Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Lanadelumabu u dzieci z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) w wielu krajach

29 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Wielonarodowe, rzeczywiste badanie wyników i wzorców leczenia lanadelumabem (Takhzyro) u pacjentów pediatrycznych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (TAHORA)

HAE to rzadka choroba. Powoduje nagły obrzęk pod skórą i wewnątrz ciała, na przykład w brzuchu, gardle lub narządach płciowych. Ten obrzęk występuje z powodu tymczasowego przecieku w naczyniach krwionośnych, ale nie powoduje swędzenia ani pokrzywki. HAE jest klasyfikowane na podstawie ilości białka we krwi zwanego inhibitorem C1 (C1-INH): HAE z prawidłowym poziomem C1-INH oraz HAE z ograniczonym lub niewystarczającym poziomem C1-INH (niedobór C1-INH). To badanie będzie koncentrować się na dzieciach z niedoborem C1-INH w HAE, które otrzymały Takhzyro (Lanadelumab) jako leczenie profilaktyczne.

Głównym celem badania jest ocena, jak dobrze lanadelumab działa u dzieci z niedoborem HAE-C1INH w codziennym życiu. Będzie to mierzone poprzez sprawdzenie, jak długo dzieci otrzymujące lanadelumab będą wolne od ataków HAE.

Innymi celami jest zrozumienie, jak dzieci z niedoborem HAE-C1INH są leczone lanadelumabem, jak dobrze leczenie działa u nich, jak bezpieczne jest i jak często te dzieci muszą korzystać z usług opieki zdrowotnej (takich jak wizyty u lekarza, pobyty w szpitalu itp.) z powodu ich stanu.

Badanie będzie obejmować wyłącznie dane już istniejące w dokumentacji medycznej uczestników. Żadne leczenie nie będzie podawane w ramach badania.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

40

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Córdoba, Argentyna, X5000BSQ
        • Rekrutacyjny
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Monica Marroco
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentyna, B1904CSI
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital de Niños Sor María Ludovica
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Claudia Marcela Garcia
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentyna, 7600
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Florencia Baillieau
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentyna, C1249ABN
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Matias Oleastro
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autonoma de BuenosAires, Argentyna, C1199ABB
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Główny śledczy:
          • Claudio Parisi
        • Kontakt:
  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Francja, 13005
        • Rekrutacyjny
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Stephane Gayet
    • Grenoble
      • La Tronche, Grenoble, Francja, 38700
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anne Pagnier-Clemence
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Rekrutacyjny
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Aviv Talmon
      • Petah Tikva, Izrael, 4910000
        • Rekrutacyjny
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Siril Yoffe
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Rekrutacyjny
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Shira Benor
        • Kontakt:
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Rekrutacyjny
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Renate Kruger
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 89081
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitatsklinikum Ulm
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Robin Lochbaum
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60590
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
        • Główny śledczy:
          • Emel Aygoren-Pursun
        • Kontakt:
      • Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60596
        • Rekrutacyjny
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Carmen Escuriola-Ettingshausen
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 48149
        • Rekrutacyjny
        • Universitatsklinikum Munster
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mathias Sulk
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Niemcy, 4103
      • Leipzig, Saxony, Niemcy, 4129
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Niemcy, 23538
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck
        • Główny śledczy:
          • Andreas Recke
        • Kontakt:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Rekrutacyjny
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Gordana Petrovic
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Childrens University Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marina Atanaskovic-Markovic
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Rekrutacyjny
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Andrea Duretic
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1FR
        • Rekrutacyjny
        • The Royal London Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anthony Dorr
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Rekrutacyjny
        • Royal Victoria Infirmary
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Stephen Owens

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy pediatryczni, u których zdiagnozowano HAE-C1INH w Niemczech, Francji, Wielkiej Brytanii (UK), Izraelu, Argentynie i Serbii.

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnik ma od 2 do mniej niż (<) 12 lat w momencie rozpoczęcia leczenia lanadelumabem i przewiduje się, że będzie miał co najmniej 6 miesięcy obserwacji przed ukończeniem 12 lat.
  2. Uczestnik ma potwierdzone przez lekarza rozpoznanie HAE-C1INH.
  3. Uczestnik rozpoczął leczenie podtrzymujące (LTP) lanadelumabem w okresie kwalifikowalności.
  4. Podpisana zgoda/zgoda zastępcza (jeśli wymagają tego lokalne przepisy).
  5. Dokumentacja medyczna uczestnika zawiera zapisy ataków HAE w okresie przedindeksowym i po rozpoczęciu leczenia lanadelumabem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik był zapisany do badania leku (lanadelumab lub inny lek) lub urządzenia terapeutycznego w dniu indeksowym.
  2. Uczestnik bez udokumentowanych ataków HAE w ciągu 12 miesięcy przed dniem indeksowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Uczestnicy z HAE-C1INH
Włączeni zostaną pacjenci pediatryczni z HAE-C1INH, którzy rozpoczęli długoterminową profilaktykę (LTP) lekiem lanadelumab w ramach rutynowej opieki klinicznej.
Inny: Brak interwencji
Jest to badanie nieinterwencyjne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników wolnych od ataków HAE
Ramy czasowe: Do 13 miesięcy
Procent uczestników wolnych od ataków HAE zostanie zgłoszony. Atak HAE definiuje się jako objawy lub oznaki zgodne z atakiem w co najmniej 1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry obejmujący kończynę, twarz, szyję, tułów i/lub okolicę moczowo-płciową), brzuszny obrzęk naczynioruchowy (ból brzucha, z lub bez wzdęcia brzucha, nudności, wymiotów lub biegunki), krtaniowy obrzęk naczynioruchowy (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani).
Do 13 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik ataków HAE wśród uczestników
Ramy czasowe: Do 13 miesięcy
Do 13 miesięcy
Wskaźnik braku napadów HAE u uczestników w porównaniu z poprzednim leczeniem
Ramy czasowe: Do 13 miesięcy
Do 13 miesięcy
Związek między kowariantami zainteresowania a wskaźnikiem braku ataków
Ramy czasowe: Do 13 miesięcy
Zostanie określony związek między kowariatami zainteresowania (np. wiek, płeć, wywiad rodzinny) a wskaźnikiem wolności od ataków. Zależności między wskaźnikiem wolności od ataków a kowariatami zainteresowania zostaną zamodelowane z wykorzystaniem uogólnionych modeli liniowych.
Do 13 miesięcy
Liczba uczestników z atakiem HAE w zależności od ciężkości ataku
Ramy czasowe: Do 13 miesięcy
Liczba uczestników z atakiem HAE w zależności od ciężkości ataku (łagodny, umiarkowany, ciężki, nieznany) zostanie zgłoszona.
Do 13 miesięcy
Liczba uczestników z atakiem HAE w zależności od lokalizacji
Ramy czasowe: Do 13 miesięcy
Liczba uczestników z atakiem HAE w zależności od lokalizacji (np. kończyny, brzuszny, twarzowy, krtaniowy lub genitalny) zostanie zgłoszona.
Do 13 miesięcy
Liczba uczestników z historią leczenia przed zastosowaniem Lanadelumabu
Ramy czasowe: Do 13 miesięcy
Liczba uczestników z historią leczenia (rodzaj leczenia, czas trwania leczenia, powód rozpoczęcia/zaprzestania/zmiany) przed zastosowaniem lanadelumabu zostanie zgłoszona.
Do 13 miesięcy
Średni czas trwania leczenia lanadelumabem
Ramy czasowe: Do 13 miesięcy
Zostanie podany średni czas trwania leczenia lanadelumabem.
Do 13 miesięcy
Liczba Uczestników Scharakteryzowana na Podstawie Wzorców Leczenia Lanadelumabem
Ramy czasowe: Do 13 miesięcy
Liczba uczestników w oparciu o wzorce leczenia lanadelumabem (np. miejsce podania, odstępy między zmianami podania/modyfikacjami dawki, przyczyny rozpoczęcia/przerwania i modyfikacji) zostanie zgłoszona.
Do 13 miesięcy
Liczba uczestników z otrzymanymi leczeniami po zaprzestaniu stosowania lanadelumabu
Ramy czasowe: Do 13 miesięcy
Liczba uczestników, u których zastosowano leczenie (np. typ leczenia, powód wyboru) po przerwaniu stosowania lanadelumabu, zostanie oceniona.
Do 13 miesięcy
Liczba uczestników z wynikami wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej (HRU)
Ramy czasowe: Do 13 miesięcy
Wyniki HRU będą obejmować liczbę wizyt u pracownika służby zdrowia (HCP), liczbę wizyt na oddziale ratunkowym (ED), liczbę hospitalizacji, liczbę uczestników przyjętych do i dni spędzonych na oddziale intensywnej terapii związanych z HAE-C1INH, oraz zostanie zgłoszona liczba opuszczonych dni szkolnych.
Do 13 miesięcy
Czas trwania pobytu w szpitalu w dniach związany z hospitalizacjami z powodu HAE-C1INH
Ramy czasowe: Do 13 miesięcy
Długość pobytu w szpitalu w dniach związanych z hospitalizacjami z powodu HAE-C1INH zostanie zgłoszona.
Do 13 miesięcy
Odsetek uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AE) i poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (SAE)
Ramy czasowe: Do 13 miesięcy
Do 13 miesięcy
Odsetek uczestników z reakcjami w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Do 13 miesięcy
Procent uczestników z reakcjami w miejscu wstrzyknięcia zostanie zgłoszony.
Do 13 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lutego 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-743-4038

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda udostępnia anonimizowane indywidualne dane uczestników (IPD) z kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym badaczom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie Takeda w zakresie udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Te IPD zostaną udostępnione w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i na warunkach umowy o udostępnianiu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IPD z kwalifikujących się badań zostanie udostępniony wykwalifikowanym badaczom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na https://vivli.org/ourmember/takeda/.
W przypadku zatwierdzonych wniosków badacze otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa) oraz z informacjami niezbędnymi do realizacji celów badawczych na warunkach określonych w umowie o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj