Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Lanadelumab hos børn med arveligt angioødem (HAE) i flere lande

13. juli 2026 opdateret af: Takeda

Et multinationalt reelt verdensresultat- og behandlingsmønsterstudie af Lanadelumab (Takhzyro) hos pædiatriske patienter med Hereditært Angioødem (TAHORA)

HAE er en sjælden tilstand. Det forårsager pludselig hævelse under huden og inde i kroppen, som i maven, halsen eller kønsorganerne. Denne hævelse sker på grund af en midlertidig lækage i blodkarrene, men forårsager ikke kløe eller nældefeber. HAE klassificeres baseret på mængden af et protein i blodet kaldet C1-hæmmer (C1-INH): HAE med normale C1-INH-niveauer og HAE med begrænsede eller utilstrækkelige C1-INH-niveauer (C1-INH-mangel). Denne undersøgelse vil koncentrere sig om børn med HAE C1-INH-mangel, som har modtaget Takhzyro (Lanadelumab) som profylaktisk behandling.

Undersøgelsens hovedmål er at vurdere, hvor godt lanadelumab virker i hverdagen hos børn med HAE-C1INH-mangel. Dette vil blive målt ved at kontrollere, hvor længe børn, der modtager lanadelumab, vil være fri for HAE-anfald.

Andre mål er at forstå, hvordan børn med HAE-C1INH-mangel behandles med lanadelumab, hvor godt behandlingen virker for dem, hvor sikker den er, og hvor ofte disse børn har brug for at bruge sundhedstjenester (som lægebesøg, hospitalsindlæggelser osv.) på grund af deres tilstand.

Undersøgelsen vil kun se på data, der allerede findes i deltagernes medicinske journaler. Ingen behandling vil blive givet som en del af undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

37

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5000BSQ
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1904CSI
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, C1249ABN
        • Hospital de Pediatria S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autonoma de BuenosAires, Argentina, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1FR
        • The Royal London Hospital - PPDS
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Frankrig, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
    • Grenoble
      • La Tronche, Grenoble, Frankrig, 38700
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
      • Petah Tikva, Israel, 4910000
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Childrens University Hospital
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt am Main
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60596
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 4103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 4129
        • Klinikum St. Georg Leipzig
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Tyskland, 23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Pædiatriske deltagere, der er diagnosticeret med HAE-C1INH i Tyskland, Frankrig, Storbritannien (UK), Israel, Argentina og Serbien.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren er i alderen 2 til mindre end (<) 12 år på tidspunktet for lanadelumab-initiering og forventes at have mindst 6 måneders opfølgningsinformation før de fylder 12.
  2. Deltageren har en lægebekræftet diagnose på HAE-C1INH.
  3. Deltageren startede LTP med lanadelumab i løbet af berettigelsesperioden.
  4. Underskrevet samtykke/samtykke (hvor det kræves af lokale regulativer).
  5. Deltagerens journal indeholder dokumentation for HAE-anfald i præ-indeksperioden og efter lanadelumab-initiering.

Eksklusionskriterier:

  1. Deltageren var indskrevet i et terapeutisk undersøgelseslægemiddel (lanadelumab eller andet lægemiddel) eller enhedsundersøgelse på indeksdatoen.
  2. Deltageren uden dokumenterede HAE-anfald i de 12 måneder før indeksdatoen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere med HAE-C1INH
Pædiatriske deltagere med HAE-C1INH, som indledte langtidsprofylakse (LTP)-behandling med lanadelumab i en rutinemæssig klinisk sammenhæng, vil blive inkluderet.
Andet: Ingen indgriben
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der er fri for HAE-angreb
Tidsramme: Op til 13 måneder
Procentdelen af deltagere, der er fri for HAE-angreb, vil blive rapporteret. Et HAE-angreb defineres som symptomer eller tegn, der er i overensstemmelse med et angreb i mindst 1 af følgende lokaliteter: perifert angioødem (hudhævelse, der involverer en ekstremitet, ansigtet, halsen, torso og/eller urogenital region), abdominalt angioødem (abdominal smerte, med eller uden abdominal udspiling, kvalme, opkastning eller diarré), laryngeal angioødem (stridor, dyspnø, talebesvær, synkebesvær, halsstramning eller hævelse af tungen, ganen, drøblen eller larynx).
Op til 13 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
HAE-anfaldsrate for deltagere
Tidsramme: Op til 13 måneder
Op til 13 måneder
HAE-angreb-fri rate for deltagere i forhold til tidligere behandling
Tidsramme: Op til 13 måneder
Op til 13 måneder
Sammenhæng mellem kovariater af interesse og angrebsfri rate
Tidsramme: Op til 13 måneder
Sammenhængen mellem kovariater af interesse (f.eks. alder, køn, familiehistorie) og anfaldsfri rate vil blive bestemt. Sammenhænge mellem anfaldsfri rate og kovariater af interesse vil blive modelleret ved hjælp af generaliserede lineære modeller.
Op til 13 måneder
Antal deltagere med HAE-anfald baseret på anfaldets sværhedsgrad
Tidsramme: Op til 13 måneder
Antallet af deltagere med HAE-anfald baseret på anfaldets sværhedsgrad (mild, moderat, svær, ukendt) vil blive rapporteret.
Op til 13 måneder
Antal deltagere med HAE-angreb baseret på lokation
Tidsramme: Op til 13 måneder
Antallet af deltagere med HAE-anfald baseret på lokation (f.eks. ekstremiteter, mave, ansigt, larynx eller genital) vil blive rapporteret.
Op til 13 måneder
Antal deltagere med behandlingshistorie før brug af Lanadelumab
Tidsramme: Op til 13 måneder
Antallet af deltagere med behandlingshistorie (type af behandling, behandlingsvarighed, årsag til start/afbrydelse/skift) før brug af lanadelumab vil blive rapporteret.
Op til 13 måneder
Gennemsnitlig Varighed af Lanadelumab-behandling
Tidsramme: Op til 13 måneder
Gennemsnitlig varighed af lanadelumab-behandling vil blive rapporteret.
Op til 13 måneder
Antal deltagere karakteriseret baseret på Lanadelumab-behandlingsmønstre
Tidsramme: Op til 13 måneder
Antallet af deltagere baseret på lanadelumab-behandlingsmønstre (f.eks. indstillingssted, interval for administrationsændringer/dosisændringer, årsager til igangsættelse/afbrydelse og ændringer) vil blive rapporteret.
Op til 13 måneder
Antal deltagere med behandlinger modtaget efter ophør af lanadelumab
Tidsramme: Op til 13 måneder
Antallet af deltagere med behandlinger (f.eks. type af behandling, årsag til valg), der modtages efter ophør af lanadelumab, vil blive evalueret.
Op til 13 måneder
Antal deltagere med udfald relateret til sundhedsressourceforbrug (HRU)
Tidsramme: Op til 13 måneder
HRU-resultater vil omfatte antallet af besøg hos sundhedsfaglige personer (HCP), antallet af besøg på skadestuen (ED), antallet af indlæggelser på hospital, antallet af deltagere med indlæggelse på og dage tilbragt på intensiv afdeling relateret til HAE-C1INH, og antallet af skoledage, der er gået tabt, vil blive rapporteret.
Op til 13 måneder
Varighed af hospitalsophold i dage relateret til HAE-C1INH-indlæggelser
Tidsramme: Op til 13 måneder
Længden af hospitalsopholdet i dage relateret til HAE-C1INH-indlæggelser vil blive rapporteret.
Op til 13 måneder
Procentdel af deltagere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Op til 13 måneder
Op til 13 måneder
Procentdel af deltagere med injektionsstedsreaktioner
Tidsramme: Op til 13 måneder
Andelen af deltagere med injektionsstedreaktioner vil blive rapporteret.
Op til 13 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. februar 2026

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. juli 2026

Studieafslutning (Faktiske)

5. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. november 2025

Først opslået (Faktiske)

26. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-743-4038

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de-anonymiserede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede studier for at hjælpe kvalificerede forskere med at adressere legitime videnskabelige mål (Takedas datadelingstilsagn er tilgængeligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under vilkårene for en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra berettigede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patienters privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med den information, der er nødvendig for at adressere forskningsmålene under betingelserne i en data delingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner