Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar Lanadelumab bij kinderen met erfelijk angio-oedeem (HAE) in meerdere landen

13 juli 2026 bijgewerkt door: Takeda

Een Multinationale Real-world Resultaten en Behandelpatronen Studie van Lanadelumab (Takhzyro) bij Pediatrische Patiënten met Hereditair Angio-oedeem (TAHORA)

HAE is een zeldzame aandoening. Het veroorzaakt plotselinge zwelling onder de huid en in het lichaam, zoals in de buik, keel of geslachtsdelen. Deze zwelling ontstaat door een tijdelijke lekkage in bloedvaten, maar veroorzaakt geen jeuk of netelroos. HAE wordt geclassificeerd op basis van de hoeveelheid van een eiwit in het bloed genaamd C1-remmer (C1-INH): HAE met normale C1-INH-waarden en HAE met beperkte of onvoldoende C1-INH-waarden (C1-INH-deficiëntie). Deze studie zal zich concentreren op kinderen met HAE C1-INH-deficiëntie die Takhzyro (Lanadelumab) als profylactische behandeling hebben gekregen.

Het hoofddoel van de studie is om te beoordelen hoe goed lanadelumab werkt bij kinderen met HAE-C1INH-deficiëntie in het dagelijks leven. Dit wordt gemeten door te controleren hoe lang kinderen die lanadelumab krijgen vrij blijven van HAE-aanvallen.

Andere doelen zijn om te begrijpen hoe kinderen met HAE-C1INH-deficiëntie worden behandeld met lanadelumab, hoe goed de behandeling voor hen werkt, hoe veilig het is en hoe vaak deze kinderen gebruik moeten maken van gezondheidszorgdiensten (zoals doktersbezoeken, ziekenhuisopnames, etc.) vanwege hun aandoening.

De studie zal alleen kijken naar gegevens die al bestaan in de medische dossiers van de deelnemers. Er wordt geen behandeling gegeven als onderdeel van de studie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

37

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Córdoba, Argentinië, X5000BSQ
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentinië, B1904CSI
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentinië, 7600
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentinië, C1249ABN
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autonoma de BuenosAires, Argentinië, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Duitsland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
      • Frankfurt am Main, Hesse, Duitsland, 60596
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Duitsland, 4103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Leipzig, Saxony, Duitsland, 4129
        • Klinikum St. Georg Leipzig
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Duitsland, 23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Frankrijk, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
    • Grenoble
      • La Tronche, Grenoble, Frankrijk, 38700
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
      • Petah Tikva, Israël, 4910000
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Childrens University Hospital
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Novi Sad, Servië, 21000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR
        • The Royal London Hospital - PPDS
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Pediätrische deelnemers die zijn gediagnosticeerd met HAE-C1INH in Duitsland, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk (VK), Israël, Argentinië en Servië.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemer is 2 tot minder dan (<) 12 jaar oud op het moment van lanadelumab-initiatie en wordt verwacht ten minste 6 maanden follow-up informatie te hebben voordat hij/zij 12 jaar wordt.
  2. Deelnemer heeft een door een arts bevestigde diagnose van HAE-C1INH.
  3. Deelnemer is gestart met LTP met lanadelumab tijdens de in aanmerking komende periode.
  4. Ondertekende toestemming/instemming (waar vereist door lokale regelgeving).
  5. Het medisch dossier van de deelnemer bevat documentatie van HAE-aanvallen in de pre-indexperiode en na lanadelumab-initiatie.

Exclusiecriteria:

  1. Deelnemer was ingeschreven in een therapeutisch onderzoek naar geneesmiddelen (lanadelumab of ander geneesmiddel) of een apparaatproef op de indexdatum.
  2. Deelnemer zonder gedocumenteerde HAE-aanvallen in de 12 maanden voorafgaand aan de indexdatum.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Deelnemers met HAE-C1INH
Pediätrische deelnemers met HAE-C1INH die langdurige profylaxe (LTP) behandeling met lanadelumab zijn gestart binnen een routinematige klinische setting zullen worden geïncludeerd.
Ander: Geen tussenkomst
Dit is een niet-interventionele studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van deelnemers die vrij zijn van HAE-aanvallen
Tijdsspanne: Tot 13 maanden
Het percentage deelnemers dat vrij is van HAE-aanvallen zal worden gerapporteerd. Een HAE-aanval wordt gedefinieerd als de symptomen of tekenen die consistent zijn met een aanval op ten minste 1 van de volgende locaties: perifeer angio-oedeem (huidzwelling die een extremiteit, het gezicht, de nek, de romp en/of het urogenitale gebied betreft), abdominaal angio-oedeem (buikpijn, met of zonder buikopzetting, misselijkheid, braken of diarree), laryngaal angio-oedeem (stridor, dyspneu, spraakmoeilijkheden, slikmoeilijkheden, keelvernauwing, of zwelling van de tong, het gehemelte, de huig of het strottenhoofd).
Tot 13 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
HAE-aanvalspercentage van deelnemers
Tijdsspanne: Tot 13 maanden
Tot 13 maanden
HAE-aanvalsvrije frequentie van deelnemers ten opzichte van eerdere behandeling
Tijdsspanne: Tot 13 maanden
Tot 13 maanden
Verband tussen covariaten van belang en aanvalsvrije frequentie
Tijdsspanne: Tot 13 maanden
Het verband tussen covariaten van belang (bijvoorbeeld leeftijd, geslacht, familiegeschiedenis) en de aanvalsvrije frequentie zal worden bepaald. De verbanden tussen de aanvalsvrije frequentie en covariaten van belang zullen worden gemodelleerd, gebruikmakend van gegeneraliseerde lineaire modellen.
Tot 13 maanden
Aantal deelnemers met HAE-aanval op basis van aanvalsernst
Tijdsspanne: Tot 13 maanden
Aantal deelnemers met een HAE-aanval op basis van de ernst van de aanval (mild, matig, ernstig, onbekend) zal worden gerapporteerd.
Tot 13 maanden
Aantal deelnemers met HAE-aanval op basis van locatie
Tijdsspanne: Tot 13 maanden
Aantal deelnemers met een HAE-aanval op basis van locatie (bijv. extremiteiten, buik, gezicht, larynx of genitaal) wordt gerapporteerd.
Tot 13 maanden
Aantal deelnemers met behandelingsgeschiedenis voor gebruik van Lanadelumab
Tijdsspanne: Tot 13 maanden
Het aantal deelnemers met behandelingsgeschiedenis (type behandeling, duur van behandeling, reden voor start/stop/overstap) voor gebruik van lanadelumab wordt gerapporteerd.
Tot 13 maanden
Gemiddelde Behandelingsduur met Lanadelumab
Tijdsspanne: Tot 13 maanden
De gemiddelde behandelingsduur met lanadelumab zal worden gerapporteerd.
Tot 13 maanden
Aantal deelnemers gekarakteriseerd op basis van Lanadelumab-behandelingspatronen
Tijdsspanne: Tot 13 maanden
Het aantal deelnemers op basis van lanadelumab-behandelpatronen (bijv. setting van toediening, interval van toedieningswijzigingen/dosismodificaties, redenen voor initiatie/staken en modificaties) zal worden gerapporteerd.
Tot 13 maanden
Aantal deelnemers met behandelingen ontvangen na stopzetting van lanadelumab
Tijdsspanne: Tot 13 maanden
Het aantal deelnemers met behandelingen (bijv. type behandeling, reden voor selectie) die zijn ontvangen na stopzetting van lanadelumab zal worden geëvalueerd.
Tot 13 maanden
Aantal deelnemers met uitkomsten van zorgmiddelengebruik (HRU)
Tijdsspanne: Tot 13 maanden
HRU-uitkomsten omvatten het aantal bezoeken aan zorgverleners (HCP), het aantal bezoeken aan de spoedeisende hulp (ED), het aantal ziekenhuisopnames, het aantal deelnemers met opname in en dagen doorgebracht op de intensive care gerelateerd aan HAE-C1INH, en het aantal gemiste schooldagen zal worden gerapporteerd.
Tot 13 maanden
Duur van Ziekenhuisverblijf in Dagen Gerelateerd aan HAE-C1INH-Ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Tot 13 maanden
De lengte van het ziekenhuisverblijf in dagen gerelateerd aan HAE-C1INH-opnames zal worden gerapporteerd.
Tot 13 maanden
Percentage van deelnemers met bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Tot 13 maanden
Tot 13 maanden
Percentage van deelnemers met injectieplaatsreacties
Tijdsspanne: Tot 13 maanden
Percentage van deelnemers met injectieplaatsreacties wordt gerapporteerd.
Tot 13 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 februari 2026

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 juli 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 juli 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 november 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 november 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-743-4038

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens (IPD) voor in aanmerking komende studies om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het aanpakken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's gegevensdelingstoewijding is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Deze IPD's zullen worden verstrekt in een veilige onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevensdeling en onder de voorwaarden van een gegevensdelings overeenkomst.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende studies wordt gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met toepasselijke wetten en regelgeving) en met de informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken onder de voorwaarden van een gegevensdelingsovereenkomst.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren