Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus lanadelumabista lapsilla, joilla on perinnöllinen angioödeema (HAE) useissa maissa

maanantai 13. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Takeda

Kansainvälinen todellisen maailman tuloksia ja hoitokäytäntöjä koskeva tutkimus lanadelumabista (Takhzyro) lapsipotilailla, joilla on perinnöllinen angiödeema (TAHORA)

HAE on harvinainen sairaus. Se aiheuttaa äkillistä turvotusta ihon alla ja kehon sisällä, kuten vatsassa, kurkussa tai sukuelimissä. Tämä turvotus johtuu väliaikaisesta verisuonien vuodosta, mutta se ei aiheuta kutinaa tai nokkosihottumaa. HAE luokitellaan veressä olevan C1-estäjä (C1-INH) -proteiinin määrän perusteella: HAE normaalilla C1-INH-tasolla ja HAE rajoitetulla tai riittämättömällä C1-INH-tasolla (C1-INH-puutos). Tämä tutkimus keskittyy lapsiin, joilla on HAE C1-INH-puutos ja jotka ovat saaneet Takhzyroa (Lanadelumab) ehkäisevänä hoidona.

Tutkimuksen päätavoite on arvioida, kuinka hyvin lanadelumab toimii lapsilla, joilla on HAE-C1INH-puutos, arjessa. Tätä mitataan tarkkailemalla, kuinka kauan lanadelumabia saavat lapset pysyvät vapaina HAE-kohtauksista.

Muita tavoitteita ovat ymmärtää, kuinka lapsia, joilla on HAE-C1INH-puutos, hoidetaan lanadelumabilla, kuinka hyvin hoito toimii heille, kuinka turvallista se on ja kuinka usein nämä lapset tarvitsevat terveydenhuollon palveluja (kuten lääkärikäyntejä, sairaalassa oleskeluja jne.) sairautensa vuoksi.

Tutkimus tarkastelee vain osallistujien potilaskertomuksissa jo olevia tietoja. Hoitoa ei anneta osana tutkimusta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

37

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Córdoba, Argentiina, X5000BSQ
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentiina, B1904CSI
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentiina, 7600
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentiina, C1249ABN
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autonoma de BuenosAires, Argentiina, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
      • Petah Tikva, Israel, 4910000
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Ranska, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
    • Grenoble
      • La Tronche, Grenoble, Ranska, 38700
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Saksa, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
      • Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60596
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Saksa, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Saksa, 4103
        • Universitätsklinikum Leipzig
      • Leipzig, Saxony, Saksa, 4129
        • Klinikum St. Georg Leipzig
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Saksa, 23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Childrens University Hospital
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1FR
        • The Royal London Hospital - PPDS
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Lapsipotilaat, joilla on todettu HAE-C1INH Saksassa, Ranskassa, Yhdistyneessä kuningaskunnassa (UK), Israelissa, Argentiinassa ja Serbiassa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujan ikä on 2–alle (<) 12 vuotta lanadelumabin aloitushetkellä, ja häneltä odotetaan vähintään 6 kuukauden seurantatietoja ennen kuin hän täyttää 12 vuotta.
  2. Osallistujalla on lääkärin vahvistettu HAE-C1INH-diagnoosi.
  3. Osallistuja aloitti pitkäaikaisen ehkäisevän hoidon (LTP) lanadelumabilla kelpoisuusjakson aikana.
  4. Allekirjoitettu suostumus/myöntyminen (paikallisten määräysten vaatimalta osin).
  5. Osallistujan sairauskertomuksessa on dokumentoitu HAE-kohtauksia ennen indeksiaikaa ja lanadelumabin aloituksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistuja oli osallistunut terapiasen tutkimuslääke- (lanadelumab tai muu lääke) tai laitekoehenkilöksi indeksipäivänä.
  2. Osallistujalla ei ole dokumentoituja HAE-kohtauksia 12 kuukauden aikana ennen indeksipäivää.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Osallistujat, joilla on HAE-C1INH
Lapsipotilaat, joilla on HAE-C1INH ja jotka aloittivat pitkäaikaisen ehkäisyn (LTP) hoidon lanadelumabilla rutiinikliinisessä ympäristössä, sisällytetään.
Muut: Ei väliintuloa
Tämä on ei-interventiotutkimus.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kävijöiden prosenttiosuus, jotka ovat vapaita HAE-kohtauksista
Aikaikkuna: Jopa 13 kuukautta
Osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat vapaita HAE-kohtauksista, ilmoitetaan. HAE-kohtaus määritellään oireiksi tai merkeiksi, jotka vastaavat kohtausta vähintään yhdessä seuraavista paikoista: perifeerinen angiödeema (ihoturvotus, joka käsittää raajan, kasvot, kaulan, vartalon ja/tai urogenitaalialueen), vatsa-angiödeema (vatsakipu, mahdollisesti vatsan turvotuksen, pahoinvoinnin, oksentelun tai ripulin kanssa), kurkku-angiödeema (stridori, hengitysvaikeus, puhevaikeus, nielemisvaikeus, kurkunpään kiristyminen tai kielen, kitalaen, kitapurjeen tai kurkunpään turvotus).
Jopa 13 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien HAE-kohtausten esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 13 kuukautta
Jopa 13 kuukautta
Osallistujien HAE-kohtausten vapaa määrä suhteessa aiempaan hoitoon
Aikaikkuna: Enintään 13 kuukautta
Enintään 13 kuukautta
Association Between Covariates of Interest and Attack Free Rate
Aikaikkuna: Jopa 13 kuukautta
Kiinnostavien kovariaattien (esim. ikä, sukupuoli, perhehistoria) ja kohtausvapaan asteen välinen yhteys määritetään. Kohtausvapaan asteen ja kiinnostavien kovariaattien välisiä yhteyksiä mallinnetaan käyttäen yleistettyjä lineaarisia malleja.
Jopa 13 kuukautta
Osallistujien lukumäärä HAE-kohtauksen vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Enintään 13 kuukautta
Osallistujien määrä HAE-kohtauksen kanssa ilmoitetaan kohtauksen vakavuuden (lievä, kohtalainen, vakava, tuntematon) perusteella.
Enintään 13 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla on HAE-kohtaus sijainnin perusteella
Aikaikkuna: Enintään 13 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla on HAE-kohtaus sijainnin perusteella (esim. raajat, vatsa, kasvot, kurkunpää tai sukuelimet), raportoidaan.
Enintään 13 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla on hoitohistoria ennen lanadelumabin käyttöä
Aikaikkuna: Jopa 13 kuukautta
Lanadelumabin käyttöä edeltävien osallistujien hoidonhistoria (hoidon tyyppi, hoidon kesto, hoidon aloittamisen/keskeyttämisen/vaihtamisen syy) raportoidaan.
Jopa 13 kuukautta
Lanadelumab-hoidon keskimääräinen kesto
Aikaikkuna: Enintään 13 kuukautta
Lanadelumab-hoidon keskimääräinen kesto raportoidaan.
Enintään 13 kuukautta
Osallistujien määrä, joka luokiteltiin lanadelumab-hoidon kuvioiden perusteella
Aikaikkuna: Enintään 13 kuukautta
Osallistujien määrä lanadelumabin hoitokäytäntöjen perusteella (esim. annostelun ympäristö, annosteluvälin muutokset/annoksen muutokset, aloittamisen/keskeyttämisen ja muutosten syyt) raportoidaan.
Enintään 13 kuukautta
Osallistujien lukumäärä saamillaan hoidoilla lanadelumab-hoidon keskeyttämisen jälkeen
Aikaikkuna: Enintään 13 kuukautta
Osallistujien määrä, jotka saivat hoitoja (esim. hoidon tyyppi, valinnan syy) lanadelumab-hoidon keskeyttämisen jälkeen, arvioidaan.
Enintään 13 kuukautta
Osallistujien määrä terveydenhuollon resurssien käyttö (HRU) -tuloksilla
Aikaikkuna: Korkeintaan 13 kuukautta
HRU-tuloksiin sisältyvät terveydenhuollon ammattilaisten (HCP) käyntien määrä, ensiapuosastolla (ED) käyntien määrä, sairaalassa hoidettujen potilaiden määrä, osallistujien määrä, jotka joutuvat tehohoitoon ja viettävät siellä päiviä HAE-C1INH:n vuoksi, sekä poisjääneiden koulupäivien määrä raportoidaan.
Korkeintaan 13 kuukautta
Sairaalassaoloaika päivinä liittyen HAE-C1INH-sairaalahoitoon
Aikaikkuna: Jopa 13 kuukautta
HAE-C1INH-sairaalahoidon yhteydessä tapahtuneiden sairaalassaolopäivien pituus raportoidaan.
Jopa 13 kuukautta
Osallistujien prosenttiosuus, joilla oli haittatapahtumia (AEs) ja vakavia haittatapahtumia (SAEs)
Aikaikkuna: Jopa 13 kuukautta
Jopa 13 kuukautta
Osallistujien prosenttiosuus pistoskohtareaktioilla
Aikaikkuna: Enintään 13 kuukautta
Osallistujien prosenttiosuus pistopaikkareaktioista raportoidaan.
Enintään 13 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 5. helmikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 5. heinäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 5. heinäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 19. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. marraskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 26. marraskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 14. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-743-4038

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn anonyymeihin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) oikeutetuissa tutkimuksissa pätevien tutkijoiden auttamiseksi legitimaattien tieteellisten tavoitteiden saavuttamisessa (Takedan tietojen jakamisen sitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Nämä IPD-tiedot toimitetaan turvallisessa tutkimusympäristössä tietojen jakamispyynnön hyväksymisen jälkeen ja tietojen jakamissopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

IPD:tä kelvollisista tutkimuksista jaetaan päteville tutkijoille https://vivli.org/ourmember/takeda/-sivulla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksytyille pyynnöille tutkijoille annetaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavan lainsäädännön mukaisesti) sekä tarvittavat tiedot tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tietojen jakamista koskevan sopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa