価します。
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最大13ヶ月
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医療リソース利用（HRU）アウトカムを有する参加者数
時間枠：最大13か月
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HRUのアウトカムには、医療専門家（HCP）の受診回数、救急部門（ED）の受診回数、入院回数、HAE-C1INHに関連する集中治療室への入院と滞在日数を経験した参加者数、および欠席した学校日数が含まれます。
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最大13か月
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HAE-C1INH関連入院における入院期間（日数）
時間枠：最大13か月
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HAE-C1INH関連入院における入院日数が報告されます。
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最大13か月
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の割合
時間枠：最長13ヶ月
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最長13ヶ月
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注射部位反応を呈した参加者の割合
時間枠：最大13ヶ月
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注射部位反応が認められた参加者の割合が報告されます。
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最大13ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年2月5日
一次修了 (実際)
2026年7月5日
研究の完了 (実際)
2026年7月5日
試験登録日
最初に提出
2025年11月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月19日
最初の投稿 (実際)
2025年11月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月13日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-743-4038
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
武田薬品工業は、適格な研究において特定不可能な個人参加者データ（IPD）へのアクセスを提供し、資格のある研究者が正当な科学的目標に対処するのを支援します（武田のデータ共有へのコミットメントは https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5 でご覧いただけます）。
これらのIPDは、データ共有リクエストの承認後、データ共有契約の条件に従い、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からのIPDは、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、資格のある研究者と共有されます。
承認されたリクエストに対しては、研究者は匿名化されたデータ（適用される法令や規制に従って患者のプライバシーを尊重するため）と、データ共有契約の条件の下で研究目的に対処するために必要な情報にアクセスできるようになります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。