Um Estudo de Lanadelumabe em Adolescentes e Adultos com Angioedema Hereditário (HAE) no Reino da Arábia Saudita
Estudo Retrospetivo de Revisão de Processos Clínicos que Avalia a Eficácia Clínica e o Impacto na Qualidade de Vida dos Doentes que Iniciaram Profilaxia a Longo Prazo com Takhzyro® num Ambiente do Mundo Real no Reino da Arábia Saudita - o Estudo REFLEQT-KSA (Avaliação Retrospetiva Centrada na Eficácia do Lanadelumab e no seu Impacto na Qualidade de Vida no Reino da Arábia Saudita)
O angioedema hereditário (AEH) é uma condição rara. Provoca inchaço súbito sob a pele e no interior do corpo, como na barriga, garganta ou genitais. Este inchaço ocorre devido a uma fuga temporária nos vasos sanguíneos, mas não causa comichão ou urticária. O AEH é classificado com base na quantidade de uma proteína no sangue chamada inibidor de C1 (C1INH): AEH com níveis normais de C1INH (AEH-nC1INH) e AEH com níveis limitados ou insuficientes de C1INH (AEH-C1INH); o AEH-C1INH pode ser dividido em Tipo 1, com baixos níveis de C1INH, e Tipo 2, em que a proteína está presente, mas não funciona adequadamente. Este estudo concentrar-se-á em pessoas com AEH-C1INH Tipo 1 ou 2 que tenham recebido Takhzyro® (lanadelumab) como tratamento profilático durante pelo menos meio ano (6 meses). Profilático significa que o tratamento é administrado para prevenir a ocorrência de ataques de AEH.
O principal objetivo do estudo é verificar quão bem o Takhzyro® funciona na vida quotidiana para reduzir a atividade da condição após 6 meses de tratamento, ou 12 meses (se os dados estiverem disponíveis). Isto será medido verificando a alteração da atividade do AEH desde antes do tratamento até após 6 meses de tratamento.
O desenho do estudo permitirá um acompanhamento do estudo até 12 meses após o evento índice (ou seja, data da primeira administração da dose de Takhzyro®), a menos que o paciente interrompa o tratamento índice, morra ou seja perdido para acompanhamento dentro deste período. As abstrações de registos ocorrerão apenas quando os pacientes tiverem pelo menos 6 meses de duração entre a data do evento índice e a data de início da abstração de registos. Outros objetivos são descobrir como a qualidade de vida de uma pessoa muda após usar Takhzyro® durante 6 meses, com que frequência tiveram ataques antes e após o tratamento e aprender quais os fatores que podem ter impacto no tratamento.
O estudo analisará apenas dados já existentes nos registos médicos dos participantes. Nenhum tratamento será administrado como parte do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Takeda Contact
- Número de telefone: +1-877-825-3327
- E-mail: medinfoUS@takeda.com
Locais de estudo
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Riyadh, Arábia Saudita, 12713
- Recrutamento
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
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Contato:
- Site Contact
- Número de telefone: 00966 11 464 7272
- E-mail: rkarnaout@icloud.com
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Investigador principal:
- Rand Khaled Arnaout
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
- O participante é diagnosticado com HAE-C1INH-Tipo 1 ou HAE-C1INH-Tipo 2 e iniciou profilaxia a longo prazo (PLP) com Takhzyro® (lanadelumab).
- O participante tem idade superior ou igual a (≥) 12 anos no momento da iniciação do Takhzyro®.
- O participante recebeu pelo menos 6 meses de tratamento contínuo com Takhzyro® antes da abstração de dados.
Critérios de Exclusão:
- Participantes que têm função C1INH normal ou HAE-nC1INH (anteriormente tipo III HAE).
- Participantes que interromperam o Takhzyro® antes de completar 6 meses de tratamento.
- Participantes com registos médicos insuficientes ou incompletos que impedem a avaliação do HAE-AS basal no momento da iniciação do Takhzyro®, bem como o HAE-AS aos 6 meses após o início do tratamento.
- Participantes que estão a participar num ensaio clínico intervencional envolvendo outros tratamentos para HAE-C1INH durante o período de observação.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Participantes com HAE-C1INH-Tipo 1 ou HAE-C1INH-Tipo 2
Todos os participantes diagnosticados com HAE-C1INH tipo 1 ou tipo 2 serão incluídos, e dados clínicos retrospetivos serão recolhidos dos registos médicos dos doentes entre 1 de setembro de 2025 e 28 de fevereiro de 2026.
Os participantes que receberam Takhzyro® durante o período de elegibilidade iniciado em 2021 serão observados em dois períodos: um período pré-índice, definido como o tempo anterior à primeira dose de Takhzyro® (data índice), utilizado para estabelecer características basais e atividade da doença, e um período pós-índice, definido como pelo menos 6 meses após a data índice, utilizado para avaliar os resultados do tratamento.
A data índice é definida como a data da primeira administração de Takhzyro® durante o período de elegibilidade.
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Este é um estudo não intervencional.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração no HAE- Activity Score (AS) do Período Pré para Pós-Índice
Prazo: Até 6 Meses
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O HAE-AS é um instrumento de resultados reportados pelo paciente (PRO) utilizado para medir a atividade da HAE.
Inclui 12 itens que avaliam fatores como a frequência de ataques, visitas de emergência e impacto na vida quotidiana durante um período de recordação.
Uma pontuação mais elevada no HAE-AS indica maior atividade da doença.
Uma pontuação de 13 ou superior sugere atividade grave da HAE, enquanto uma pontuação abaixo de 12 indica atividade ligeira ou baixa.
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Até 6 Meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração nas Pontuações de Qualidade de Vida (QdV) do Período Pré para Pós-Índice
Prazo: Até 6 meses
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Será desenvolvida uma pontuação específica do estudo para a qualidade de vida (QdV).
Esta pontuação personalizada será derivada de parâmetros selecionados conceitualmente alinhados com os domínios do Angioedema (AE)-QdV validado (funcionamento, fadiga/humor, medo/vergonha e nutrição), conforme capturado nos registos dos participantes disponíveis.
O objetivo é aproximar os aspetos centrais da qualidade de vida relacionada com a saúde relevantes para os participantes com angioedema recorrente, garantindo simultaneamente a viabilidade e a conformidade dentro das limitações da recolha de dados retrospetiva.
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Até 6 meses
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Alteração na Frequência de Ataques de HAE-C1INH (número/mês) do Período Pré para Pós-Índice
Prazo: Até 6 meses
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O ataque de HAE é definido como um episódio discreto durante o qual o participante progride de nenhum angioedema para sintomas de angioedema.
Uma "alteração na frequência de ataques de HAE-C1INH" refere-se à redução no número de ataques de HAE (número por mês) após a implementação dos tratamentos.
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Até 6 meses
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Número de Participantes Categorizados por Preditores Demográficos e Clínicos da Resposta ao Tratamento
Prazo: Desde a linha de base até ao final do estudo (até 6 meses)
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O número de participantes será relatado de acordo com as características demográficas basais (idade, sexo) e clínicas (duração da doença, frequência de ataques basal).
A relação entre estas características e a alteração em relação ao basal na pontuação HAE-AS e na frequência de ataques será ainda explorada através de análise de regressão, desde que exista tamanho de amostra suficiente e estabilidade do modelo.
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Desde a linha de base até ao final do estudo (até 6 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças por Deficiência de Complemento Hereditário
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Hipersensibilidade
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças de pele
- Urticária
- Doenças de Pele, Vasculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Angioedema
- Angioedemas Hereditários
Outros números de identificação do estudo
- TAK-743-4037
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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