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여러 국가에서 유전성 혈관부종(HAE)을 가진 소아를 대상으로 한 라나델루맙 연구

2026년 4월 29일 업데이트: Takeda

다국적 실제 임상 결과 및 치료 양상 연구: 유전성 혈관부종 소아 환자에서 라나델루맙(탁지로) 사용에 관한 연구(TAHORA)

HAE는 드문 질환입니다. 이 질환은 갑자기 피부 아래와 복부, 목구멍, 생식기 등 신체 내부에 부종이 발생합니다. 이 부종은 혈관의 일시적인 누출로 인해 발생하지만 가려움증이나 두드러기를 유발하지 않습니다. HAE는 혈액 내 C1 억제제(C1-INH)라는 단백질의 양에 따라 분류됩니다: 정상 C1-INH 수치를 가진 HAE와 제한적이거나 불충분한 C1-INH 수치(C1-INH 결핍)를 가진 HAE입니다. 이 연구는 Takhzyro(Lanadelumab)를 예방 치료로 받은 C1-INH 결핍 HAE를 가진 어린이들에게 집중할 것입니다.

이 연구의 주요 목표는 일상 생활에서 C1-INH 결핍 HAE를 가진 어린이들에게 lanadelumab이 얼마나 잘 작용하는지 평가하는 것입니다. 이는 lanadelumab을 받는 어린이들이 HAE 발작으로부터 얼마나 오랫동안 자유로울 것인지 확인함으로써 측정될 것입니다.

다른 목표로는 C1-INH 결핍 HAE를 가진 어린이들이 lanadelumab으로 어떻게 치료되고 있는지, 그들에게 치료가 얼마나 효과적인지, 얼마나 안전한지, 그리고 이 어린이들이 자신의 상태 때문에 의료 서비스(예: 의사 방문, 입원 등)를 얼마나 자주 이용해야 하는지 이해하는 것입니다.

이 연구는 참가자의 의무기록에 이미 존재하는 데이터만을 살펴볼 것입니다. 연구의 일부로 어떤 치료도 제공되지 않을 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

40

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • 모병
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Renate Kruger
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, 독일, 89081
        • 아직 모집하지 않음
        • Universitätsklinikum Ulm
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Robin Lochbaum
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, 독일, 60590
        • 아직 모집하지 않음
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
        • 수석 연구원:
          • Emel Aygoren-Pursun
        • 연락하다:
      • Frankfurt am Main, Hesse, 독일, 60596
        • 모병
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Carmen Escuriola-Ettingshausen
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, 독일, 48149
        • 모병
        • Universitatsklinikum Munster
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mathias Sulk
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, 독일, 4103
      • Leipzig, Saxony, 독일, 4129
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, 독일, 23538
        • 모병
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck
        • 수석 연구원:
          • Andreas Recke
        • 연락하다:
  • 세르비아
      • Belgrade, 세르비아, 11000
        • 모병
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Gordana Petrovic
      • Belgrade, 세르비아, 11000
        • 아직 모집하지 않음
        • Childrens University Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Marina Atanaskovic-Markovic
      • Novi Sad, 세르비아, 21000
        • 모병
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Andrea Duretic
  • 아르헨티나
      • Córdoba, 아르헨티나, X5000BSQ
        • 모병
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Monica Marroco
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, 아르헨티나, B1904CSI
        • 아직 모집하지 않음
        • Hospital de Niños Sor María Ludovica
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Claudia Marcela Garcia
      • Mar del Plata, Buenos Aires, 아르헨티나, 7600
        • 아직 모집하지 않음
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Florencia Baillieau
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires F.D., 아르헨티나, C1249ABN
        • 아직 모집하지 않음
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Matias Oleastro
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autonoma de BuenosAires, 아르헨티나, C1199ABB
        • 모병
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • 수석 연구원:
          • Claudio Parisi
        • 연락하다:
  • 영국
      • London, 영국, E1 1FR
        • 모병
        • The Royal London Hospital - PPDS
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Anthony Dorr
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, 영국, NE1 4LP
        • 모병
        • Royal Victoria Infirmary
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Stephen Owens
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘, 9112001
        • 모병
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Aviv Talmon
      • Petah Tikva, 이스라엘, 4910000
        • 모병
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Siril Yoffe
      • Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
        • 모병
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Shira Benor
        • 연락하다:
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75012
        • 모병
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Melissande Bourgoin-Heck
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, 프랑스, 13005
        • 모병
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Stephane Gayet
    • Grenoble
      • La Tronche, Grenoble, 프랑스, 38700
        • 모병
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Anne Pagnier-Clemence

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

독일, 프랑스, 영국(UK), 이스라엘, 아르헨티나 및 세르비아에서 HAE-C1INH로 진단된 소아 참가자.

설명

포함 기준:

  1. 참가자의 나이가 라나델루마브 시작 시 2세 이상 12세 미만(<)이며 12세가 되기 전에 최소 6개월간의 추적 정보가 예상됩니다.
  2. 참가자가 의사가 확인한 HAE-C1INH 진단을 받았습니다.
  3. 참가자가 적격 기간 동안 라나델루마브로 장기 예방 치료(LTP)를 시작했습니다.
  4. 서면 동의/동의(해당 지역 규정에 필요한 경우).
  5. 참가자의 의무 기록에 인덱스 설정 이전 기간과 라나델루마브 시작 후의 HAE 발작에 대한 문서화가 포함되어 있습니다.

제외 기준:

  1. 참가자가 인덱스 설정 일자에 치료용 연구용 약물(라나델루마브 또는 기타 약물) 또는 기기 시험에 등록되었습니다.
  2. 인덱스 설정 일자 이전 12개월 동안 문서화된 HAE 발작이 없는 참가자입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
C1억제제 결핍 혈관부종 환자
일상적인 임상 환경에서 라나델루맙을 이용한 장기 예방 치료(LTP)를 시작한 HAE-C1INH 소아 환자가 포함됩니다.
다른: 개입 없음
이것은 비개입 연구입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
HAE 발작 없이 지내는 참가자 비율
기간: 최대 13개월
HAE 발작이 없는 참가자의 비율이 보고됩니다. HAE 발작은 다음과 같은 위치 중 적어도 한 곳에서 발작과 일치하는 증상이나 징후로 정의됩니다: 말초 혈관부종(사지, 얼굴, 목, 몸통 및/또는 비뇨생식기 부위를 포함하는 피부 부종), 복부 혈관부종(복부 팽만, 메스꺼움, 구토 또는 설사 유무에 관계없이 복통), 후두 혈관부종(숨소리 거칠음, 호흡곤란, 말하기 어려움, 삼키기 어려움, 목 조임, 혀, 입천장, 구개수 또는 후두의 부종).
최대 13개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
참가자의 HAE 발작률
기간: 최대 13개월
최대 13개월
기존 치료 대비 참가자의 HAE 발작 없는 비율
기간: 최대 13개월
최대 13개월
관심 공변량과 공격 없는 비율 간의 연관성
기간: 최대 13개월
관심 공변량(예: 연령, 성별, 가족력)과 무발작율 간의 연관성이 결정될 것입니다. 무발작율과 관심 공변량 간의 연관성은 일반화 선형 모델을 사용하여 모델링될 것입니다.
최대 13개월
발작 심각도에 따른 HAE 발작 참가자 수
기간: 최대 13개월
HAE 발작 심각도(경증, 중등도, 중증, 알 수 없음)에 따른 참가자 수가 보고됩니다.
최대 13개월
HAE 발작 발생 환자 수(부위별)
기간: 최대 13개월
HAE 발작이 발생한 참가자 수를 위치(예: 사지, 복부, 안면, 후두 또는 생식기)에 따라 보고합니다.
최대 13개월
란델루맙 사용 이전 치료 경험이 있는 참가자 수
기간: 최대 13개월
란델루마브 사용 이전의 치료 이력(치료 유형, 치료 기간, 시작/중단/전환 사유)이 있는 참가자 수가 보고됩니다.
최대 13개월
란델리주맙 치료의 평균 지속기간
기간: 최대 13개월
라나델루맙 치료의 평균 기간이 보고됩니다.
최대 13개월
란데루맙 치료 패턴에 따른 참가자 수 특성화
기간: 최대 13개월
란델레우맙 치료 패턴(예: 투여 설정, 투여 간격 변경/용량 수정, 시작/중단 및 수정 사유)에 따른 참가자 수가 보고됩니다.
최대 13개월
란델루맵 중단 후 투여받은 치료의 참가자 수
기간: 최대 13개월
란델루마브 중단 후 참가자가 받은 치료(예: 치료 유형, 선택 이유) 횟수가 평가될 것입니다.
최대 13개월
의료 자원 활용도(HRU) 결과가 있는 참가자 수
기간: 최대 13개월
HRU 결과에는 의료 전문가(HCP) 방문 횟수, 응급실(ED) 방문 횟수, 입원 횟수, HAE-C1INH 관련 중환자실 입원 및 중환자실 체류일이 있는 참가자 수, 결석한 학교 일수가 보고됩니다.
최대 13개월
HAE-C1INH 입원과 관련된 병원 체류 기간(일)
기간: 최대 13개월
HAE-C1INH 입원과 관련된 병원 체류 기간(일)이 보고됩니다.
최대 13개월
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 비율
기간: 최대 13개월
최대 13개월
주사 부위 반응이 있는 참가자의 비율
기간: 최대 13개월
주사 부위 반응이 있는 참가자의 비율이 보고됩니다.
최대 13개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 2월 5일

기본 완료 (추정된)

2026년 6월 15일

연구 완료 (추정된)

2026년 6월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 11월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 11월 19일

처음 게시됨 (실제)

2025년 11월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 29일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TAK-743-4038

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

타케다는 적격 연구에 대한 비식별화된 개별 참가자 데이터(IPD)에 대한 접근을 제공하여 적격 연구자들이 합법적인 과학적 목표를 해결하는 데 도움을 줍니다(타케다의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5에서 확인하실 수 있습니다). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청이 승인된 후, 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준과 절차에 따라 자격을 갖춘 연구자들과 공유됩니다. 승인된 요청의 경우, 연구자들은 익명화된 데이터(적용 가능한 법률 및 규정에 따라 환자 프라이버시를 존중하기 위해) 및 데이터 공유 계약 조건에 따라 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한이 부여됩니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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