Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка чувствительности к BH4 у наших пациентов с ФКУ

20 ноября 2025 г. обновлено: Mahmoud Gadelkarim Mohamed, Sohag University

Предсказание ответа на терапию тетрагидробиоптерином при фенилкетонурии с помощью 48-часового нагрузочного теста и генотипа

Это исследование направлено на оценку чувствительности к BH4 у наших пациентов с ФКУ и на установление корреляции между чувствительностью к BH4 и их генотипом

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Египет
      • Sohag, Египет
        • Sohag faculty of medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациентам назначали добавку фенилаланина (обогащенную белком добавку на основе молочного белка или увеличение потребления натурального белка), если уровень фенилаланина был < 400 мкмоль/л

Критерии исключения:

  • если уровень фенилаланина был менее 400 мкмоль/л

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Диагностика
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: ГРУППА 1
Дигидрохлорид сапроптерина
Лекарство: Дигидрохлорид сапроптерина (BH4, тетрагидробиоптерин)
Пациентам назначали фенилаланин (белковую добавку на основе молочного белка или увеличение естественного потребления белка), если уровень фенилаланина был < 400 мкмоль/л. БГ4 в дозе 20 мг/кг вводили в моменты T = 0 и T = 24. Образцы крови брали в моменты T = 0, 8, 16, 24 и 48 ч. Ответ на лечение определяли как снижение концентрации фенилаланина ≥ 30% в ≥ 1 момент времени.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
• Уровень фенилаланина в сыворотке крови у пациентов после введения тетрагидробиоптерина
Временное ограничение: Образцы крови были взяты в часы = 0, 8, 16, 24 и 48
Пациенты получали добавку фенилаланина (богатый белком препарат на основе молочного белка или увеличение потребления натурального белка), если уровень фенилаланина был < 400 мкмоль/л. БГ4 в дозе 20 мг/кг вводился в течение 48 часов. Образцы крови брались в часы = 0, 8, 16, 24 и 48. Ответ на лечение определялся как ≥ 30% снижение концентрации фенилаланина по крайней мере в ≥ 1 временной точке.
Образцы крови были взяты в часы = 0, 8, 16, 24 и 48

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sohag University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 сентября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 сентября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 ноября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Soh-Med--25-9-6MS

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться