Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie lanadelumabu u dětí s dědičným angioedémem (HAE) v několika zemích

29. dubna 2026 aktualizováno: Takeda

Multinárodní studie reálných výsledků a léčebných postupů lanadelumabu (Takhzyro) u pediatrických pacientů s hereditárním angioedémem (TAHORA)

HAE je vzácné onemocnění. Způsobuje náhlé otoky pod kůží a uvnitř těla, například v břiše, krku nebo genitáliích. K těmto otokům dochází kvůli dočasnému úniku z cév, ale nezpůsobují svědění ani kopřivku. HAE je klasifikováno na základě množství proteinu v krvi zvaného C1 inhibitor (C1-INH): HAE s normální hladinou C1-INH a HAE s omezenou nebo nedostatečnou hladinou C1-INH (deficit C1-INH). Tato studie se zaměří na děti s deficitem C1-INH u HAE, které dostávaly Takhzyro (Lanadelumab) jako profylaktickou léčbu.

Hlavním cílem studie je posoudit, jak dobře lanadelumab funguje u dětí s HAE-C1INH deficitem v každodenním životě. Toto bude měřeno kontrolou, jak dlouho budou děti léčené lanadelumabem bez HAE záchvatů.

Dalšími cíli je pochopit, jak jsou děti s HAE-C1INH deficitem léčeny lanadelumabem, jak dobře léčba u nich funguje, jak je bezpečná a jak často tyto děti potřebují využívat zdravotnické služby (jako návštěvy lékaře, pobyty v nemocnici atd.) kvůli svému onemocnění.

Studie bude zkoumat pouze data již existující v lékařských záznamech účastníků. V rámci studie nebude podávána žádná léčba.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

40

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5000BSQ
        • Nábor
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monica Marroco
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1904CSI
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital de Niños Sor María Ludovica
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Claudia Marcela Garcia
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Zatím nenabíráme
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Florencia Baillieau
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, C1249ABN
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matias Oleastro
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autonoma de BuenosAires, Argentina, C1199ABB
        • Nábor
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Claudio Parisi
        • Kontakt:
  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Francie, 13005
        • Nábor
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephane Gayet
    • Grenoble
      • La Tronche, Grenoble, Francie, 38700
        • Nábor
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne Pagnier-Clemence
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Nábor
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aviv Talmon
      • Petah Tikva, Izrael, 4910000
        • Nábor
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Siril Yoffe
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Nábor
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shira Benor
        • Kontakt:
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Nábor
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Renate Kruger
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89081
        • Zatím nenabíráme
        • Universitatsklinikum Ulm
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robin Lochbaum
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60590
        • Zatím nenabíráme
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emel Aygoren-Pursun
        • Kontakt:
      • Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60596
        • Nábor
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carmen Escuriola-Ettingshausen
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Německo, 48149
        • Nábor
        • Universitatsklinikum Munster
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mathias Sulk
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Německo, 4103
      • Leipzig, Saxony, Německo, 4129
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Německo, 23538
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andreas Recke
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • London, Spojené království, E1 1FR
        • Nábor
        • The Royal London Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anthony Dorr
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Spojené království, NE1 4LP
        • Nábor
        • Royal Victoria Infirmary
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephen Owens
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Nábor
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gordana Petrovic
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Zatím nenabíráme
        • Childrens University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marina Atanaskovic-Markovic
      • Novi Sad, Srbsko, 21000
        • Nábor
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrea Duretic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pediatričtí účastníci, u kterých byla diagnostikována HAE-C1INH v Německu, Francii, Spojeném království (UK), Izraeli, Argentině a Srbsku.

Popis

Kriteria pro zařazení:

  1. Účastník je ve věku 2 až méně než (<) 12 let v době zahájení léčby lanadelumabem a předpokládá se, že bude mít alespoň 6 měsíců sledování před dovršením 12 let.
  2. Účastník má lékařsky potvrzenou diagnózu HAE-C1INH.
  3. Účastník zahájil dlouhodobou profylaxi (LTP) s lanadelumabem během období způsobilosti.
  4. Podepsaný souhlas/assent (pokud to vyžadují místní předpisy).
  5. Zdravotnická dokumentace účastníka obsahuje záznamy o atakách HAE v předindexovém období a po zahájení léčby lanadelumabem.

Kriteria pro vyloučení:

  1. Účastník byl v indexovém datu zařazen do klinického hodnocení terapeutického léčiva (lanadelumab nebo jiný lék) nebo zdravotnického prostředku.
  2. Účastník bez zdokumentovaných atak HAE v 12 měsících před indexovým datem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci s HAE-C1INH
Budou zahrnuti pediatričtí účastníci s HAE-C1INH, kteří zahájili dlouhodobou profylaxi (LTP) léčbou lanadelumabem v rámci běžného klinického prostředí.
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční studii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků bez záchvatů HAE
Časové okno: Až 13 měsíců
Procento účastníků bez HAE záchvatů bude hlášeno. HAE záchvat je definován jako příznaky nebo známky odpovídající záchvatu alespoň v jedné z následujících lokalizací: periferní angioedém (kožní otok postihující končetinu, obličej, krk, trup a/nebo genitourinární oblast), abdominální angioedém (bolest břicha, s nebo bez abdominální distenze, nauzey, zvracení nebo průjmu), laryngeální angioedém (stridor, dušnost, obtíže s mluvením, obtíže s polykáním, pocit stažení hrdla nebo otok jazyka, patra, čípku nebo hrtanu).
Až 13 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra výskytu HAE záchvatů u účastníků
Časové okno: Až 13 měsíců
Až 13 měsíců
Míra účastníků bez ataků HAE ve srovnání s předchozí léčbou
Časové okno: Až 13 měsíců
Až 13 měsíců
Asociace mezi kovariátami zájmu a mírou bezpříznakového období
Časové okno: Až 13 měsíců
Souvislost mezi kovariáty zájmu (např. věk, pohlaví, rodinná anamnéza) a mírou bezpříznakovosti bude stanovena. Souvislosti mezi mírou bezpříznakovosti a kovariátami zájmu budou modelovány pomocí zobecněných lineárních modelů.
Až 13 měsíců
Počet účastníků s HAE záchvatem na základě závažnosti záchvatu
Časové okno: Až 13 měsíců
Počet účastníků s HAE záchvatem na základě závažnosti záchvatu (mírný, střední, těžký, neznámý) bude hlášen.
Až 13 měsíců
Počet účastníků s atakou HAE na základě lokalizace
Časové okno: Až 13 měsíců
Počet účastníků s HAE atakou na základě lokalizace (např. končetiny, břišní, obličejová, laryngeální nebo genitální) bude nahlášen.
Až 13 měsíců
Počet účastníků s anamnézou léčby před použitím Lanadelumabu
Časové okno: Až 13 měsíců
Bude hlášen počet účastníků s anamnézou léčby (typ léčby, doba trvání léčby, důvod zahájení/přerušení/změny) před použitím lanadelumabu.
Až 13 měsíců
Průměrná délka léčby přípravkem Lanadelumab
Časové okno: Až 13 měsíců
Bude uvedena průměrná doba léčby přípravkem lanadelumab.
Až 13 měsíců
Počet účastníků charakterizovaných na základě vzorců léčby lanadelumabem
Časové okno: Až 13 měsíců
Počet účastníků na základě léčebných vzorců lanadelumabu (např. prostředí podání, interval změn podání/modifikace dávky, důvody pro zahájení/ukončení a modifikace) bude uveden.
Až 13 měsíců
Počet účastníků s léčbou přijatou po ukončení léčby lanadelumabem
Časové okno: Až 13 měsíců
Bude vyhodnocen počet účastníků s léčebnými postupy (např. typ léčby, důvod výběru) přijatými po ukončení léčby lanadelumabem.
Až 13 měsíců
Počet účastníků s výsledky využívání zdravotnických zdrojů (HRU)
Časové okno: Až 13 měsíců
Výsledky využití zdravotnických zdrojů (HRU) budou zahrnovat počet návštěv zdravotnického pracovníka (HCP), počet návštěv pohotovosti (ED), počet hospitalizací, počet účastníků přijatých na jednotku intenzivní péče a dny strávené na jednotce intenzivní péče související s HAE-C1INH a bude hlášen počet zameškaných školních dnů.
Až 13 měsíců
Délka pobytu v nemocnici ve dnech související s hospitalizacemi HAE-C1INH
Časové okno: Až 13 měsíců
Bude hlášena délka hospitalizace ve dnech související s hospitalizacemi pro HAE-C1INH.
Až 13 měsíců
Procento účastníků s nežádoucími událostmi (AEs) a závažnými nežádoucími událostmi (SAEs)
Časové okno: Až 13 měsíců
Až 13 měsíců
Procento účastníků s reakcemi v místě vpichu
Časové okno: Až 13 měsíců
Procento účastníků s reakcemi v místě vpichu bude hlášeno.
Až 13 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

26. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-743-4038

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Takeda poskytuje přístup k anonymizovaným individuálním údajům účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda ke sdílení dat je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Tyto IPD budou poskytnuty v zabezpečeném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD z kvalifikovaných studií bude sdílen s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pro schválené žádosti bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným datům (s ohledem na soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a s informacemi nezbytnými k řešení výzkumných cílů za podmínek dohody o sdílení dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit