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Uno Studio sul Lanadelumab in Bambini con Angioedema Ereditario (HAE) in Più Paesi

29 aprile 2026 aggiornato da: Takeda

Uno studio multinazionale sugli esiti nel mondo reale e sui modelli di trattamento del Lanadelumab (Takhzyro) in pazienti pediatrici con angioedema ereditario (TAHORA)

L'HAE è una condizione rara. Provoca gonfiore improvviso sotto la pelle e all'interno del corpo, come nell'addome, nella gola o nei genitali. Questo gonfiore si verifica a causa di una perdita temporanea nei vasi sanguigni ma non causa prurito o orticaria. L'HAE è classificato in base alla quantità di una proteina nel sangue chiamata inibitore C1 (C1-INH): HAE con livelli normali di C1-INH e HAE con livelli limitati o insufficienti di C1-INH (deficit di C1-INH). Questo studio si concentrerà sui bambini con deficit di C1-INH da HAE che hanno ricevuto Takhzyro (Lanadelumab) come trattamento profilattico.

L'obiettivo principale dello studio è valutare quanto bene il lanadelumab funziona nei bambini con deficit di HAE-C1INH nella vita quotidiana. Questo sarà misurato controllando per quanto tempo i bambini che ricevono il lanadelumab rimarranno liberi da attacchi di HAE.

Altri obiettivi sono comprendere come i bambini con deficit di HAE-C1INH vengono trattati con il lanadelumab, quanto bene il trattamento funziona per loro, quanto sia sicuro e quanto spesso questi bambini necessitano di utilizzare i servizi sanitari (come visite mediche, ricoveri ospedalieri, ecc.) a causa della loro condizione.

Lo studio esaminerà solo i dati già esistenti nelle cartelle cliniche dei partecipanti. Nessun trattamento sarà somministrato come parte dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

40

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5000BSQ
        • Reclutamento
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Monica Marroco
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1904CSI
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital de Niños Sor María Ludovica
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Claudia Marcela Garcia
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Non ancora reclutamento
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Florencia Baillieau
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, C1249ABN
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Matias Oleastro
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autonoma de BuenosAires, Argentina, C1199ABB
        • Reclutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Investigatore principale:
          • Claudio Parisi
        • Contatto:
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamento
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Melissande Bourgoin-Heck
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Francia, 13005
        • Reclutamento
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stephane Gayet
    • Grenoble
      • La Tronche, Grenoble, Francia, 38700
        • Reclutamento
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anne Pagnier-Clemence
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Reclutamento
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Renate Kruger
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Germania, 89081
        • Non ancora reclutamento
        • Universitatsklinikum Ulm
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robin Lochbaum
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60590
        • Non ancora reclutamento
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
        • Investigatore principale:
          • Emel Aygoren-Pursun
        • Contatto:
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60596
        • Reclutamento
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Carmen Escuriola-Ettingshausen
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Germania, 48149
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum Munster
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mathias Sulk
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Germania, 4103
      • Leipzig, Saxony, Germania, 4129
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Germania, 23538
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck
        • Investigatore principale:
          • Andreas Recke
        • Contatto:
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Reclutamento
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aviv Talmon
      • Petah Tikva, Israele, 4910000
        • Reclutamento
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Siril Yoffe
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Reclutamento
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Shira Benor
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, E1 1FR
        • Reclutamento
        • The Royal London Hospital - PPDS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anthony Dorr
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Regno Unito, NE1 4LP
        • Reclutamento
        • Royal Victoria Infirmary
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stephen Owens
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Reclutamento
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gordana Petrovic
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Non ancora reclutamento
        • Childrens University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marina Atanaskovic-Markovic
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Reclutamento
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andrea Duretic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti pediatrici a cui è stata diagnosticata HAE-C1INH in Germania, Francia, Regno Unito (UK), Israele, Argentina e Serbia.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il partecipante ha un'età compresa tra 2 e meno di (<) 12 anni al momento dell'inizio del trattamento con lanadelumab e si prevede che avrà almeno 6 mesi di informazioni di follow-up prima di compiere 12 anni.
  2. Il partecipante ha una diagnosi di HAE-C1INH confermata dal medico.
  3. Il partecipante ha iniziato la terapia a lungo termine (LTP) con lanadelumab durante il periodo di eleggibilità.
  4. Consenso/assenso firmato (ove richiesto dalle normative locali).
  5. La cartella clinica del partecipante contiene documentazione degli attacchi di HAE nel periodo pre-indice e dopo l'inizio del trattamento con lanadelumab.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante era arruolato in uno studio di farmaco (lanadelumab o altro farmaco) o dispositivo terapeutico in fase di sperimentazione alla data indice.
  2. Partecipante senza attacchi di HAE documentati nei 12 mesi precedenti la data indice.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti con HAE-C1INH
Saranno inclusi i partecipanti pediatrici con HAE-C1INH che hanno iniziato il trattamento di profilassi a lungo termine (LTP) con lanadelumab in un contesto clinico di routine.
Altro: Nessun intervento
Questo è uno studio non interventistico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che sono liberi da attacchi di HAE
Lasso di tempo: Fino a 13 mesi
Sarà riportata la percentuale di partecipanti che sono liberi da attacchi di HAE. Un attacco di HAE è definito come sintomi o segni coerenti con un attacco in almeno 1 delle seguenti localizzazioni: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un arto, il viso, il collo, il tronco e/o la regione genitourinaria), angioedema addominale (dolore addominale, con o senza distensione addominale, nausea, vomito o diarrea), angioedema laringeo (stridore, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, senso di costrizione alla gola o gonfiore della lingua, del palato, dell'ugola o della laringe).
Fino a 13 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di attacco di HAE dei partecipanti
Lasso di tempo: Fino a 13 mesi
Fino a 13 mesi
Tasso di partecipanti senza attacchi di HAE rispetto al trattamento precedente
Lasso di tempo: Fino a 13 mesi
Fino a 13 mesi
Associazione tra covariate di interesse e tasso di assenza di attacchi
Lasso di tempo: Fino a 13 mesi
L'associazione tra covariabili di interesse (ad esempio, età, sesso, anamnesi familiare) e il tasso di assenza di attacchi sarà determinata. Le associazioni tra il tasso di assenza di attacchi e le covariabili di interesse saranno modellate, utilizzando modelli lineari generalizzati.
Fino a 13 mesi
Numero di Partecipanti con Attacco di HAE Basato sulla Gravità dell'Attacco
Lasso di tempo: Fino a 13 mesi
Numero di partecipanti con attacco di HAE basato sulla gravità dell'attacco (lieve, moderato, grave, sconosciuto) sarà riportato.
Fino a 13 mesi
Numero di partecipanti con attacco di HAE in base alla localizzazione
Lasso di tempo: Fino a 13 mesi
Numero di partecipanti con attacco di HAE in base alla localizzazione (ad esempio estremità, addominale, facciale, laringeo o genitale) sarà riportato.
Fino a 13 mesi
Numero di partecipanti con anamnesi terapeutica prima dell'uso di Lanadelumab
Lasso di tempo: Fino a 13 mesi
Numero di partecipanti con anamnesi di trattamento (tipo di trattamento, durata del trattamento, motivo per inizio/interruzione/cambio) prima dell'uso di lanadelumab sarà riportato.
Fino a 13 mesi
Durata Media del Trattamento con Lanadelumab
Lasso di tempo: Fino a 13 mesi
La durata media del trattamento con lanadelumab verrà riportata.
Fino a 13 mesi
Numero di Partecipanti Caratterizzati in Base ai Modelli di Trattamento con Lanadelumab
Lasso di tempo: Fino a 13 mesi
Il numero di partecipanti in base ai modelli di trattamento con lanadelumab (ad esempio, contesto di somministrazione, modifiche dell'intervallo di somministrazione/modifiche della dose, motivi per l'inizio/interruzione e modifiche) sarà riportato.
Fino a 13 mesi
Numero di Partecipanti con Trattamenti Ricevuti in Seguito alla Sospensione di Lanadelumab
Lasso di tempo: Fino a 13 mesi
Sarà valutato il numero di partecipanti con trattamenti (ad esempio tipo di trattamento, motivo della selezione) ricevuti dopo l'interruzione di lanadelumab.
Fino a 13 mesi
Numero di Partecipanti con Esiti di Utilizzo delle Risorse Sanitarie (HRU)
Lasso di tempo: Fino a 13 mesi
Gli esiti HRU includeranno il numero di visite con professionisti sanitari (HCP), il numero di visite al pronto soccorso (ED), il numero di ricoveri ospedalieri, il numero di partecipanti con ammissione e giorni trascorsi in terapia intensiva correlati a HAE-C1INH, e verrà riportato il numero di giorni di scuola persi.
Fino a 13 mesi
Durata della degenza ospedaliera in giorni correlata ai ricoveri per HAE-C1INH
Lasso di tempo: Fino a 13 mesi
La durata del ricovero ospedaliero in giorni correlato ai ricoveri per HAE-C1INH sarà riportata.
Fino a 13 mesi
Percentuale di partecipanti con Eventi Avversi (EA) ed Eventi Avversi Gravi (EAG)
Lasso di tempo: Fino a 13 mesi
Fino a 13 mesi
Percentuale di partecipanti con reazioni nel sito di iniezione
Lasso di tempo: Fino a 13 mesi
La percentuale di partecipanti con reazioni nel sito di iniezione sarà riportata.
Fino a 13 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

15 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

15 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

26 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-743-4038

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati individuali dei partecipanti (IPD) anonimizzati per studi idonei, al fine di aiutare ricercatori qualificati a perseguire legittimi obiettivi scientifici (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Questi IPD saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro previa approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati IPD degli studi idonei saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e le procedure descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, ai ricercatori verrà fornito l'accesso a dati anonimizzati (per rispettare la privacy dei pazienti in conformità con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per affrontare gli obiettivi della ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Angioedema ereditario (HAE)

Prove cliniche su Nessun intervento

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