一项在沙特阿拉伯王国针对遗传性血管性水肿（HAE）青少年及成人患者使用拉那芦单抗的研究
2026年5月6日 更新者：Takeda
回顾性病历审查研究评估在沙特阿拉伯王国真实世界环境中启动长期预防性使用Takhzyro®患者的临床疗效及对生活质量的影响——REFLEQT-KSA研究（沙特阿拉伯王国拉那度单抗疗效及对生活质量影响的回顾性评估研究）
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见疾病。 它会导致皮肤下和身体内部（如腹部、喉咙或生殖器）突然肿胀。 这种肿胀是由于血管暂时性渗漏引起的，但不会引起瘙痒或荨麻疹。 HAE根据血液中一种称为C1抑制剂（C1INH）的蛋白质含量进行分类：C1INH水平正常的HAE（HAE-nC1INH）和C1INH水平有限或不足的HAE（HAE-C1INH）；HAE-C1INH可分为1型（C1INH水平低）和2型（蛋白质存在但功能异常）。 本研究将重点关注接受Takhzyro®（lanadelumab）作为预防性治疗至少半年（6个月）的HAE-C1INH 1型或2型患者。 预防性治疗旨在预防HAE发作的发生。
本研究的主要目标是观察Takhzyro®在治疗6个月或12个月（如果数据可用）后，在日常生活中的疗效，以减少疾病活动度。 这将通过检查从治疗前到治疗6个月后HAE活动度的变化来衡量。
研究设计允许在索引事件（即首次服用Takhzyro®的日期）后进行长达12个月的随访，除非患者在此期间停止索引治疗、死亡或失访。 图表提取仅在患者索引事件日期与图表提取开始日期之间至少有6个月间隔时进行。 其他目标包括了解患者使用Takhzyro® 6个月后生活质量的变化、治疗前后发作频率，以及探索可能影响治疗的因素。
本研究仅分析参与者医疗记录中已有的数据。 研究不会提供任何治疗。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Takeda Contact
- 电话号码：+1-877-825-3327
- 邮箱：medinfoUS@takeda.com
学习地点
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Riyadh、沙特阿拉伯、12713
- 招聘中
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
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接触：
- Site Contact
- 电话号码：00966 11 464 7272
- 邮箱：rkarnaout@icloud.com
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首席研究员：
- Rand Khaled Arnaout
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在沙特阿拉伯王国常规临床环境中接受拉那度单抗治疗的患有HAE-C1INH-1型或HAE-C1INH-2型的青少年和成人参与者。
描述
纳入标准：
- 参与者被诊断为HAE-C1INH-1型或HAE-C1INH-2型，并已开始使用Takhzyro®（拉那芦人单抗）进行长期预防（LTP）治疗。
- 参与者开始使用Takhzyro®时年龄大于或等于（≥）12岁。
- 在数据提取前，参与者已连续接受Takhzyro®治疗至少6个月。
排除标准：
- C1INH功能正常或患有HAE-nC1INH（原Ⅲ型HAE）的参与者。
- 在完成6个月治疗前停用Takhzyro®的参与者。
- 医疗记录不充分或不完整，无法评估开始使用Takhzyro®时的基线HAE-AS以及治疗开始后6个月的HAE-AS的参与者。
- 在观察期间参与涉及其他HAE-C1INH治疗的干预性临床试验的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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患有HAE-C1INH-1型或HAE-C1INH-2型的参与者
所有诊断为HAE-C1INH 1型或2型的参与者将被纳入研究，并将从2025年9月1日至2026年2月28日期间的病历中收集回顾性临床数据。
在2021年开始的资格期内接受过Takhzyro®治疗的参与者将在两个时期进行观察：前索引期，定义为首次服用Takhzyro®之前的时间（索引日期），用于确定基线特征和疾病活动度；以及后索引期，定义为索引日期后至少6个月，用于评估治疗效果。
索引日期定义为资格期内首次使用Takhzyro®的日期。
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这是一项非干预性研究。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从索引前期到索引后期HAE活动评分（AS）的变化
大体时间：最长6个月
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HAE-AS是一种患者报告结局（PRO）工具，用于测量HAE的疾病活动度。
该工具包含12个项目，评估回忆期内的发作频率、急诊就诊情况以及对日常生活的影响等因素。
HAE-AS评分越高，表明疾病活动度越高。
评分达到13分或以上提示HAE活动度严重，而评分低于12分则提示活动度轻微或较低。
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最长6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从指数前期到后期生活质量（QoL）评分的变化
大体时间：最长 6 个月
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将制定一项研究专用的生活质量（QoL）评分。
该定制评分将从概念上与已验证的血管性水肿（AE）-QoL（功能、疲劳/情绪、恐惧/羞耻和营养）领域相一致的选定参数中推导得出，这些参数在现有的参与者记录中捕获。
目标是在回顾性数据收集的限制下，近似反映与复发性血管性水肿参与者相关的健康相关生活质量的核心方面，同时确保可行性和合规性。
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最长 6 个月
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HAE-C1INH 发作频率（次数/月）从前指数期到后指数期的变化
大体时间：最长6个月
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HAE发作定义为参与者从无血管性水肿进展至出现血管性水肿症状的离散事件。
“HAE-C1INH发作频率变化”指的是实施治疗后HAE发作次数（每月次数）的减少。
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最长6个月
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按人口统计学和临床治疗反应预测因素分类的参与者人数
大体时间：从基线期至研究结束（最长6个月）
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将按基线人口统计学特征（年龄、性别）和临床特征（病程、基线发作频率）报告参与者人数。
在样本量充足且模型稳定的前提下，将采用回归分析进一步探讨这些特征与HAE-AS评分及发作频率相对于基线变化之间的关系。
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从基线期至研究结束（最长6个月）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Director、Takeda
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年4月30日
初级完成 (估计的)
2026年10月30日
研究完成 (估计的)
2026年10月30日
研究注册日期
首次提交
2025年11月24日
首先提交符合 QC 标准的
2025年11月24日
首次发布 (实际的)
2025年12月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月6日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TAK-743-4037
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
武田（Takeda）提供符合条件研究的去标识化个体参与者数据（IPD）访问权限，以协助合格的研究人员解决合理的科学目标（武田的数据共享承诺详见 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。
这些IPD将在数据共享请求获得批准后，按照数据共享协议的条款，在安全的研究环境中提供。
IPD 共享访问标准
根据https://vivli.org/ourmember/takeda/上描述的标准和流程，合格研究的个体参与者数据（IPD）将与合格研究人员共享。
对于批准的请求，研究人员将根据数据共享协议的条款获得匿名数据（以遵守适用的法律法规，尊重患者隐私）以及解决研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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