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Une étude du Lanadelumab chez les enfants atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) dans plusieurs pays

13 juillet 2026 mis à jour par: Takeda

Une étude multinationale des résultats en vie réelle et des schémas thérapeutiques du Lanadelumab (Takhzyro) chez les patients pédiatriques atteints d'angio-œdème héréditaire (TAHORA)

L'HAE est une maladie rare. Elle provoque un gonflement soudain sous la peau et à l'intérieur du corps, comme dans le ventre, la gorge ou les organes génitaux. Ce gonflement se produit en raison d'une fuite temporaire des vaisseaux sanguins mais ne provoque pas de démangeaisons ni d'urticaire. L'HAE est classée en fonction de la quantité d'une protéine dans le sang appelée inhibiteur de C1 (C1-INH) : HAE avec des niveaux normaux de C1-INH et HAE avec des niveaux limités ou insuffisants de C1-INH (déficience en C1-INH). Cette étude se concentrera sur les enfants atteints d'HAE avec déficience en C1-INH qui ont reçu Takhzyro (Lanadelumab) comme traitement prophylactique.

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité du lanadelumab chez les enfants atteints d'HAE-C1INH dans la vie quotidienne. Cela sera mesuré en vérifiant la durée pendant laquelle les enfants recevant du lanadelumab seront exempts de crises d'HAE.

D'autres objectifs sont de comprendre comment les enfants atteints d'HAE-C1INH sont traités avec le lanadelumab, l'efficacité du traitement pour eux, sa sécurité et la fréquence à laquelle ces enfants doivent utiliser les services de santé (comme les visites chez le médecin, les hospitalisations, etc.) en raison de leur état.

L'étude examinera uniquement les données déjà existantes dans les dossiers médicaux des participants. Aucun traitement ne sera administré dans le cadre de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

37

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Allemagne, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
      • Frankfurt am Main, Hesse, Allemagne, 60596
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Allemagne, 4103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Leipzig, Saxony, Allemagne, 4129
        • Klinikum St. Georg Leipzig
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Allemagne, 23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck
  • Argentine
      • Córdoba, Argentine, X5000BSQ
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentine, B1904CSI
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentine, 7600
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentine, C1249ABN
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autonoma de BuenosAires, Argentine, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • France
      • Paris, France, 75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, France, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
    • Grenoble
      • La Tronche, Grenoble, France, 38700
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
      • Petah Tikva, Israël, 4910000
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, E1 1FR
        • The Royal London Hospital - PPDS
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Childrens University Hospital
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Novi Sad, Serbie, 21000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants pédiatriques ayant reçu un diagnostic de HAE-C1INH en Allemagne, France, Royaume-Uni (Royaume-Uni), Israël, Argentine et Serbie.

La description

Critères d'inclusion :

  1. Le participant est âgé de 2 à moins de (<) 12 ans au moment de l'initiation du lanadelumab et devrait avoir au moins 6 mois d'information de suivi avant d'avoir 12 ans.
  2. Le participant a un diagnostic de HAE-C1INH confirmé par un médecin.
  3. Le participant a initié un traitement préventif à long terme (LTP) avec du lanadelumab pendant la période d'éligibilité.
  4. Consentement/assentiment signé (lorsque requis par les réglementations locales).
  5. Le dossier médical du participant contient une documentation des crises d'HAE dans la période pré-indice et après l'initiation du lanadelumab.

Critères d'exclusion :

  1. Le participant était inscrit dans un essai de médicament investigational thérapeutique (lanadelumab ou autre médicament) ou d'appareil à la date indice.
  2. Participant sans crise d'HAE documentée dans les 12 mois précédant la date indice.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Participants avec HAE-C1INH
Les participants pédiatriques atteints d'HAO-C1INH ayant initié un traitement de prophylaxie à long terme (PTL) par lanadelumab dans le cadre d'un contexte clinique de routine seront inclus.
Autre: Aucune intervention
Il s'agit d'une étude non interventionnelle.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants exempts de crises d'HAE
Délai: Jusqu'à 13 mois
Le pourcentage de participants exempts de crises d'HAE sera rapporté. Une crise d'HAE est définie comme des symptômes ou des signes compatibles avec une crise dans au moins 1 des localisations suivantes : angio-œdème périphérique (gonflement cutané touchant un membre, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), angio-œdème abdominal (douleur abdominale, avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), angio-œdème laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, sensation de serrement dans la gorge, ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx).
Jusqu'à 13 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'attaques d'HAE des participants
Délai: Jusqu'à 13 mois
Jusqu'à 13 mois
Taux d'absence de crises d'HAE chez les participants par rapport au traitement antérieur
Délai: Jusqu'à 13 mois
Jusqu'à 13 mois
Association entre les covariables d'intérêt et le taux sans attaque
Délai: Jusqu'à 13 mois
L'association entre les covariables d'intérêt (par exemple, l'âge, le sexe, les antécédents familiaux) et le taux sans crise sera déterminée. Les associations entre le taux sans crise et les covariables d'intérêt seront modélisées à l'aide de modèles linéaires généralisés.
Jusqu'à 13 mois
Nombre de participants avec une attaque d'AEH selon la sévérité de l'attaque
Délai: Jusqu'à 13 mois
Le nombre de participants avec une crise d'HAE en fonction de la sévérité de la crise (légère, modérée, sévère, inconnue) sera rapporté.
Jusqu'à 13 mois
Nombre de participants avec une attaque d'HAE selon la localisation
Délai: Jusqu'à 13 mois
Le nombre de participants avec une attaque d'AEH selon la localisation (par exemple membres, abdominale, faciale, laryngée ou génitale) sera rapporté.
Jusqu'à 13 mois
Nombre de participants ayant des antécédents de traitement avant l'utilisation du lanadélumab
Délai: Jusqu'à 13 mois
Le nombre de participants avec des antécédents de traitement (type de traitement, durée du traitement, raison du début / de l'arrêt / du changement) avant l'utilisation du lanadelumab sera rapporté.
Jusqu'à 13 mois
Durée moyenne du traitement par Lanadelumab
Délai: Jusqu'à 13 mois
La durée moyenne du traitement par lanadelumab sera rapportée.
Jusqu'à 13 mois
Nombre de participants caractérisés en fonction des schémas de traitement par le lanadelumab
Délai: Jusqu'à 13 mois
Le nombre de participants basé sur les schémas de traitement par lanadelumab (par exemple, lieu d'administration, intervalle des changements d'administration/modifications de dose, raisons de l'initiation/l'arrêt et des modifications) sera rapporté.
Jusqu'à 13 mois
Nombre de participants avec traitements reçus suite à l'arrêt du lanadélumab
Délai: Jusqu'à 13 mois
Le nombre de participants ayant reçu des traitements (par exemple, type de traitement, raison de la sélection) après l'arrêt du lanadelumab sera évalué.
Jusqu'à 13 mois
Nombre de participants avec des résultats d'utilisation des ressources de santé (URS)
Délai: Jusqu'à 13 mois
Les résultats des ressources en soins de santé incluront le nombre de visites chez les professionnels de santé (HCP), le nombre de visites aux services d'urgence (ED), le nombre d'hospitalisations, le nombre de participants admis et les jours passés en unité de soins intensifs liés à l'HAE-C1INH, et le nombre de jours d'école manqués sera rapporté.
Jusqu'à 13 mois
Durée du séjour hospitalier en jours liée aux hospitalisations pour HAE-C1INH
Délai: Jusqu'à 13 mois
La durée du séjour hospitalier en jours liée aux hospitalisations pour HAE-C1INH sera rapportée.
Jusqu'à 13 mois
Pourcentage de participants avec des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 13 mois
Jusqu'à 13 mois
Pourcentage de participants avec des réactions au site d'injection
Délai: Jusqu'à 13 mois
Le pourcentage de participants présentant des réactions au site d'injection sera rapporté.
Jusqu'à 13 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 février 2026

Achèvement primaire (Réel)

5 juillet 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

5 juillet 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 novembre 2025

Première publication (Réel)

26 novembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-743-4038

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda permet l'accès aux données individuelles des participants (IPD) anonymisées pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à répondre à des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Ces IPD seront fournies dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et conformément aux termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les données individuelles des participants (IPD) provenant d'études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés conformément aux critères et au processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et règlements applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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