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一项在多个国家开展的拉那利尤单抗治疗儿童遗传性血管性水肿（HAE）的研究

2026年7月13日 更新者：Takeda

一项关于拉那利尤单抗（Takhzyro）在儿科遗传性血管性水肿患者中的多国真实世界结局和治疗模式研究（TAHORA）

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见疾病。 它会导致皮肤下和体内（如腹部、喉咙或生殖器）突然出现肿胀。 这种肿胀是由于血管暂时性渗漏引起的，但不会引起瘙痒或荨麻疹。 HAE根据血液中一种称为C1抑制剂（C1-INH）的蛋白质水平进行分类：C1-INH水平正常的HAE和C1-INH水平有限或不足的HAE（C1-INH缺乏症）。 本研究将重点关注接受Takhzyro（拉那利尤单抗）作为预防性治疗的C1-INH缺乏型HAE患儿。

本研究的主要目标是评估拉那利尤单抗在C1-INH缺乏型HAE患儿日常生活中的疗效。 这将通过检查接受拉那利尤单抗治疗的患儿无HAE发作的时间长度来衡量。

其他目标包括了解C1-INH缺乏型HAE患儿接受拉那利尤单抗治疗的情况、治疗对他们的疗效、安全性以及这些患儿因病情需要使用医疗服务的频率（如就诊、住院等）。

本研究仅使用参与者医疗记录中已有的数据。 研究期间不会提供任何治疗。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

37

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列、9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
      • Petah Tikva、以色列、4910000
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
      • Tel Aviv、以色列、6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Childrens University Hospital
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Novi Sad、塞尔维亚、21000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm、Baden-Wurttemberg、德国、89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main、Hesse、德国、60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
      • Frankfurt am Main、Hesse、德国、60596
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster、North Rhine-Westphalia、德国、48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Saxony
      • Leipzig、Saxony、德国、4103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Leipzig、Saxony、德国、4129
        • Klinikum St. Georg Leipzig
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck、Schleswig-Holstein、德国、23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck
  • 法国
      • Paris、法国、75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille、Bouches-du-Rhone、法国、13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
    • Grenoble
      • La Tronche、Grenoble、法国、38700
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
  • 英国
      • London、英国、E1 1FR
        • The Royal London Hospital - PPDS
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne、Tyne and Wear、英国、NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
  • 阿根廷
      • Córdoba、阿根廷、X5000BSQ
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
    • Buenos Aires
      • La Plata、Buenos Aires、阿根廷、B1904CSI
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
      • Mar del Plata、Buenos Aires、阿根廷、7600
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires、Buenos Aires F.D.、阿根廷、C1249ABN
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires、Ciudad Autonoma de BuenosAires、阿根廷、C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

在德国、法国、英国（UK）、以色列、阿根廷和塞尔维亚被诊断为HAE-C1INH的儿科参与者。

描述

纳入标准：

  1. 参与者在拉那芦人单抗（lanadelumab）开始治疗时年龄为2岁至不满12岁，且在年满12岁前预计至少有6个月的随访信息。
  2. 参与者经医生确诊为遗传性血管性水肿C1抑制剂缺乏症（HAE-C1INH）。
  3. 参与者在资格期内开始使用拉那芦人单抗进行长期预防治疗（LTP）。
  4. 签署知情同意书/同意书（根据当地法规要求）。
  5. 参与者的医疗记录中包含拉那芦人单抗治疗前及治疗后的HAE发作记录。

排除标准：

  1. 参与者在索引日期时已参加治疗性研究药物（拉那芦人单抗或其他药物）或器械试验。
  2. 参与者在索引日期前12个月内无HAE发作记录。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
患有HAE-C1INH的参与者
在常规临床环境中开始使用lanadelumab进行长期预防（LTP）治疗的HAE-C1INH儿科参与者将被纳入。
其他：无干预
这是一项非干预性研究。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
无HAE发作的参与者百分比
大体时间：最长13个月
将报告无HAE发作的参与者百分比。 HAE发作定义为在以下至少一个部位出现符合发作的症状或体征：外周血管性水肿（涉及四肢、面部、颈部、躯干和/或泌尿生殖区域的皮肤肿胀）、腹部血管性水肿（腹痛，伴或不伴腹胀、恶心、呕吐或腹泻）、喉部血管性水肿（喘鸣、呼吸困难、说话困难、吞咽困难、喉咙发紧或舌、腭、悬雍垂或喉部肿胀）。
最长13个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
参与者的HAE发作率
大体时间：最长13个月
最长13个月
HAE 发作无发生率相对于既往治疗
大体时间：最长13个月
最长13个月
协变量与无发作率之间的关联
大体时间：最长 13 个月
将确定感兴趣协变量（如年龄、性别、家族史）与无发作率之间的关联。 将使用广义线性模型对无发作率与感兴趣协变量之间的关联进行建模。
最长 13 个月
基于发作严重程度的HAE发作参与者人数
大体时间：最长 13 个月
将报告基于发作严重程度（轻度、中度、重度、未知）的HAE发作参与者数量。
最长 13 个月
按部位出现HAE发作的参与者人数
大体时间：最多13个月
将报告基于部位（例如四肢、腹部、面部、喉部或生殖器）发生HAE发作的参与者数量。
最多13个月
使用拉那芦单抗前有治疗史的参与者人数
大体时间：最长13个月
将报告在使用拉那德单抗前具有治疗史（治疗类型、治疗持续时间、开始/停药/转换原因）的参与者人数。
最长13个月
拉那度单抗平均治疗持续时间
大体时间：长达13个月
将报告拉那芦单抗治疗的平均持续时间。
长达13个月
基于拉那德单抗治疗模式进行特征分析的参与者数量
大体时间：长达13个月
将根据拉那芦单抗治疗模式（例如，给药环境、给药间隔变化/剂量调整、启动/停药及调整的原因）报告参与者人数。
长达13个月
停用拉那芦单抗后接受治疗的患者人数
大体时间：最长 13 个月
将评估停用拉那芦单抗后接受治疗的参与者数量（例如 治疗类型、选择原因）。
最长 13 个月
具有医疗资源利用（HRU）结局的受试者数量
大体时间：长达13个月
HRU结局指标将包括医疗专业人员（HCP）就诊次数、急诊科（ED）就诊次数、住院次数、因HAE-C1INH入院的参与者人数及在重症监护病房停留天数，以及缺课天数将被报告。
长达13个月
与HAE-C1INH住院相关的住院天数
大体时间：最多 13 个月
与HAE-C1INH住院相关的住院天数将被报告。
最多 13 个月
出现不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者百分比
大体时间：最长13个月
最长13个月
出现注射部位反应的参与者百分比
大体时间：最长13个月
将报告注射部位反应参与者的百分比。
最长13个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年2月5日

初级完成 (实际的)

2026年7月5日

研究完成 (实际的)

2026年7月5日

研究注册日期

首次提交

2025年11月19日

首先提交符合 QC 标准的

2025年11月19日

首次发布 (实际的)

2025年11月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月13日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-743-4038

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田制药提供符合条件的研究的去标识化个体参与者数据（IPD）访问权限，以帮助合格研究人员解决合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5 上查看）。 这些IPD将在数据共享请求获得批准后，在数据共享协议条款下，通过安全的研究环境提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的临床试验中的个体参与者数据（IPD）将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上所述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于已批准的请求，研究人员将根据数据共享协议的条款获得匿名化数据（以符合适用法律法规的方式尊重患者隐私）以及解决研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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