对我们PKU患者BH4反应性的评估
2025年11月20日 更新者：Mahmoud Gadelkarim Mohamed、Sohag University
四氢生物蝶呤对苯丙酮尿症反应性的预测：48小时负荷试验与基因型分析
本研究旨在评估我们PKU患者的BH4反应性，并将BH4反应性与他们的基因型相关联
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Sohag、埃及
- Sohag faculty of medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 如果苯丙氨酸水平低于400 μmol/l，则患者需补充苯丙氨酸（一种基于牛奶蛋白的蛋白质丰富补充剂，或增加天然蛋白质摄入量）
排除标准：
- 如果苯丙氨酸水平低于400 μmol/l
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
有源比较器：第一组
沙丙蝶呤二盐酸盐
|
如果苯丙氨酸水平低于 400 μmol/l，患者将补充苯丙氨酸（一种基于牛奶蛋白的蛋白质补充剂，或增加天然蛋白质摄入量）。
在 T = 0 和 T = 24 时给予 BH4 20 mg/kg。
在 T = 0、8、16、24 和 48 小时采集血样。
反应性定义为在 ≥ 1 个时间点苯丙氨酸浓度降低 ≥ 30%。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
• 患者服用四氢生物蝶呤后的血清苯丙氨酸水平
大体时间：血液样本在0、8、16、24和48小时采集
|
若苯丙氨酸水平 < 400 μmol/l，则给予患者补充苯丙氨酸（一种基于乳蛋白的蛋白质补充剂）或增加天然蛋白质摄入量。
给予BH4 20 mg/kg，持续48小时。
在0、8、16、24和48小时采集血样。
反应性定义为在≥1个时间点苯丙氨酸浓度降低≥30%。
|
血液样本在0、8、16、24和48小时采集
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年9月1日
初级完成 (估计的)
2026年1月1日
研究完成 (估计的)
2026年9月1日
研究注册日期
首次提交
2025年9月25日
首先提交符合 QC 标准的
2025年11月20日
首次发布 (实际的)
2025年12月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月20日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Soh-Med--25-9-6MS
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.