当施設のPKU患者におけるBH4反応性の評価
2025年11月20日 更新者：Mahmoud Gadelkarim Mohamed、Sohag University
48時間負荷試験と遺伝子型によるフェニルケトン尿症のテトラヒドロビオプテリン反応性予測
本研究は、当院のPKU患者におけるBH4反応性を評価し、BH4反応性とその遺伝子型との相関を明らかにすることを目的としています
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Sohag、エジプト
- Sohag faculty of medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
選定基準:
- フェニルアラニンが400 μmol/l未満の場合、患者にはフェニルアラニン（乳タンパク質をベースとしたタンパク質豊富なサプリメント、または自然なタンパク質摂取量の増加）が補充されました。
除外基準:
- フェニルアラニンが400 μmol/l未満の場合
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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アクティブコンパレータ：グループ1
塩酸サプロプテリン
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フェニルアラニンが 400 μmol/l 未満の場合、患者にはフェニルアラニン（乳タンパク質ベースのタンパク質豊富なサプリメント、または天然タンパク質摂取量の増加）が補給されました。
BH4 20 mg/kg は T = 0 および T = 24 で投与されました。
血液サンプルは T = 0、8、16、24、48 時間で採取されました。
反応性は、フェニルアラニン濃度が 1 つ以上の時間点で 30% 以上減少した場合と定義されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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• テトラヒドロビオプテリン投与後の患者における血清フェニルアラニンレベル
時間枠：血液サンプルはHour = 0、8、16、24、48に採取されました
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フェニルアラニンが < 400 μmol/l の場合、患者にはフェニルアラニン（ミルクタンパク質を基にしたタンパク質豊富なサプリメント、または天然タンパク質摂取量の増加）が補給されました。
BH4 20 mg/kg が 48 時間投与されました。
血液サンプルは Hour = 0、8、16、24、48 で採取されました。
応答性は、フェニルアラニン濃度が ≧ 1 時点で ≧ 30% 減少した場合と定義されました。
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血液サンプルはHour = 0、8、16、24、48に採取されました
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年9月1日
一次修了 (推定)
2026年1月1日
研究の完了 (推定)
2026年9月1日
試験登録日
最初に提出
2025年9月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月20日
最初の投稿 (実際)
2025年12月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月20日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Soh-Med--25-9-6MS
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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