저희 PKU 환자에서의 BH4 반응성 평가
2025년 11월 20일 업데이트: Mahmoud Gadelkarim Mohamed, Sohag University
테트라하이드로비오프테린 반응성 예측을 위한 48시간 부하 검사 및 유전자형과 페닐케톤뇨증
이 연구는 PKU 환자에서 BH4 반응성을 평가하고, BH4 반응성을 유전자형과 상관관계를 분석하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Sohag, 이집트
- Sohag faculty of medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 페닐알라닌이 400 µmol/l 미만인 경우 환자들에게 페닐알라닌을 보충하였습니다(우유 단백질 기반의 단백질 풍부 보충제 또는 천연 단백질 섭취 증가)
제외 기준:
- 페닐알라닌이 400 µmol/l 미만인 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: GROUP 1
사프로프테린 디하이드로클로라이드
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페닐알라닌이 < 400 µmol/l인 경우 환자들에게 페닐알라닌(우유 단백질을 기반으로 한 단백질이 풍부한 보충제) 또는 천연 단백질 섭취 증가를 보충했습니다.
BH4 20 mg/kg은 T = 0 및 T = 24에 투여되었습니다.
혈액 샘플은 T = 0, 8, 16, 24 및 48시간에 채취되었습니다.
반응성은 ≥ 1개의 시점에서 페닐알라닌 농도가 ≥ 30% 감소한 것으로 정의되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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• 테트라하이드로비오프테린 투여 후 환자의 혈청 페닐알라닌 수치
기간: 혈액 샘플은 Hour = 0, 8, 16, 24 및 48에 채취되었습니다
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페닐알라닌 수치가 400 μmol/l 미만인 경우, 환자들은 페닐알라닌(우유 단백질 기반의 단백질이 풍부한 보충제)을 보충하거나 자연 단백질 섭취를 증가시켰습니다.
BH4 20 mg/kg을 48시간 동안 투여했습니다.
혈액 샘플은 0, 8, 16, 24, 48시간에 채취했습니다.
반응성은 페닐알라닌 농도가 1회 이상의 시점에서 30% 이상 감소한 것으로 정의되었습니다.
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혈액 샘플은 Hour = 0, 8, 16, 24 및 48에 채취되었습니다
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 9월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 9월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 20일
처음 게시됨 (실제)
2025년 12월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 20일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Soh-Med--25-9-6MS
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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