Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnocení odpovědi na BH4 u našich pacientů s PKU

20. listopadu 2025 aktualizováno: Mahmoud Gadelkarim Mohamed, Sohag University

Predikce odpovědi na tetrahydrobiopterin u fenylketonurie pomocí 48hodinového zátěžového testu a genotypu

Tato studie si klade za cíl vyhodnotit odpověď na BH4 u našich pacientů s PKU a korelovat odpověď na BH4 s jejich genotypem

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Sohag, Egypt
        • Sohag faculty of medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacientům byl podáván doplněk fenylalaninu (proteinový doplněk na bázi mléčné bílkoviny nebo zvýšený příjem přírodních bílkovin), pokud hladina fenylalaninu byla < 400 μmol/l

Kritéria pro vyloučení:

  • pokud hladina fenylalaninu byla nižší než 400 μmol/l

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: SKUPINA 1
Sapropterin Dihydrochlorid
Lék: Sapropterin dihydrochlorid (BH4, tetrahydrobiopterin)
Pacienti byli suplementováni fenylalaninem (proteinový doplněk na bázi mléčné bílkoviny nebo zvýšený příjem přirozené bílkoviny), pokud byla hladina fenylalaninu < 400 µmol/l. BH4 20 mg/kg bylo podáno v čase T = 0 a T = 24. Vzorky krve byly odebrány v časech T = 0, 8, 16, 24 a 48 h. Reaktivita byla definována jako ≥ 30% snížení koncentrace fenylalaninu alespoň v jednom časovém bodě.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
• Hladina fenylalaninu v séru u pacientů po podání tetrahydrobiopterinu
Časové okno: Vzorky krve byly odebrány v hodině = 0, 8, 16, 24 a 48
Pacienti byli doplňováni fenylalaninem (proteinový doplněk bohatý na mléčný protein nebo zvýšení přirozeného příjmu bílkovin), pokud byla hladina fenylalaninu < 400 µmol/l. BH4 20 mg/kg bylo podáváno po dobu 48 hodin. Vzorky krve byly odebírány v hodinách = 0, 8, 16, 24 a 48. Reakce na léčbu byla definována jako ≥ 30% snížení koncentrace fenylalaninu u ≥ 1 časového bodu.
Vzorky krve byly odebrány v hodině = 0, 8, 16, 24 a 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sohag University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. září 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

1. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Soh-Med--25-9-6MS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fenylketonurie (PKU)

Klinické studie na Sapropterin dihydrochlorid (BH4, tetrahydrobiopterin)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit