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Bewertung der BH4-Ansprechbarkeit bei unseren PKU-Patienten

20. November 2025 aktualisiert von: Mahmoud Gadelkarim Mohamed, Sohag University

Tetrahydrobiopterin-Ansprechbarkeit bei Phenylketonurie-Vorhersage mit dem 48-Stunden-Belastungstest und Genotyp

Diese Studie zielt darauf ab, das BH4-Ansprechen bei unseren PKU-Patienten zu bewerten und das BH4-Ansprechen mit ihrem Genotyp zu korrelieren

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Ägypten
      • Sohag, Ägypten
        • Sohag faculty of medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten wurden mit Phenylalanin ergänzt (ein proteinreiches Nahrungsergänzungsmittel auf Basis von Milchprotein oder eine Erhöhung der natürlichen Proteinaufnahme), wenn Phenylalanin < 400 µmol/l war

Ausschlusskriterien:

  • wenn Phenylalanin weniger als 400 µmol/l betrug

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: GRUPPE 1
Sapropterindihydrochlorid
Arzneimittel: Sapropterin-Dihydrochlorid (BH4, Tetrahydrobiopterin)
Patienten erhielten eine Phenylalanin-Supplementierung (ein proteinreiches Supplement auf Basis von Milchprotein oder eine Erhöhung der natürlichen Proteinzufuhr), wenn Phenylalanin < 400 µmol/l betrug. BH4 20 mg/kg wurde bei T = 0 und T = 24 verabreicht. Blutproben wurden bei T = 0, 8, 16, 24 und 48 h entnommen. Ansprechen wurde definiert als ≥ 30% Reduktion der Phenylalaninkonzentration bei ≥ 1 Zeitpunkt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
• Serum-Phenylalaninspiegel bei Patienten nach Gabe von Tetrahydrobiopterin
Zeitfenster: Blutproben wurden zu Stunde = 0, 8, 16, 24 und 48 entnommen
Patienten erhielten eine Supplementierung mit Phenylalanin (einem proteinreichen Supplement auf Basis von Milchprotein) oder eine Erhöhung der natürlichen Proteinzufuhr, wenn der Phenylalaninwert < 400 μmol/l betrug. BH4 20 mg/kg wurde über 48 Stunden verabreicht. Blutproben wurden zu den Zeitpunkten Stunde = 0, 8, 16, 24 und 48 entnommen. Ein Ansprechen wurde als eine Verringerung der Phenylalaningehalte um ≥ 30 % zu ≥ 1 Zeitpunkt definiert.
Blutproben wurden zu Stunde = 0, 8, 16, 24 und 48 entnommen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sohag University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. September 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Soh-Med--25-9-6MS

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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