Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av lanadelumab hos barn med ärftligt angioödem (HAE) i flera länder

13 juli 2026 uppdaterad av: Takeda

En multinationell studie av verkliga utfall och behandlingsmönster för Lanadelumab (Takhzyro) hos pediatriska patienter med ärftligt angioödem (TAHORA)

HAE är en sällsynt sjukdom. Den orsakar plötsliga svullnader under huden och inuti kroppen, som i magen, halsen eller könsorganen. Denna svullnad uppstår på grund av ett tillfälligt läckage i blodkärlen men orsakar inte klåda eller nässelutslag. HAE klassificeras baserat på mängden av ett protein i blodet som kallas C1-hämmare (C1-INH): HAE med normala C1-INH-nivåer och HAE med begränsade eller otillräckliga C1-INH-nivåer (C1-INH-brist). Denna studie kommer att fokusera på barn med HAE C1-INH-brist som har fått Takhzyro (Lanadelumab) som profylaktisk behandling.

Studiens huvudmål är att bedöma hur väl lanadelumab fungerar hos barn med HAE-C1INH-brist i vardagen. Detta kommer att mätas genom att kontrollera hur länge barn som får lanadelumab förblir fria från HAE-attacker.

Andra mål är att förstå hur barn med HAE-C1INH-brist behandlas med lanadelumab, hur väl behandlingen fungerar för dem, hur säker den är och hur ofta dessa barn behöver använda hälso- och sjukvårdstjänster (som läkarbesök, sjukhusvistelser etc.) på grund av deras tillstånd.

Studien kommer endast att granska data som redan finns i deltagarnas journaler. Ingen behandling kommer att ges som en del av studien.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

37

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5000BSQ
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1904CSI
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, C1249ABN
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autonoma de BuenosAires, Argentina, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Frankrike, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
    • Grenoble
      • La Tronche, Grenoble, Frankrike, 38700
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
      • Petah Tikva, Israel, 4910000
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Childrens University Hospital
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, E1 1FR
        • The Royal London Hospital - PPDS
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Storbritannien, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60596
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 4103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 4129
        • Klinikum St. Georg Leipzig
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Tyskland, 23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Pediatriska deltagare som har diagnostiserats med HAE-C1INH i Tyskland, Frankrike, Storbritannien (UK), Israel, Argentina och Serbien.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagaren är 2 till mindre än (<) 12 år vid tidpunkten för lanadelumab-initiering och förväntas ha minst 6 månaders uppföljningsinformation innan hen fyller 12.
  2. Deltagaren har en läkarverifierad diagnos av HAE-C1INH.
  3. Deltagaren inledde LTP med lanadelumab under urvalsperioden.
  4. Undertecknat samtycke/samtycke (där krävs enligt lokala föreskrifter).
  5. Deltagarens journal innehåller dokumentation om HAE-attacker under förindexperioden och efter lanadelumab-initiering.

Exklusionskriterier:

  1. Deltagaren var inskriven i ett terapeutiskt undersökningsläkemedel (lanadelumab eller annat läkemedel) eller enhetstest vid indextidpunkten.
  2. Deltagare utan dokumenterade HAE-attacker under de 12 månaderna före indextidpunkten.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Deltagare med HAE-C1INH
Pediattriska deltagare med HAE-C1INH som inledde långtidsprofylax (LTP) behandling med lanadelumab inom en rutinmässig klinisk miljö kommer att inkluderas.
Övrig: Inget ingripande
Detta är en icke-interventionsstudie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel deltagare som är fria från HAE-attacker
Tidsram: Upp till 13 månader
Andelen deltagare som är fria från HAE-attacker kommer att rapporteras. En HAE-attack definieras som symptom eller tecken som överensstämmer med en attack på minst 1 av följande platser: perifer angioödem (hudsvullnad som involverar en extremitet, ansiktet, halsen, bål och/eller urogenital region), abdominalt angioödem (abdominalsmärta, med eller utan buksvullnad, illamående, kräkningar eller diarré), laryngealt angioödem (stridor, dyspné, svårigheter att tala, svårigheter att svälja, halsåtdragning, eller svullnad av tungan, gommen, gomspenen eller struphuvudet).
Upp till 13 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
HAE-attackfrekvens hos deltagare
Tidsram: Upp till 13 månader
Upp till 13 månader
HAE Attack-fri Andel av Deltagare i Förhållande till Tidigare Behandling
Tidsram: Upp till 13 månader
Upp till 13 månader
Samband mellan kovariater av intresse och attackfrekvens
Tidsram: Upp till 13 månader
Sambandet mellan kovariater av intresse (t.ex. ålder, kön, familjehistoria) och attackfrekvensen kommer att fastställas. Samband mellan attackfrekvensen och kovariater av intresse kommer att modelleras med hjälp av generaliserade linjära modeller.
Upp till 13 månader
Antal deltagare med HAE-attacker baserat på attackens svårighetsgrad
Tidsram: Upp till 13 månader
Antal deltagare med HAE-attacker baserat på attackens svårighetsgrad (mild, måttlig, svår, okänd) kommer att rapporteras.
Upp till 13 månader
Antal deltagare med HAE-attack baserat på plats
Tidsram: Upp till 13 månader
Antalet deltagare med HAE-attack baserat på plats (t.ex. extremiteter, buk, ansikte, struphuvud eller könsorgan) kommer att rapporteras.
Upp till 13 månader
Antal deltagare med behandlingshistorik före användning av Lanadelumab
Tidsram: Upp till 13 månader
Antalet deltagare med behandlingshistorik (typ av behandling, behandlingens varaktighet, orsak till start/avbrott/byte) före användning av lanadelumab kommer att rapporteras.
Upp till 13 månader
Genomsnittlig behandlingslängd med lanadelumab
Tidsram: Upp till 13 månader
Medelduration för lanadelumabbehandling kommer att rapporteras.
Upp till 13 månader
Antal deltagare karakteriserade baserat på lanadelumabbehandlingsmönster
Tidsram: Upp till 13 månader
Antalet deltagare baserat på lanadelumab-behandlingsmönster (t.ex. inställning för administration, förändringar i administrationsintervall/dosmodifikationer, skäl för initiering/avbrott och modifikationer) kommer att rapporteras.
Upp till 13 månader
Antal deltagare som fått behandlingar efter avslutad lanadelumab-behandling
Tidsram: Upp till 13 månader
Antalet deltagare med behandlingar (t.ex. typ av behandling, anledning till urval) som erhållits efter avslutad lanadelumabbehandling kommer att utvärderas.
Upp till 13 månader
Antal deltagare med vårdresursutnyttjande (HRU) utfall
Tidsram: Upp till 13 månader
HRU-utfall inkluderar antalet besök hos vårdpersonal (HCP), antalet besök på akutmottagning (ED), antalet inläggningar på sjukhus, antalet deltagare med inläggning på och dagar på intensivvårdsavdelning relaterade till HAE-C1INH, och antalet missade skoldagar kommer att rapporteras.
Upp till 13 månader
Varaktighet för sjukhusvistelse i dagar relaterat till HAE-C1INH-sjukhusvistelser
Tidsram: Upp till 13 månader
Längd på vistelsen på sjukhus i dagar relaterad till HAE-C1INH-inläggningar kommer att rapporteras.
Upp till 13 månader
Andel deltagare med biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Upp till 13 månader
Upp till 13 månader
Andel deltagare med injektionsplatsreaktioner
Tidsram: Upp till 13 månader
Procent av deltagare med injektionsplatsreaktioner kommer att rapporteras.
Upp till 13 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 februari 2026

Primärt slutförande (Faktisk)

5 juli 2026

Avslutad studie (Faktisk)

5 juli 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 november 2025

Första postat (Faktisk)

26 november 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-743-4038

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att adressera legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande för datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt de kriterier och process som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserade data (för att respektera patienters integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att hantera forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera