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Eine Studie zu Lanadelumab bei Kindern mit hereditärem Angioödem (HAE) in mehreren Ländern

29. April 2026 aktualisiert von: Takeda

Eine multinationale realweltliche Outcome- und Behandlungsmusterstudie von Lanadelumab (Takhzyro) bei pädiatrischen Patienten mit hereditärem Angioödem (TAHORA)

HAE ist eine seltene Erkrankung. Sie verursacht plötzliche Schwellungen unter der Haut und im Körperinneren, wie im Bauch, Rachen oder Genitalbereich. Diese Schwellungen entstehen durch ein vorübergehendes Leck in den Blutgefäßen, verursachen aber keinen Juckreiz oder Nesselsucht. HAE wird anhand der Menge eines Proteins im Blut, dem sogenannten C1-Inhibitor (C1-INH), klassifiziert: HAE mit normalen C1-INH-Spiegeln und HAE mit begrenzten oder unzureichenden C1-INH-Spiegeln (C1-INH-Mangel). Diese Studie konzentriert sich auf Kinder mit HAE-C1-INH-Mangel, die Takhzyro (Lanadelumab) als prophylaktische Behandlung erhalten haben.

Das Hauptziel der Studie ist es, zu bewerten, wie gut Lanadelumab bei Kindern mit HAE-C1INH-Mangel im Alltag wirkt. Dies wird gemessen, indem überprüft wird, wie lange Kinder, die Lanadelumab erhalten, frei von HAE-Attacken bleiben.

Weitere Ziele sind zu verstehen, wie Kinder mit HAE-C1INH-Mangel mit Lanadelumab behandelt werden, wie gut die Behandlung für sie wirkt, wie sicher sie ist und wie oft diese Kinder aufgrund ihres Zustands Gesundheitsdienstleistungen (wie Arztbesuche, Krankenhausaufenthalte usw.) in Anspruch nehmen müssen.

Die Studie wird nur bereits vorhandene Daten aus den Patientenakten der Teilnehmer betrachten. Im Rahmen der Studie wird keine Behandlung verabreicht.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

40

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Argentinien
      • Córdoba, Argentinien, X5000BSQ
        • Rekrutierung
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Monica Marroco
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentinien, B1904CSI
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital de Niños Sor María Ludovica
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Claudia Marcela Garcia
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentinien, 7600
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Florencia Baillieau
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentinien, C1249ABN
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Matias Oleastro
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autonoma de BuenosAires, Argentinien, C1199ABB
        • Rekrutierung
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Hauptermittler:
          • Claudio Parisi
        • Kontakt:
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Rekrutierung
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Renate Kruger
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 89081
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universitatsklinikum Ulm
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Robin Lochbaum
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Deutschland, 60590
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
        • Hauptermittler:
          • Emel Aygoren-Pursun
        • Kontakt:
      • Frankfurt am Main, Hesse, Deutschland, 60596
        • Rekrutierung
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Carmen Escuriola-Ettingshausen
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 48149
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Münster
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mathias Sulk
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Deutschland, 4103
      • Leipzig, Saxony, Deutschland, 4129
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Deutschland, 23538
        • Rekrutierung
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck
        • Hauptermittler:
          • Andreas Recke
        • Kontakt:
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Frankreich, 13005
        • Rekrutierung
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Stephane Gayet
    • Grenoble
      • La Tronche, Grenoble, Frankreich, 38700
        • Rekrutierung
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Anne Pagnier-Clemence
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekrutierung
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aviv Talmon
      • Petah Tikva, Israel, 4910000
        • Rekrutierung
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Siril Yoffe
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekrutierung
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Shira Benor
        • Kontakt:
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekrutierung
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Gordana Petrovic
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Childrens University Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marina Atanaskovic-Markovic
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Rekrutierung
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Andrea Duretic
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1FR
        • Rekrutierung
        • The Royal London Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Anthony Dorr
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Rekrutierung
        • Royal Victoria Infirmary
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Stephen Owens

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Pädiatrische Teilnehmer, bei denen in Deutschland, Frankreich, Vereinigtem Königreich (UK), Israel, Argentinien und Serbien HAE-C1INH diagnostiziert wurde.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Lanadelumab-Initiation 2 bis unter (<) 12 Jahre alt und wird voraussichtlich mindestens 6 Monate Follow-up-Informationen vor dem 12. Geburtstag haben.
  2. Teilnehmer hat eine ärztlich bestätigte Diagnose von HAE-C1INH.
  3. Teilnehmer hat während des Berechtigungszeitraums mit der Langzeitprophylaxe (LTP) mit Lanadelumab begonnen.
  4. Unterzeichnetes Einverständnis/Einwilligung (wo nach lokalen Vorschriften erforderlich).
  5. Die Patientenakte des Teilnehmers enthält Dokumentation von HAE-Attacken in der Vorindex-Periode und nach Lanadelumab-Initiation.

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnehmer war am Indexdatum in einer therapeutischen Arzneimittel- (Lanadelumab oder anderes Medikament) oder Gerätestudie eingeschrieben.
  2. Teilnehmer ohne dokumentierte HAE-Attacken in den 12 Monaten vor dem Indexdatum.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer mit HAE-C1INH
Pädiatrische Teilnehmer mit HAE-C1INH, die eine Langzeitprophylaxe (LTP) mit Lanadelumab im Rahmen einer routinemäßigen klinischen Behandlung begonnen haben, werden eingeschlossen.
Sonstiges: Kein Eingriff
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die frei von HAE-Attacken sind
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die frei von HAE-Attacken sind, wird berichtet. Eine HAE-Attacke ist definiert als Symptome oder Anzeichen, die mit einem Anfall an mindestens einer der folgenden Stellen übereinstimmen: peripheres Angioödem (kutane Schwellung, die eine Extremität, das Gesicht, den Hals, den Torso und/oder den Urogenitalbereich betrifft), abdominales Angioödem (Bauchschmerzen, mit oder ohne Bauchdehnung, Übelkeit, Erbrechen oder Durchfall), laryngeales Angioödem (Stridor, Dyspnoe, Sprechschwierigkeiten, Schluckbeschwerden, Engegefühl im Hals oder Schwellung der Zunge, des Gaumens, der Uvula oder des Kehlkopfes).
Bis zu 13 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
HAE-Anfallrate der Teilnehmer
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Bis zu 13 Monate
HAE-Attackenfreie Rate der Teilnehmer im Vergleich zur vorherigen Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Bis zu 13 Monate
Zusammenhang zwischen Kovariaten von Interesse und anfallsfreier Rate
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Association between covariates of interest (e.g., age, sex, family history) and attack-free rate will be determined. Associations between attack free rate and covariates of interest will be modelled, using generalized linear models.
Bis zu 13 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit HAE-Anfall nach Anfallsschwere
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit HAE-Attacke basierend auf dem Schweregrad der Attacke (leicht, mittelschwer, schwer, unbekannt) wird berichtet.
Bis zu 13 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit HAE-Attacke nach Ort
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit HAE-Attacke basierend auf dem Ort (z.B. Extremitäten, abdominal, facial, laryngeal oder genital) wird berichtet.
Bis zu 13 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsgeschichte vor der Verwendung von Lanadelumab
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungshistorie (Art der Behandlung, Behandlungsdauer, Grund für Beginn/Abbruch/Wechsel) vor der Anwendung von Lanadelumab wird berichtet.
Bis zu 13 Monate
Durchschnittliche Behandlungsdauer mit Lanadelumab
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Die durchschnittliche Dauer der Lanadelumab-Behandlung wird berichtet.
Bis zu 13 Monate
Anzahl der Teilnehmer, charakterisiert basierend auf Lanadelumab-Behandlungsmustern
Zeitfenster: Bis zu 13 Monaten
Die Anzahl der Teilnehmer basierend auf Lanadelumab-Behandlungsmustern (z. B. Verabreichungsumgebung, Intervall von Verabreichungsänderungen/Dosisanpassungen, Gründe für Beginn/Beendigung und Modifikationen) wird berichtet.
Bis zu 13 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungen nach Lanadelumab-Abbruch
Zeitfenster: Bis zu 13 Monaten
Die Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungen (z. B. Art der Behandlung, Grund für die Auswahl), die nach dem Absetzen von Lanadelumab erhalten wurden, wird bewertet.
Bis zu 13 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit Ergebnissen der Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen (HRU)
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Die HRU-Ergebnisse umfassen die Anzahl der Besuche bei medizinischem Fachpersonal (HCP), die Anzahl der Besuche in der Notaufnahme (ED), die Anzahl der stationären Krankenhausaufenthalte, die Anzahl der Teilnehmer mit Aufnahme in und Tagen in der Intensivstation im Zusammenhang mit HAE-C1INH, und die Anzahl der versäumten Schultage wird berichtet.
Bis zu 13 Monate
Dauer des Krankenhausaufenthalts in Tagen im Zusammenhang mit HAE-C1INH-Hospitalisierungen
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Die Dauer des Krankenhausaufenthalts in Tagen im Zusammenhang mit HAE-C1INH-Hospitalisierungen wird berichtet.
Bis zu 13 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 13 Monaten
Bis zu 13 Monaten
Prozentsatz der Teilnehmer mit Injektionsstellenreaktionen
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer mit Injektionsstellenreaktionen wird berichtet.
Bis zu 13 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

15. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

15. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. November 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-743-4038

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für qualifizierte Studien, um qualifizierten Forschern bei der Bearbeitung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu helfen (Takedas Verpflichtung zur Datenteilung ist verfügbar auf https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenteilungsanfrage und unter den Bedingungen einer Datenteilungsvereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus berechtigten Studien wird qualifizierten Forschern gemäß den auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren zur Verfügung gestellt. Für genehmigte Anträge erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um den Patientenschutz gemäß den anwendbaren Gesetzen und Vorschriften zu wahren) und mit den Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele erforderlich sind, im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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