Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena wrażliwości na BH4 u naszych pacjentów z fenyloketonurią (PKU)

20 listopada 2025 zaktualizowane przez: Mahmoud Gadelkarim Mohamed, Sohag University

Odpowiedź na tetrahydrobiopterinę w fenyloketonurii – przewidywanie za pomocą 48-godzinnego testu obciążeniowego i genotypu

To badanie ma na celu ocenę odpowiedzi na BH4 u naszych pacjentów z PKU oraz skorelowanie tej odpowiedzi z ich genotypem

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Sohag, Egipt
        • Sohag faculty of medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjentom podawano suplementację fenyloalaniną (suplement bogaty w białko na bazie białka mleka lub zwiększono naturalne spożycie białka), jeśli fenyloalanina wynosiła < 400 µmol/l

Kryteria wykluczenia:

  • jeśli fenyloalanina była mniejsza niż 400 µmol/l

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: GRUPA 1
Dihydrochloranek sapropteryny
Lek: Sapropteryna dihydrochlorid (BH4, tetrahydrobiopteryna)
Pacjentów suplementowano fenyloalaniną (suplementem bogatym w białko na bazie białka mleka lub zwiększonym spożyciem naturalnego białka), jeśli fenyloalanina była < 400 µmol/l. BH4 20 mg/kg podano w T = 0 i T = 24. Próbki krwi pobrano w T = 0, 8, 16, 24 i 48 h. Odpowiedź zdefiniowano jako ≥ 30% redukcję stężenia fenyloalaniny w ≥ 1 punkcie czasowym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
• Poziom fenyloalaniny w surowicy u pacjentów po podaniu tetrahydrobiopteryny
Ramy czasowe: Pobrano próbki krwi w godzinach = 0, 8, 16, 24 i 48
Pacjentom podawano fenyloalaninę (suplement bogaty w białko na bazie białka mleka lub zwiększano naturalne spożycie białka), jeśli fenyloalanina była < 400 μmol/l. BH4 20 mg/kg podawano przez 48 godzin. Próbki krwi pobierano w godzinie = 0, 8, 16, 24 i 48. Odpowiedź na leczenie zdefiniowano jako ≥ 30% redukcję stężenia fenyloalaniny w ≥ 1 punkcie czasowym.
Pobrano próbki krwi w godzinach = 0, 8, 16, 24 i 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sohag University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 września 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Soh-Med--25-9-6MS

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj