Tutkimus lanadelumabista teini-ikäisille ja aikuisille perinnöllisen angioödeeman (HAE) kanssa Saudi-Arabian kuningaskunnassa
keskiviikko 6. toukokuuta 2026 päivittänyt: Takeda
Takautuva potilaskertomusanalyysitutkimus, jossa arvioidaan Takhzyro®-lääkkeen pitkäaikaisen ehkäisyn aloittaneiden potilaiden kliinistä tehokkuutta ja vaikutusta elämänlaatuun todellisessa käyttöympäristössä Saudi-Arabian kuningaskunnassa - REFLEQT-KSA-tutkimus (Takautuva arviointi, joka keskittyy lanadelumabin tehokkuuteen ja vaikutukseen elämänlaatuun Saudi-Arabian kuningaskunnassa)
Perinnöllinen angioödeema (HAE) on harvinainen sairaus. Se aiheuttaa äkillistä turvotusta ihon alla ja kehon sisällä, kuten vatsassa, kurkussa tai sukuelimissä. Tämä turvotus johtuu väliaikaisesta verisuonten vuodosta, mutta se ei aiheuta kutinaa tai nokkosihottumaa. HAE luokitellaan veren C1-estäjäproteiinin (C1INH) määrän perusteella: HAE, jossa on normaali C1INH-taso (HAE-nC1INH) ja HAE, jossa on rajallinen tai riittämätön C1INH-taso (HAE-C1INH); HAE-C1INH voidaan jakaa tyyppiin 1, jossa on alhaiset C1INH-tasot, ja tyyppiin 2, jossa proteiinia on, mutta se ei toimi kunnolla. Tämä tutkimus keskittyy henkilöihin, joilla on HAE-C1INH tyyppiä 1 tai 2 ja jotka ovat saaneet Takhzyro® (lanadelumab) profylaktista hoitoa vähintään puoli vuotta (6 kuukautta). Profylaktinen tarkoittaa, että hoitoa annetaan estämään HAE-kohtausten ilmaantuminen.
Tutkimuksen päämäärä on selvittää, kuinka hyvin Takhzyro® toimii jokapäiväisessä elämässä vähentääkseen sairauden aktiivisuutta 6 kuukauden hoidon jälkeen tai 12 kuukauden jälkeen (jos tietoja on saatavilla). Tätä mitataan tarkastelemalla HAE-aktiivisuuden muutosta ennen hoitoa ja 6 kuukauden hoidon jälkeen.
Tutkimussuunnitelma mahdollistaa tutkimuksen seurannan jopa 12 kuukautta indeksitapahtuman jälkeen (eli ensimmäisen Takhzyro®-annoksen antamispäivän jälkeen), ellei potilas keskeytä indeksihoidon, kuole tai katoa seurannasta tänä aikana. Käyräanalyysit tehdään vain, kun potilailla on vähintään 6 kuukauden aika indeksitapahtumapäivän ja käyräanalyysin aloituspäivän välillä. Muut tavoitteet ovat selvittää, kuinka potilaan elämänlaatu muuttuu 6 kuukauden Takhzyro®-hoidon jälkeen, kuinka usein heillä oli kohtauksia ennen ja jälkeen hoidon sekä selvittää, mitkä tekijät voivat vaikuttaa hoitoon.
Tutkimus tarkastelee vain jo olemassa olevia tietoja osallistujien sairauskertomuksista. Tutkimukseen ei liity minkäänlaista hoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
50
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Takeda Contact
- Puhelinnumero: +1-877-825-3327
- Sähköposti: medinfoUS@takeda.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
- Rekrytointi
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Contact
- Puhelinnumero: 00966 11 464 7272
- Sähköposti: rkarnaout@icloud.com
-
Päätutkija:
- Rand Khaled Arnaout
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Nuoret ja aikuiset osallistujat, joilla on HAE-C1INH-tyyppi 1 tai HAE-C1INH-tyyppi 2, jotka on hoidettu lanadelumabilla Saudi-Arabian kuningaskunnassa tavanomaisessa kliinisessä ympäristössä.
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Osallistujalla on diagnosoitu HAE-C1INH-tyyppi 1 tai HAE-C1INH-tyyppi 2, ja hän on aloittanut pitkäaikaisen ehkäisyn (LTP) Takhzyro®-lääkkeellä (lanadelumab).
- Osallistuja on täyttänyt vähintään 12 vuotta Takhzyro®-hoidon aloittamisen aikaan.
- Osallistuja on saanut vähintään 6 kuukautta jatkuvaa Takhzyro®-hoitoa ennen tietojen keruuta.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on normaali C1INH-toiminta tai HAE-nC1INH (aiemmin tyyppi III HAE).
- Osallistujat, jotka ovat keskeyttäneet Takhzyro®-hoidon ennen kuin 6 kuukauden hoitojakso on suoritettu loppuun.
- Osallistujat, joiden sairauskertomus on puutteellinen tai epätäydellinen, mikä estää perustason HAE-AS:n arvioinnin Takhzyro®-hoidon aloittamisen aikaan sekä 6 kuukauden HAE-AS:n arvioinnin hoidon aloittamisen jälkeen.
- Osallistujat, jotka osallistuvat toiseen HAE-C1INH-hoitoihin liittyvään interventioon kliinisessä tutkimuksessa tarkkailujakson aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Osallistujat, joilla on HAE-C1INH-Tyyppi 1 tai HAE-C1INH-Tyyppi 2
Kaikki diagnosoidut HAE-C1INH tyypin 1 tai tyypin 2 potilaat sisällytetään, ja retrospektiivisiä kliinisiä tietoja kerätään potilaan sairauskertomuksista ajalta 1. syyskuuta 2025 – 28. helmikuuta 2026.
Potilaat, jotka saivat Takhzyro®-hoitoa kelpoisuusjaksolla alkaen vuodesta 2021, tarkkaillaan kahden jakson ajan: esi-indeksijaksona, joka määritellään ajaksi ennen ensimmäistä Takhzyro®-annosta (indeksipäivä), jota käytetään perustason ominaisuuksien ja sairauden aktiivisuuden määrittämiseen, sekä jälki-indeksijaksona, joka määritellään vähintään 6 kuukauden ajaksi indeksipäivän jälkeen ja jota käytetään hoitotulosten arviointiin.
Indeksipäiväksi määritellään ensimmäinen Takhzyro®-annostelupäivä kelpoisuusjakson aikana.
|
Tämä on ei-interventiotutkimus.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
HAE-aktiivisuuspisteen (AS) muutos indeksijakson alusta loppuun
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
HAE-AS on potilasarviointimenetelmä (PRO), jota käytetään HAE:n aktiivisuuden mittaamiseen.
Se koostuu 12 eri osiosta, jotka arvioivat muun muassa kohtausten tiheyttä, ensiapuun hakeutumista ja vaikutusta arkeen tietyllä muistelujaksolla.
Korkeampi HAE-AS-pistemäärä osoittaa suurempaa taudin aktiivisuutta.
Pistemäärä 13 tai korkeampi viittaa vakavaan HAE-aktiivisuuteen, kun taas pistemäärä alle 12 viittaa lievään tai alhaiseen aktiivisuuteen.
|
Jopa 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaadun (QoL) pistemäärän muutos ennen ja jälkeen indeksijakson
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta
|
Tutkimukseen erityinen elämänlaatupisteet (QoL) kehitetään.
Tämä mukautettu pistemäärä johdetaan valituista parametreista, jotka käsitteellisesti linjassa ovat vahvistetun Angioedema (AE)-QoL:n (toiminta, väsymys/mieliala, pelko/häpeä ja ravinto) osa-alueiden kanssa, kuten saatavilla olevissa osallistujatietueissa on tallennettu.
Tavoitteena on arvioida terveyteen liittyvän elämänlaadun keskeisiä näkökohtia, jotka ovat merkityksellisiä toistuvan angioedeman omaaville osallistujille, samalla varmistaen toteutettavuus ja noudattaminen retrospektiivisen tiedonkeruyn rajoissa.
|
Enintään 6 kuukautta
|
|
HAE-C1INH-kohtausten taajuuden muutos (lukumäärä/kuukausi) ennen ja jälkeen indeksijakson
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta
|
HAE-kohtaus määritellään erillisenä jaksona, jonka aikana osallistujan tila kehittyy angiödeemattomasta angiödeeman oireisiin.
"HAE-C1INH-kohtausten taajuuden muutos" viittaa HAE-kohtausten määrän (kuukaudessa) vähenemiseen hoitojen käyttöönoton jälkeen.
|
Enintään 6 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä luokiteltuna demografisten ja kliinisten hoitovasteeseen ennustavien tekijöiden mukaan
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen loppuun (enintään 6 kuukautta)
|
Osallistujamäärä ilmoitetaan perustiedon demografisten (ikä, sukupuoli) ja kliinisten ominaisuuksien (sairauden kesto, perustason kohtaamistiheys) mukaan.
Näiden ominaisuuksien ja HAE-AS-pisteiden sekä kohtaamistiheyden muutoksen välisiä yhteyksiä perustasosta tutkitaan edelleen regressioanalyysin avulla, mikäli otoskoko ja mallin vakaus riittävät. |
Alkutasosta tutkimuksen loppuun (enintään 6 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Takeda
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 30. huhtikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 30. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 30. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 24. marraskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. marraskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 4. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 11. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Yliherkkyys
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Ihosairaudet
- Urtikaria
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-743-4037
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöityihin, anonymisoituihin osallistujatietoihin (IPD) kelvollisissa tutkimuksissa pätevien tutkijoiden auttamiseksi aitojen tieteellisten tavoitteiden saavuttamisessa (Takedan tietojen jakamistakuu on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Nämä IPD-tiedot toimitetaan turvallisessa tutkimusympäristössä tietojen jakamispyynnön hyväksymisen jälkeen ja tietojen jakamissopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Kelvollisista tutkimuksista saatava IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa https://vivli.org/ourmember/takeda/-sivulla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksytyille pyynnöille tutkijoille annetaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja säädösten mukaisesti) sekä tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tarvittavat tiedot tietojen jakamisesta tehdyn sopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .