Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av BH4-respons i våra PKU-patienter

20 november 2025 uppdaterad av: Mahmoud Gadelkarim Mohamed, Sohag University

Tetrahydrobiopterinrespons i fenylketonuri: Prediktion med 48-timmars belastningstest och genotyp

Denna studie syftar till att utvärdera BH4-respons i våra PKU-patienter och att korrelera BH4-respons med deras genotyp

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Egypten
      • Sohag, Egypten
        • Sohag faculty of medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter fick tillskott av fenylalanin (ett proteinrikt tillskott baserat på mjölkprotein, eller en ökning av naturligt proteinintag) om fenylalanin var < 400 μmol/l

Exklusionskriterier:

  • om fenylalanin var mindre än 400 μmol/l

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Diagnostisk
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: GRUPP 1
Sapropterin Dihydroklorid
Läkemedel: Sapropterindihydroklorid (BH4, tetrahydrobiopterin)
Patienterna fick tillskott av fenylalanin (ett proteinrikt tillskott baserat på mjölkprotein eller en ökning av naturligt proteinintag) om fenylalanin var < 400 µmol/l. BH4 20 mg/kg administrerades vid T = 0 och T = 24. Blodprover togs vid T = 0, 8, 16, 24 och 48 timmar. Respons definierades som ≥ 30 % minskning av fenylalaninkoncentration vid ≥ 1 tidpunkt.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
• Serumfenylalaninnivå hos patienter efter administrering av tetrahydrobiopterin
Tidsram: Blodprover togs vid timme = 0, 8, 16, 24 och 48
Patienter fick tillskott av fenylalanin (ett proteinrikt tillskott baserat på mjölkprotein, eller en ökning av naturligt proteinintag) om fenylalanin var < 400 µmol/l. BH4 20 mg/kg administrerades i 48 timmar. Blodprover togs vid timme = 0, 8, 16, 24 och 48. Respons definierades som ≥ 30% minskning av fenylalaninkoncentration vid ≥ 1 tidpunkt.
Blodprover togs vid timme = 0, 8, 16, 24 och 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sohag University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 september 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 november 2025

Första postat (Faktisk)

1 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 november 2025

Senast verifierad

1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Soh-Med--25-9-6MS

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera