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Un estudio de Lanadelumab en niños con angioedema hereditario (HAE) en múltiples países

13 de julio de 2026 actualizado por: Takeda

Un Estudio Multinacional de Resultados en la Vida Real y Patrones de Tratamiento con Lanadelumab (Takhzyro) en Pacientes Pediátricos con Angioedema Hereditario (TAHORA)

La HAE es una afección poco frecuente. Provoca hinchazón repentina debajo de la piel y dentro del cuerpo, como en el vientre, la garganta o los genitales. Esta hinchazón se produce debido a una fuga temporal en los vasos sanguíneos, pero no causa picazón ni urticaria. La HAE se clasifica según la cantidad de una proteína en la sangre llamada inhibidor de C1 (C1-INH): HAE con niveles normales de C1-INH y HAE con niveles limitados o insuficientes de C1-INH (deficiencia de C1-INH). Este estudio se centrará en niños con deficiencia de HAE C1-INH que han recibido Takhzyro (Lanadelumab) como tratamiento profiláctico.

El objetivo principal del estudio es evaluar cómo funciona el lanadelumab en niños con deficiencia de HAE-C1INH en la vida cotidiana. Esto se medirá comprobando cuánto tiempo los niños que reciben lanadelumab estarán libres de ataques de HAE.

Otros objetivos son comprender cómo se trata a los niños con deficiencia de HAE-C1INH con lanadelumab, cómo funciona el tratamiento para ellos, qué tan seguro es y con qué frecuencia estos niños necesitan utilizar servicios de atención médica (como visitas al médico, estancias hospitalarias, etc.) debido a su afección.

El estudio solo examinará los datos ya existentes en los registros médicos de los participantes. No se administrará ningún tratamiento como parte del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

37

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemania, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60596
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Alemania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Alemania, 4103
        • Universitätsklinikum Leipzig
      • Leipzig, Saxony, Alemania, 4129
        • Klinikum St. Georg Leipzig
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Alemania, 23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck
  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5000BSQ
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1904CSI
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, C1249ABN
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autonoma de BuenosAires, Argentina, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Francia, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
    • Grenoble
      • La Tronche, Grenoble, Francia, 38700
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
      • Petah Tikva, Israel, 4910000
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, E1 1FR
        • The Royal London Hospital - PPDS
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Reino Unido, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Childrens University Hospital
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes pediátricos que han sido diagnosticados con HAE-C1INH en Alemania, Francia, Reino Unido (RU), Israel, Argentina y Serbia.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El participante tiene entre 2 y menos de (<) 12 años en el momento de iniciar lanadelumab y se espera que tenga al menos 6 meses de información de seguimiento antes de cumplir 12 años.
  2. El participante tiene un diagnóstico de HAE-C1INH confirmado por un médico.
  3. El participante inició el tratamiento profiláctico a largo plazo (LTP) con lanadelumab durante el período de elegibilidad.
  4. Consentimiento/asesoramiento firmado (cuando lo exijan las normativas locales).
  5. El historial médico del participante contiene documentación de ataques de HAE en el período preíndice y después de iniciar lanadelumab.

Criterios de exclusión:

  1. El participante estaba inscrito en un ensayo de fármaco (lanadelumab u otro fármaco) o dispositivo terapéutico en investigación en la fecha índice.
  2. Participante sin ataques de HAE documentados en los 12 meses anteriores a la fecha índice.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Participantes con HAE-C1INH
Se incluirán a participantes pediátricos con HAE-C1INH que iniciaron tratamiento de profilaxis a largo plazo (LTP) con lanadelumab en un entorno clínico de rutina.
Otro: Sin intervención
Este es un estudio no intervencionista.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que están libres de ataques de HAE
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Se informará el porcentaje de participantes que están libres de ataques de HAE. Un ataque de HAE se define como los síntomas o signos compatibles con un ataque en al menos 1 de las siguientes localizaciones: angioedema periférico (hinchazón cutánea que afecta a una extremidad, la cara, el cuello, el torso y/o la región genitourinaria), angioedema abdominal (dolor abdominal, con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión de garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe).
Hasta 13 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de Ataque de HAE en los Participantes
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Hasta 13 meses
Tasa Libre de Ataques de HAE en Participantes en Relación con el Tratamiento Previo
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Hasta 13 meses
Asociación entre covariables de interés y tasa libre de ataques
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Se determinará la asociación entre las covariables de interés (p. ej., edad, sexo, antecedentes familiares) y la tasa libre de ataques. Las asociaciones entre la tasa libre de ataques y las covariables de interés se modelarán utilizando modelos lineales generalizados.
Hasta 13 meses
Número de participantes con ataque de HAE según la gravedad del ataque
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Se informará el número de participantes con ataque de HAE según la gravedad del ataque (leve, moderado, grave, desconocido).
Hasta 13 meses
Número de participantes con ataque de HAE según la ubicación
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Número de participantes con ataque de HAE según la ubicación (p. ej.
extremidades, abdominal, facial, laríngeo o genital) será notificado.
Hasta 13 meses
Número de participantes con antecedentes de tratamiento antes del uso de Lanadelumab
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Se informará el número de participantes con historial de tratamiento (tipo de tratamiento, duración del tratamiento, motivo del inicio/interrupción/cambio) antes del uso de lanadelumab.
Hasta 13 meses
Duración Media del Tratamiento con Lanadelumab
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Se informará la duración media del tratamiento con lanadelumab.
Hasta 13 meses
Número de Participantes Caracterizados Basado en los Patrones de Tratamiento con Lanadelumab
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Se informará el número de participantes según los patrones de tratamiento con lanadelumab (por ejemplo, lugar de administración, cambios en el intervalo de administración/modificaciones de la dosis, motivos de inicio/interrupción y modificaciones).
Hasta 13 meses
Número de Participantes Con Tratamientos Recibidos Tras la Interrupción de Lanadelumab
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Se evaluará el número de participantes con tratamientos (p. ej., tipo de tratamiento, motivo de la selección) recibidos tras la interrupción de lanadelumab.
Hasta 13 meses
Número de participantes con resultados de utilización de recursos sanitarios (URS)
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Los resultados de HRU incluirán el número de visitas a profesionales sanitarios (HCP), el número de visitas a urgencias (ED), el número de hospitalizaciones, el número de participantes con ingreso y días pasados en la unidad de cuidados intensivos relacionados con HAE-C1INH, y se informará del número de días de escuela perdidos.
Hasta 13 meses
Duración de la Estancia Hospitalaria en Días Relacionada con Hospitalizaciones por HAE-C1INH
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Se informará la duración de la estancia hospitalaria en días relacionada con las hospitalizaciones por HAE-C1INH.
Hasta 13 meses
Porcentaje de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Hasta 13 meses
Porcentaje de participantes con reacciones en el lugar de la inyección
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Se informará el porcentaje de participantes con reacciones en el lugar de la inyección.
Hasta 13 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de febrero de 2026

Finalización primaria (Actual)

5 de julio de 2026

Finalización del estudio (Actual)

5 de julio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de noviembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

26 de noviembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-743-4038

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda proporciona acceso a los datos individuales de participantes anonimizados (IPD) para estudios elegibles con el fin de ayudar a investigadores cualificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro tras la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los datos de pacientes individuales (IPD) de los estudios elegibles se compartirán con investigadores cualificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, se proporcionará a los investigadores acceso a datos anonimizados (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y normativas aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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