サウジアラビア王国における遺伝性血管性浮腫（HAE）を有するティーンエイジャーおよび成人を対象としたラナデルマブの研究
サウジアラビア王国におけるリアルワールド環境でTakhzyro®による長期予防療法を開始した患者の臨床的有効性と生活の質への影響を評価する後ろ向きチャートレビュー研究 - REFLEQT-KSA研究（サウジアラビア王国におけるラナデルマブの有効性と生活の質への影響に焦点を当てた後ろ向き評価）
遺伝性血管性浮腫（HAE）は稀な疾患です。 この疾患は、腹部、喉、または生殖器など、皮膚の下や体内の突然の腫れを引き起こします。 この腫れは血管の一時的な漏れによって起こりますが、かゆみや蕁麻疹は生じません。 HAEは、血液中のC1インヒビター（C1INH）と呼ばれるタンパク質の量に基づいて分類されます：正常なC1INHレベルのHAE（HAE-nC1INH）と、限定的または不十分なC1INHレベルのHAE（HAE-C1INH）です。HAE-C1INHは、C1INHレベルが低いタイプ1と、タンパク質は存在するが正常に機能しないタイプ2に分けられます。 本研究は、予防的治療として少なくとも半年（6か月）タクジロ®（ラナデルマブ）を投与されたHAE-C1INHタイプ1または2の患者に焦点を当てます。 予防的とは、HAE発作の発生を防ぐために治療が行われることを意味します。
本研究の主な目的は、治療開始後6か月（またはデータが利用可能であれば12か月）における疾患活動性の低減において、日常生活でタクジロ®がどれほど効果的かを確認することです。 これは、治療前から治療開始後6か月までのHAE活動性の変化を確認することで測定されます。
研究デザインは、患者が指標治療を中止しない限り、死亡しない限り、またはこの期間内に追跡不能にならない限り、指標イベント（すなわちタクジロ®の初回投与日）から最大12か月までの研究フォローアップを可能にします。 チャート抽出は、指標イベント日とチャート抽出開始日の間に少なくとも6か月の期間がある患者に対してのみ行われます。 その他の目的は、タクジロ®を6か月使用した後の生活の質の変化、治療前後の発作頻度、および治療に影響を与える可能性のある要因を明らかにすることです。
本研究は、参加者の医療記録に既に存在するデータのみを対象とします。 研究の一環として治療は行われません。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Takeda Contact
- 電話番号：+1-877-825-3327
- メール：medinfoUS@takeda.com
研究場所
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Riyadh、サウジアラビア、12713
- 募集
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
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コンタクト：
- Site Contact
- 電話番号：00966 11 464 7272
- メール：rkarnaout@icloud.com
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主任研究者：
- Rand Khaled Arnaout
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
組み入れ基準：
- 参加者はHAE-C1INH-タイプ1またはHAE-C1INH-タイプ2と診断され、Takhzyro®（ラナデルマブ）による長期予防療法（LTP）を開始していること。
- 参加者はTakhzyro®開始時に12歳以上（>=）であること。
- 参加者はデータ収集前に少なくとも6か月間のTakhzyro®連続治療を受けていること。
除外基準：
- C1INH機能が正常な参加者またはHAE-nC1INH（旧タイプIII HAE）の参加者。
- Takhzyro®の6か月間治療を完了する前に中止した参加者。
- Takhzyro®開始時のベースラインHAE-AS、および治療開始後6か月のHAE-ASの評価を妨げる、不十分または不完全な医療記録がある参加者。
- 観察期間中に他のHAE-C1INH治療を含む介入臨床試験に参加している参加者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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C1INH-タイプ1またはC1INH-タイプ2のHAEを有する参加者
HAE-C1INH タイプ1またはタイプ2と診断された全参加者を含め、2025年9月1日から2026年2月28日までの患者医療記録から後方視的臨床データを収集します。
2021年に開始した適格期間中にTakhzyro®を受けた参加者は、2つの期間にわたって観察されます：前インデックス期間（最初のTakhzyro®投与前の期間、インデックス日以前）は、ベースライン特性と疾患活動性を確立するために使用され、後インデックス期間（インデックス日から少なくとも6ヶ月後）は、治療結果を評価するために使用されます。
インデックス日は、適格期間中の最初のTakhzyro®投与日として定義されます。
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これは非介入研究です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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HAE-活動スコア（AS）の指標期間前から指標期間後への変化
時間枠：最大6ヶ月
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HAE-ASは、HAEの活動性を測定するために使用される患者報告アウトカム（PRO）ツールです。
これは、想起期間中の発作頻度、救急受診、日常生活への影響などの要因を評価する12項目で構成されています。
HAE-ASスコアが高いほど、疾患活動性が高いことを示します。
スコアが13以上の場合、重度のHAE活動性を示唆し、12未満のスコアは軽度または低い活動性を示します。
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最大6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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インデックス期間前から期間後までの生活の質（QoL）スコアの変化
時間枠：最大6ヶ月
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研究固有の生活の質（QoL）スコアを開発します。
このカスタムスコアは、利用可能な参加者記録に記録された、検証済みの血管浮腫（AE）-QoL（機能、疲労／気分、恐怖／恥、栄養）の領域と概念的に関連する選択されたパラメーターから導き出されます。
目標は、再発性血管浮腫を持つ参加者に関連する健康関連生活の質の核心的な側面を近似することであり、同時に、遡及的データ収集の制約内で実現可能性と遵守を確保することです。
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最大6ヶ月
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HAE-C1INH発作頻度の変化（回/月） 前指標期間から後指標期間へ
時間枠：最大6ヶ月間
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HAE発作は、参加者が血管浮腫の症状がない状態から血管浮腫の症状を呈するまでの個別のエピソードと定義されます。
「HAE-C1INH発作頻度の変化」とは、治療実施後のHAE発作回数（月あたりの回数）の減少を指します。
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最大6ヶ月間
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治療反応性の人口統計学的および臨床的予測因子による参加者数の分類
時間枠：ベースラインから研究終了時まで（最長6か月）
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参加者数は、ベースラインの人口統計学的特性（年齢、性別）および臨床特性（罹病期間、ベースライン発作頻度）別に報告されます。
これらの特性とHAE-ASスコアおよび発作頻度のベースラインからの変化との関係は、十分なサンプルサイズとモデルの安定性が確保された場合、回帰分析を用いてさらに検討されます。
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ベースラインから研究終了時まで（最長6か月）
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-743-4037
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
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- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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