Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av lanadelumab hos barn med arvelig angioødem (HAE) i flere land

13. juli 2026 oppdatert av: Takeda

En multinasjonal reellverden-utfall og behandlingsmønster-studie av Lanadelumab (Takhzyro) hos pediatriske pasienter med arvelig angioødem (TAHORA)

HAE er en sjelden tilstand. Det forårsaker plutselig hevelse under huden og inne i kroppen, som i magen, halsen eller kjønnsorganene. Denne hevelsen skjer på grunn av en midlertidig lekkasje i blodårene, men forårsaker ikke kløe eller utslett. HAE klassifiseres basert på mengden av et protein i blodet kalt C1-hemmer (C1-INH): HAE med normale C1-INH-nivåer og HAE med begrensede eller utilstrekkelige C1-INH-nivåer (C1-INH-mangel). Denne studien vil konsentrere seg om barn med HAE C1-INH-mangel som har mottatt Takhzyro (Lanadelumab) som profylaktisk behandling.

Hovedmålet med studien er å vurdere hvor godt lanadelumab fungerer i barn med HAE-C1INH-mangel i hverdagen. Dette vil bli målt ved å sjekke hvor lenge barn som mottar lanadelumab vil være fri for HEA-angrep.

Andre mål er å forstå hvordan barn med HAE-C1INH-mangel blir behandlet med lanadelumab, hvor godt behandlingen fungerer for dem, hvor sikker den er og hvor ofte disse barna trenger å bruke helsetjenester (som legebesøk, sykehusopphold, etc.) på grunn av tilstanden deres.

Studien vil kun se på data som allerede finnes i deltakernes medisinske journaler. Ingen behandling vil bli gitt som en del av studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

37

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5000BSQ
        • Sanatorio de la Canada-Cordoba
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1904CSI
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Centro de Alergia e Inmunologia Clinica Mar del Plata
    • Buenos Aires F.D.
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, C1249ABN
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
    • Ciudad Autonoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autonoma de BuenosAires, Argentina, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Frankrike, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
    • Grenoble
      • La Tronche, Grenoble, Frankrike, 38700
        • CHU de Grenoble Alpes - Hopital Couple-Enfant
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem - PPDS
      • Petah Tikva, Israel, 4910000
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel Petah Tikvah PIN
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Childrens University Hospital
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, E1 1FR
        • The Royal London Hospital - PPDS
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Storbritannia, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité Campus Virchow-Klinikum-Augustenburger Platz 1
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60596
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 4103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 4129
        • Klinikum St. Georg Leipzig
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Tyskland, 23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pediatriske deltakere som har blitt diagnostisert med HAE-C1INH i Tyskland, Frankrike, Storbritannia (UK), Israel, Argentina og Serbia.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren er i alderen 2 til under (<) 12 år ved påbegynnelse av lanadelumab og forventes å ha minst 6 måneders oppfølgingsinformasjon før hen fyller 12.
  2. Deltakeren har en legebekreftet diagnose av HAE-C1INH.
  3. Deltakeren startet langtidsprofilaksis (LTP) med lanadelumab i løpet av kvalifiseringsperioden.
  4. Signert samtykke/samtykke (der lokale forskrifter krever det).
  5. Deltakerens medisinske journal inneholder dokumentasjon av HAE-angrep i pre-indeksperioden og etter påbegynnelse av lanadelumab.

Eksklusjonskriterier:

  1. Deltakeren var påmeldt i en terapeutisk undersøkelsesmedisin (lanadelumab eller annet legemiddel) eller enhetsprøve ved indeksdato.
  2. Deltakeren uten dokumenterte HAE-angrep i de 12 månedene før indeksdato.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Deltakere med HAE-C1INH
Pediatriske deltakere med HAE-C1INH som startet langsiktig profylakse (LTP) behandling med lanadelumab innenfor en rutinemessig klinisk setting vil bli inkludert.
Annen: Ingen inngrep
Dette er en ikke-intervensjonell studie.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som er fri for HAE-angrep
Tidsramme: Opptil 13 måneder
Andelen deltakere som er fri for HAE-angrep vil bli rapportert. Et HAE-angrep er definert som symptomer eller tegn som er i samsvar med et angrep i minst 1 av følgende steder: perifert angioødem (kutant hevelse som involverer en ekstremitet, ansiktet, nakken, overkroppen og/eller urogenitalregionen), abdominalt angioødem (abdominal smerte, med eller uten abdominal utvidelse, kvalme, oppkast eller diaré), laryngealt angioødem (stridor, dyspné, vansker med å snakke, vansker med å svelge, strupetetthet, eller hevelse av tungen, ganen, drøvelen eller strupehodet).
Opptil 13 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
HAE-angrepsfrekvens for deltakere
Tidsramme: Opptil 13 måneder
Opptil 13 måneder
HAE-anfallsrate for deltakere i forhold til tidligere behandling
Tidsramme: Opptil 13 måneder
Opptil 13 måneder
Sammenheng mellom interessekovariater og angrepsfri rate
Tidsramme: Opptil 13 måneder
Sammenhengen mellom interessekovariater (f.eks. alder, kjønn, familiehistorie) og angrepsfri rate vil bli bestemt. Sammenhenger mellom angrepsfri rate og interessekovariater vil bli modellert ved hjelp av generaliserte lineære modeller.
Opptil 13 måneder
Antall deltakere med HAE-angrep basert på angrepets alvorlighetsgrad
Tidsramme: Opptil 13 måneder
Antall deltakere med HAE-angrep basert på angrepets alvorlighetsgrad (mild, moderat, alvorlig, ukjent) vil bli rapportert.
Opptil 13 måneder
Antall deltakere med HAE-angrep basert på lokasjon
Tidsramme: Opptil 13 måneder
Antall deltakere med HAE-angrep basert på lokasjon (f.eks. ekstremiteter, abdominal, ansikt, laryngeal eller genital) vil bli rapportert.
Opptil 13 måneder
Antall deltakere med behandlingshistorie før bruk av Lanadelumab
Tidsramme: Opptil 13 måneder
Antall deltakere med behandlingshistorikk (type behandling, behandlingsvarighet, grunn for start/avslutning/bytte) før bruk av lanadelumab vil bli rapportert.
Opptil 13 måneder
Gjennomsnittlig varighet av lanadelumab-behandling
Tidsramme: Opptil 13 måneder
Gjennomsnittlig varighet av lanadelumab-behandling vil bli rapportert.
Opptil 13 måneder
Antall deltakere karakterisert basert på Lanadelumab-behandlingsmønstre
Tidsramme: Opptil 13 måneder
Antall deltakere basert på lanadelumab-behandlingsmønstre (f.eks. administreringssted, intervall for administreringsendringer/doseendringer, grunner for oppstart/avslutning og endringer) vil bli rapportert.
Opptil 13 måneder
Antall deltakere som mottok behandling etter avsluttet lanadelumab-behandling
Tidsramme: Opptil 13 måneder
Antall deltakere med behandlinger (f.eks. type behandling, grunn for valg) som ble gitt etter at lanadelumab ble avsluttet, vil bli evaluert.
Opptil 13 måneder
Antall deltakere med helseressursutnyttelse (HRU)-utfall
Tidsramme: Opptil 13 måneder
HRU-utfall vil inkludere antall helsepersonell-besøk, antall besøk på akuttmottak, antall innleggelser på sykehus, antall deltakere med innleggelse på og dager tilbrakt i intensivavdeling relatert til HAE-C1INH, og antall skoletedager som blir rapportert.
Opptil 13 måneder
Varighet av sykehusopphold i dager relatert til HAE-C1INH-innleggelser
Tidsramme: Opptil 13 måneder
Lengden på sykehusoppholdet i dager relatert til HAE-C1INH-innleggelser vil bli rapportert.
Opptil 13 måneder
Prosentandel av deltakere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Opptil 13 måneder
Opptil 13 måneder
Prosentandel av deltakere med injeksjonsstedsreaksjoner
Tidsramme: Opptil 13 måneder
Prosentandelen av deltakere med injeksjonsstedsreaksjoner vil bli rapportert.
Opptil 13 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. februar 2026

Primær fullføring (Faktiske)

5. juli 2026

Studiet fullført (Faktiske)

5. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. november 2025

Først lagt ut (Faktiske)

26. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-743-4038

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til avidentifiserte individuelle deltakerdata (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datautdelingsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD-ene vil bli gitt i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientenes privatliv i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å adressere forskningsmålene under vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere