Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ланаделумаба у детей с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) в нескольких странах

13 июля 2026 г. обновлено: Takeda

Многонациональное исследование реальных исходов и схем лечения ланоделумаба (Такзиро) у педиатрических пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (TAHORA)

НАО — это редкое заболевание. Оно вызывает внезапный отек под кожей и внутри тела, например, в области живота, горла или половых органов. Этот отек возникает из-за временной утечки в кровеносных сосудах, но не вызывает зуда или крапивницы. НАО классифицируется на основе количества белка в крови, называемого ингибитором C1 (C1-INH): НАО с нормальным уровнем C1-INH и НАО с ограниченным или недостаточным уровнем C1-INH (дефицит C1-INH). Это исследование будет сосредоточено на детях с дефицитом C1-INH при НАО, которые получали Такзиро (Ланадемумаб) в качестве профилактического лечения.

Основная цель исследования — оценить, насколько эффективно ланадемумаб работает у детей с дефицитом C1-INH при НАО в повседневной жизни. Это будет измеряться путем проверки того, как долго дети, получающие ланадемумаб, будут свободны от приступов НАО.

Другие цели — понять, как дети с дефицитом C1-INH при НАО лечатся ланадемумабом, насколько хорошо лечение работает для них, насколько оно безопасно и как часто этим детям необходимо использовать услуги здравоохранения (например, посещения врача, пребывание в больнице и т. д.) из-за их состояния.

Исследование будет рассматривать только данные, уже существующие в медицинских записях участников. Никакое лечение не будет предоставляться в рамках исследования.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

37

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Córdoba, Аргентина, X5000BSQ
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Аргентина, B1904CSI
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Аргентина, 7600
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Аргентина, C1249ABN
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autonoma de BuenosAires, Аргентина, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Германия, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Германия, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
      • Frankfurt am Main, Hesse, Германия, 60596
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Германия, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Германия, 4103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Leipzig, Saxony, Германия, 4129
        • Klinikum St. Georg Leipzig
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Германия, 23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
      • Petah Tikva, Израиль, 4910000
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
      • Tel Aviv, Израиль, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Childrens University Hospital
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Novi Sad, Сербия, 21000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, E1 1FR
        • The Royal London Hospital - PPDS
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
  • Франция
      • Paris, Франция, 75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Франция, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
    • Grenoble
      • La Tronche, Grenoble, Франция, 38700
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Педиатрические участники, у которых был диагностирован HAE-C1INH в Германии, Франции, Соединённом Королевстве (Великобритании), Израиле, Аргентине и Сербии.

Описание

Критерии включения:

  1. Участнику от 2 до менее (<) 12 лет на момент начала применения ланаделумаба, и ожидается наличие информации о наблюдении в течение как минимум 6 месяцев до достижения 12 лет.
  2. Участник имеет подтвержденный врачом диагноз HAE-C1INH.
  3. Участник начал долгосрочную профилактику (LTP) ланаделумабом в течение периода соответствия критериям.
  4. Подписано информированное согласие/согласие (где требуется по местным нормативным актам).
  5. Медицинская документация участника содержит записи о приступах HAE в предшествующий период и после начала применения ланаделумаба.

Критерии исключения:

  1. Участник был включен в исследование терапевтического исследуемого препарата (ланаделумаба или другого препарата) или устройства на дату начала исследования.
  2. Участник без задокументированных приступов HAE в течение 12 месяцев до даты начала исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Участники с НАО-С1ИНГ
Будут включены педиатрические пациенты с НАО-С1ИНГ, которые начали долгосрочную профилактику (ДПП) лонаделумабом в рамках обычной клинической практики.
Другой: Без вмешательства
Это неинтервенционное исследование.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, свободных от атак НАО
Временное ограничение: До 13 месяцев
Будет сообщено о проценте участников, у которых отсутствуют приступы НАО. Приступ НАО определяется как симптомы или признаки, соответствующие приступу по крайней мере в 1 из следующих локализаций: периферический ангионевротический отек (кожный отек, затрагивающий конечность, лицо, шею, туловище и/или область мочеполовой системы), абдоминальный ангионевротический отек (боль в животе, с абдоминальным вздутием или без него, тошнота, рвота или диарея), ларингеальный ангионевротический отек (стридор, одышка, затруднение речи, затруднение глотания, ощущение сдавления в горле или отек языка, неба, язычка, гортани).
До 13 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота приступов HAE у участников
Временное ограничение: До 13 месяцев
До 13 месяцев
Частота отсутствия приступов НАО у участников относительно предыдущего лечения
Временное ограничение: До 13 месяцев
До 13 месяцев
Ассоциация между интересующими ковариатами и частотой отсутствия приступов
Временное ограничение: До 13 месяцев
Связь между интересующими ковариатами (например, возраст, пол, семейный анамнез) и частотой отсутствия приступов будет определена. Связи между частотой отсутствия приступов и интересующими ковариатами будут смоделированы с использованием обобщенных линейных моделей.
До 13 месяцев
Количество участников с атакой НАО на основе тяжести атаки
Временное ограничение: До 13 месяцев
Будет сообщено количество участников с приступом HAE в зависимости от степени тяжести приступа (легкая, умеренная, тяжелая, неизвестная).
До 13 месяцев
Количество участников с атаками НАО по локализации
Временное ограничение: До 13 месяцев
Количество участников с атакой НАО по локализации (например, конечности, абдоминальная, лицевая, ларингеальная или генитальная) будет сообщено.
До 13 месяцев
Количество участников с историей лечения до применения Ланаделумаба
Временное ограничение: До 13 месяцев
Будет сообщено количество участников с историей лечения (тип лечения, продолжительность лечения, причина начала/прекращения/смены) до применения ланаделумаба.
До 13 месяцев
Средняя продолжительность лечения лонаделумабом
Временное ограничение: До 13 месяцев
Будет сообщена средняя продолжительность лечения ланаделумабом.
До 13 месяцев
Количество участников, охарактеризованных на основе схем лечения лонаделумабом
Временное ограничение: До 13 месяцев
Количество участников на основе моделей лечения лонаделумабом (например, место введения, изменение интервала введения/модификации дозы, причины начала/прекращения и модификации) будет сообщено.
До 13 месяцев
Количество участников, получивших лечение после прекращения приема ланаделумаба
Временное ограничение: До 13 месяцев
Количество участников с методами лечения (например, тип лечения, причина выбора), полученными после прекращения применения ленаделумаба, будет оценено.
До 13 месяцев
Количество участников с использованием ресурсов здравоохранения (HRU)
Временное ограничение: До 13 месяцев
Результаты HRU будут включать количество визитов к медицинским работникам (HCP), количество посещений отделения неотложной помощи (ED), количество госпитализаций в стационар, количество участников с поступлением и днями, проведенными в отделении интенсивной терапии, связанными с HAE-C1INH, и количество пропущенных школьных дней будет сообщено.
До 13 месяцев
Продолжительность пребывания в больнице в днях, связанная с госпитализациями по поводу НАО-С1ИНГ
Временное ограничение: До 13 месяцев
Будет сообщено о продолжительности пребывания в больнице в днях, связанной с госпитализациями по поводу HAE-C1INH.
До 13 месяцев
Процент участников с неблагоприятными событиями (HE) и серьезными неблагоприятными событиями (СНС)
Временное ограничение: До 13 месяцев
До 13 месяцев
Процент участников с реакциями в месте инъекции
Временное ограничение: До 13 месяцев
Будет сообщено о проценте участников с реакциями в месте инъекции.
До 13 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 февраля 2026 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 июля 2026 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 июля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 ноября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 ноября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-743-4038

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Компания Takeda предоставляет доступ к обезличенным индивидуальным данным участников (IPD) по подходящим исследованиям, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Эти IPD будут предоставлены в защищенной исследовательской среде после одобрения запроса на обмен данными и на условиях соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из соответствующих исследований будет предоставлена квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процедурой, описанной на https://vivli.org/ourmember/takeda/. Для одобренных запросов исследователям будет предоставлен доступ к анонимизированным данным (с целью соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и нормативными актами) и с информацией, необходимой для достижения целей исследования в рамках условий соглашения о совместном использовании данных.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться