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Um Estudo de Lanadelumab em Crianças com Angioedema Hereditário (HAE) em Vários Países

13 de julho de 2026 atualizado por: Takeda

Um Estudo Multinacional de Resultados do Mundo Real e Padrões de Tratamento com Lanadelumab (Takhzyro) em Doentes Pediátricos com Angioedema Hereditário (TAHORA)

O AEH é uma condição rara. Causa inchaço súbito sob a pele e no interior do corpo, como na barriga, garganta ou genitais. Este inchaço acontece devido a uma fuga temporária nos vasos sanguíneos, mas não causa comichão ou urticária. O AEH é classificado com base na quantidade de uma proteína no sangue chamada inibidor C1 (C1-INH): AEH com níveis normais de C1-INH e AEH com níveis limitados ou insuficientes de C1-INH (deficiência de C1-INH). Este estudo concentrar-se-á em crianças com deficiência de AEH C1-INH que receberam Takhzyro (Lanadelumab) como tratamento profilático.

O principal objetivo do estudo é avaliar quão bem o lanadelumab funciona em crianças com deficiência de AEH-C1INH na vida quotidiana. Isto será medido verificando durante quanto tempo as crianças que recebem lanadelumab ficam livres de ataques de AEH.

Outros objetivos são compreender como as crianças com deficiência de AEH-C1INH estão a ser tratadas com lanadelumab, quão bem o tratamento funciona para elas, quão seguro é e com que frequência estas crianças precisam de usar serviços de saúde (como consultas médicas, internamentos hospitalares, etc.) devido à sua condição.

O estudo analisará apenas dados já existentes nos registos médicos dos participantes. Nenhum tratamento será administrado como parte do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

37

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60596
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Alemanha, 4103
        • Universitätsklinikum Leipzig
      • Leipzig, Saxony, Alemanha, 4129
        • Klinikum St. Georg Leipzig
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Alemanha, 23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck
  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5000BSQ
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1904CSI
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, C1249ABN
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autonoma de BuenosAires, Argentina, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • França
      • Paris, França, 75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, França, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
    • Grenoble
      • La Tronche, Grenoble, França, 38700
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
      • Petah Tikva, Israel, 4910000
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, E1 1FR
        • The Royal London Hospital - PPDS
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Reino Unido, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Childrens University Hospital
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Novi Sad, Sérvia, 21000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes pediátricos que foram diagnosticados com HAE-C1INH na Alemanha, França, Reino Unido (RU), Israel, Argentina e Sérvia.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. O participante tem entre 2 e menos de 12 anos no momento da iniciação do lanadelumab e espera-se que tenha pelo menos 6 meses de informação de acompanhamento antes de completar 12 anos.
  2. O participante tem diagnóstico de HAE-C1INH confirmado por médico.
  3. O participante iniciou TLP com lanadelumab durante o período de elegibilidade.
  4. Consentimento/assentimento assinado (quando exigido por regulamentos locais).
  5. O registo médico do participante contém documentação de ataques de HAE no período pré-índice e após a iniciação do lanadelumab.

Critérios de Exclusão:

  1. O participante estava inscrito num ensaio de fármaco investigacional terapêutico (lanadelumab ou outro fármaco) ou de dispositivo na data do índice.
  2. Participante sem ataques de HAE documentados nos 12 meses anteriores à data do índice.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Participantes com HAE-C1INH
Serão incluídos participantes pediátricos com HAE-C1INH que iniciaram tratamento de profilaxia a longo prazo (LTP) com lanadelumab num contexto clínico de rotina.
Outro: Sem intervenção
Este é um estudo não intervencional.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentagem de Participantes que estão Livres de Ataques de HAE
Prazo: Até 13 meses
Será reportada a percentagem de participantes que estão livres de ataques de HAE. Um ataque de HAE é definido como sintomas ou sinais consistentes com um ataque em pelo menos 1 das seguintes localizações: angioedema periférico (inchaço cutâneo envolvendo um membro, a face, pescoço, tronco e/ou região geniturinária), angioedema abdominal (dor abdominal, com ou sem distensão abdominal, náuseas, vómitos ou diarreia), angioedema laríngeo (estridor, dispneia, dificuldade em falar, dificuldade em engolir, aperto na garganta ou inchaço da língua, palato, úvula ou laringe).
Até 13 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de Ataques de HAE nos Participantes
Prazo: Até 13 meses
Até 13 meses
Taxa de Ataques Livres de HAE em Participantes em Relação ao Tratamento Anterior
Prazo: Até 13 meses
Até 13 meses
Associação Entre Covariáveis de Interesse e Taxa Livre de Ataque
Prazo: Até 13 meses
A associação entre covariáveis de interesse (por exemplo, idade, sexo, antecedentes familiares) e a taxa livre de ataques será determinada. As associações entre a taxa livre de ataques e as covariáveis de interesse serão modeladas, utilizando modelos lineares generalizados.
Até 13 meses
Número de Participantes com Ataque de AEH com Base na Gravidade do Ataque
Prazo: Até 13 meses
Será reportado o número de participantes com ataque de HAE com base na gravidade do ataque (leve, moderado, grave, desconhecido).
Até 13 meses
Número de Participantes com Ataque de HAE Com Base na Localização
Prazo: Até 13 meses
Será reportado o número de participantes com ataque de HAE com base na localização (por exemplo, extremidades, abdominal, facial, laríngea ou genital).
Até 13 meses
Número de Participantes com Histórico de Tratamento Antes da Utilização de Lanadelumab
Prazo: Até 13 meses
Será relatado o número de participantes com historial de tratamento (tipo de tratamento, duração do tratamento, motivo para início/interrupção/mudança) antes da utilização de lanadelumab.
Até 13 meses
Duração Média do Tratamento com Lanadelumab
Prazo: Até 13 meses
A duração média do tratamento com lanadelumab será relatada.
Até 13 meses
Número de Participantes Caracterizados com Base nos Padrões de Tratamento com Lanadelumab
Prazo: Até 13 meses
O número de participantes com base nos padrões de tratamento com lanadelumab (por exemplo, local de administração, alterações no intervalo de administração/modificações de dose, razões para início/interrupção e modificações) será relatado.
Até 13 meses
Número de Participantes com Tratamentos Recebidos Após Descontinuação de Lanadelumab
Prazo: Até 13 meses
Será avaliado o número de participantes com tratamentos (por exemplo, tipo de tratamento, motivo da seleção) recebidos após a descontinuação do lanadelumab.
Até 13 meses
Número de Participantes com Resultados de Utilização de Recursos de Saúde (URS)
Prazo: Até 13 meses
Os resultados de HRU incluirão o número de visitas a profissionais de saúde (HCP), o número de visitas ao serviço de urgência (ED), o número de hospitalizações, o número de participantes com admissão e dias passados na unidade de cuidados intensivos relacionados com HAE-C1INH, e será relatado o número de dias de escola perdidos.
Até 13 meses
Duração da Permanência Hospitalar em Dias Relacionada com Hospitalizações por HAE-C1INH
Prazo: Até 13 meses
O tempo de internamento hospitalar em dias relacionado com hospitalizações por HAE-C1INH será relatado.
Até 13 meses
Percentagem de Participantes com Eventos Adversos (EA) e Eventos Adversos Graves (EAG)
Prazo: Até 13 meses
Até 13 meses
Percentagem de Participantes com Reações no Local da Injeção
Prazo: Até 13 meses
Será reportada a percentagem de participantes com reações no local da injeção.
Até 13 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Real)

5 de julho de 2026

Conclusão do estudo (Real)

5 de julho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de novembro de 2025

Primeira postagem (Real)

26 de novembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-743-4038

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda disponibiliza o acesso aos dados individuais de participantes (IPD) anonimizados para estudos elegíveis, com o objetivo de auxiliar investigadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de partilha de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Estes IPDs serão fornecidos num ambiente de investigação seguro após a aprovação de um pedido de partilha de dados e sob os termos de um acordo de partilha de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os IPD de estudos elegíveis serão partilhados com investigadores qualificados de acordo com os critérios e o processo descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para pedidos aprovados, os investigadores terão acesso a dados anonimizados (para respeitar a privacidade dos doentes em conformidade com as leis e regulamentos aplicáveis) e com as informações necessárias para abordar os objetivos da investigação nos termos de um acordo de partilha de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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