Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ланоделумаба у подростков и взрослых с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) в Королевстве Саудовская Аравия

6 мая 2026 г. обновлено: Takeda

Ретроспективное исследование медицинских карт, оценивающее клиническую эффективность и влияние на качество жизни пациентов, начавших долгосрочную профилактику препаратом Такзиро® в реальных условиях в Королевстве Саудовская Аравия – исследование REFLEQT-KSA (Ретроспективная оценка эффективности ланаделумаба и его влияния на качество жизни в Королевстве Саудовская Аравия)

Наследственный ангионевротический отёк (НАО) — редкое заболевание. Оно вызывает внезапную отёчность под кожей и внутри тела, например, в области живота, горла или половых органов. Эта отёчность возникает из-за временной утечки из кровеносных сосудов, но не сопровождается зудом или крапивницей. НАО классифицируется на основе уровня белка в крови, называемого ингибитором C1 (C1INH): НАО с нормальным уровнем C1INH (НАО-нC1INH) и НАО с ограниченным или недостаточным уровнем C1INH (НАО-C1INH); НАО-C1INH может быть разделён на тип 1, с низким уровнем C1INH, и тип 2, при котором белок присутствует, но не функционирует должным образом. Это исследование будет сосредоточено на людях с НАО-C1INH типа 1 или 2, которые получали Тахизиро® (ланаделумаб) в качестве профилактического лечения не менее полугода (6 месяцев). Профилактическое означает, что лечение назначается для предотвращения возникновения приступов НАО.

Основная цель исследования — оценить, насколько эффективно Тахизиро® работает в повседневной жизни для снижения активности заболевания после 6 месяцев лечения или 12 месяцев (если данные доступны). Это будет измеряться путём проверки изменения активности НАО с момента до лечения до момента после 6 месяцев лечения.

Дизайн исследования позволит проводить наблюдение за пациентами до 12 месяцев после индексного события (т.е. даты первого введения дозы Тахизиро®), если пациент не прекратит индексное лечение, не умрёт или не будет потерян для наблюдения в течение этого периода. Абстракция данных из медицинских карт будет проводиться только после того, как у пациентов пройдёт не менее 6 месяцев между датой индексного события и датой начала абстракции данных. Другие цели — выяснить, как изменяется качество жизни человека после использования Тахизиро® в течение 6 месяцев, как часто у него возникали приступы до и после лечения, и определить, какие факторы могут влиять на лечение.

Исследование будет рассматривать только уже существующие данные из медицинских записей участников. В рамках исследования не будет предоставляться никакое лечение.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Takeda Contact
  • Номер телефона: +1-877-825-3327
  • Электронная почта: medinfoUS@takeda.com

Места учебы

  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 12713
        • Рекрутинг
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: 00966 11 464 7272
          • Электронная почта: rkarnaout@icloud.com
        • Главный следователь:
          • Rand Khaled Arnaout

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Подростки и взрослые участники с HAE-C1INH-Тип 1 или HAE-C1INH-Тип 2, получавшие лечение ланаделумабом в условиях рутинной клинической практики в Королевстве Саудовская Аравия.

Описание

Критерии включения:

  1. Участник диагностирован с НАО-С1ИНГ-тип 1 или НАО-С1ИНГ-тип 2 и начал долгосрочную профилактику (ДПП) с Такзиро® (ланаделумаб).
  2. Участник в возрасте 12 лет и старше (≥12 лет) на момент начала лечения Такзиро®.
  3. Участник получал непрерывное лечение Такзиро® не менее 6 месяцев до момента сбора данных.

Критерии исключения:

  1. Участники с нормальной функцией С1ИНГ или НАО-нС1ИНГ (ранее тип III НАО).
  2. Участники, прекратившие лечение Такзиро® до завершения 6 месяцев терапии.
  3. Участники с недостаточными или неполными медицинскими записями, которые не позволяют оценить исходный показатель HAE-AS на момент начала лечения Такзиро®, а также показатель HAE-AS через 6 месяцев после начала лечения.
  4. Участники, участвующие в интервенционном клиническом исследовании с другими методами лечения НАО-С1ИНГ в течение периода наблюдения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Участники с HAE-C1INH-Тип 1 или HAE-C1INH-Тип 2
Все участники с диагнозом HAE-C1INH типа 1 или типа 2 будут включены в исследование, а ретроспективные клинические данные будут собраны из медицинских записей пациентов в период с 1 сентября 2025 года по 28 февраля 2026 года. Участники, получавшие Takhzyro® в течение периода приемлемости, начавшегося в 2021 году, будут наблюдаться в течение двух периодов: предындексного периода, определяемого как время до первой дозы Takhzyro® (индексная дата), используемого для установления исходных характеристик и активности заболевания, и постиндексного периода, определяемого как не менее 6 месяцев после индексной даты, используемого для оценки результатов лечения. Индексная дата определяется как дата первого введения Takhzyro® в течение периода приемлемости.
Другой: Без вмешательства
Это неинтервенционное исследование.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателя активности наследственного ангионевротического отека (ПА НАО) с пред- до пост-индексного периода
Временное ограничение: До 6 месяцев
HAE-AS — это инструмент оценки исходов, сообщаемых пациентом (PRO), используемый для измерения активности НАО. Он включает 12 пунктов, оценивающих такие факторы, как частота приступов, обращения за неотложной помощью и влияние на повседневную жизнь за период воспоминаний. Более высокий балл HAE-AS указывает на большую активность заболевания. Балл 13 или выше предполагает тяжелую активность НАО, в то время как балл ниже 12 указывает на легкую или низкую активность.
До 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателей качества жизни (КЖ) от пред- до пост-индексного периода
Временное ограничение: До 6 месяцев
Будет разработан специфичный для исследования показатель качества жизни (КЖ). Этот индивидуальный показатель будет получен на основе выбранных параметров, концептуально соответствующих доменам валидированного опросника по качеству жизни при ангионевротическом отеке (функционирование, усталость/настроение, страх/стыд и питание), как это зафиксировано в доступных записях участников. Цель — приблизиться к ключевым аспектам качества жизни, связанного со здоровьем, которые важны для участников с рецидивирующим ангионевротическим отеком, обеспечивая при этом осуществимость и соблюдение требований в рамках ограничений ретроспективного сбора данных.
До 6 месяцев
Изменение частоты атак HAE-C1INH (количество/месяц) в пред- и пост-индексном периоде
Временное ограничение: До 6 месяцев
Приступ НАО определяется как отдельный эпизод, в течение которого у участника появляются симптомы ангионевротического отека, тогда как ранее они отсутствовали. «Изменение частоты приступов НАО-C1INH» означает уменьшение количества приступов НАО (количество в месяц) после начала лечения.
До 6 месяцев
Количество участников, классифицированных по демографическим и клиническим предикторам ответа на лечение
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания исследования (до 6 месяцев)
Количество участников будет представлено по исходным демографическим (возраст, пол) и клиническим характеристикам (продолжительность заболевания, исходная частота приступов). Взаимосвязь между этими характеристиками и изменением от исходного уровня баллов по шкале HAE-AS и частоты приступов будет дополнительно исследована с помощью регрессионного анализа при условии достаточного размера выборки и стабильности модели.
От исходного уровня до окончания исследования (до 6 месяцев)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 октября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 ноября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-743-4037

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Компания Takeda предоставляет доступ к обезличенным индивидуальным данным участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Эти IPD будут предоставлены в защищенной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и на условиях соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

Индивидуальные данные пациентов (IPD) из соответствующих исследований будут предоставлены квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процедурой, описанными на https://vivli.org/ourmember/takeda/. Для одобренных запросов исследователям будет предоставлен доступ к анонимизированным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и нормативными актами), а также информация, необходимая для достижения исследовательских целей, на условиях соглашения о совместном использовании данных.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться