En studie av Lanadelumab hos tonåringar och vuxna med ärftligt angioödem (HAE) i Konungariket Saudiarabien

Hereditärt angioödem (HAE) är en sällsynt sjukdom. Det orsakar plötsliga svullnader under huden och inuti kroppen, som i buken, halsen eller könsorganen. Denna svullnad uppstår på grund av ett tillfälligt läckage i blodkärlen men orsakar inte klåda eller nässelutslag. HAE klassificeras baserat på mängden av ett protein i blodet som kallas C1-inhibitor (C1INH): HAE med normala C1INH-nivåer (HAE-nC1INH) och HAE med begränsade eller otillräckliga C1INH-nivåer (HAE-C1INH); HAE-C1INH kan delas in i typ 1, med låga nivåer av C1INH, och typ 2, där proteinet finns men inte fungerar korrekt. Denna studie kommer att fokusera på personer med HAE-C1INH typ 1 eller 2 som har fått Takhzyro® (lanadelumab) som profylaktisk behandling i minst ett halvår (6 månader). Profylaktisk innebär att behandling ges för att förhindra att HAE-attacker inträffar.

Studiens huvudmål är att se hur väl Takhzyro® fungerar i vardagen för att minska sjukdomens aktivitet efter 6 månaders behandling, eller 12 månader (om data finns tillgänglig). Detta kommer att mätas genom att kontrollera förändringen i HAE-aktiviteten från före behandlingen till efter 6 månaders behandling.

Studiedesignen kommer att tillåta en uppföljning på upp till 12 månader efter indexhändelsen (dvs. datum för första dosen av Takhzyro®) om inte patienten avbryter indexbehandlingen, avlider eller förloras till uppföljning inom denna tidsram. Journalutdrag kommer endast att göras när patienterna har minst 6 månader mellan indexhändelsedatum och datumet för journalutdragens start. Andra mål är att ta reda på hur en persons livskvalitet förändras efter användning av Takhzyro® i 6 månader, hur ofta de hade attacker före och efter behandling och att lära sig vilka faktorer som kan ha en inverkan på behandlingen.

Studien kommer endast att titta på data som redan finns i deltagarnas medicinska journaler. Ingen behandling kommer att ges som en del av studien.