Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie lanadelumabu u dospívajících a dospělých s dědičným angioedémem (HAE) v Saúdské Arábii

6. května 2026 aktualizováno: Takeda

Retrospektivní studie hodnocení klinických záznamů hodnotící klinickou účinnost a dopad na kvalitu života u pacientů, kteří zahájili dlouhodobou profylaxi s Takhzyro® v reálném klinickém prostředí v Království Saúdské Arábie - studie REFLEQT-KSA (Retrospektivní hodnocení zaměřené na účinnost lanadelumabu a jeho dopad na kvalitu života v Království Saúdské Arábie)

Hereditární angioedém (HAE) je vzácné onemocnění. Způsobuje náhlé otoky pod kůží a uvnitř těla, například v oblasti břicha, hrdla nebo genitálií. K těmto otokům dochází kvůli dočasnému úniku z cév, ale nezpůsobují svědění ani kopřivku. HAE je klasifikován na základě množství bílkoviny v krvi zvané C1 inhibitor (C1INH): HAE s normální hladinou C1INH (HAE-nC1INH) a HAE s omezenou nebo nedostatečnou hladinou C1INH (HAE-C1INH); HAE-C1INH lze rozdělit na typ 1, s nízkou hladinou C1INH, a typ 2, kdy je bílkovina přítomna, ale nefunguje správně. Tato studie se zaměří na osoby s HAE-C1INH typu 1 nebo 2, které dostávaly Takhzyro® (lanadelumab) jako profylaktickou léčbu alespoň půl roku (6 měsíců). Profylaktický znamená, že léčba je podávána, aby zabránila výskytu záchvatů HAE.

Hlavním cílem studie je zjistit, jak dobře Takhzyro® funguje v každodenním životě ke snížení aktivity onemocnění po 6 měsících léčby, nebo po 12 měsících (pokud jsou data k dispozici). To bude měřeno kontrolou změny aktivity HAE před léčbou a po 6 měsících léčby.

Design studie umožní sledování až 12 měsíců po indexové události (tj. datum první dávky Takhzyro®), pokud pacient nepřeruší indexovou léčbu, nezemře nebo není ztracen ze sledování v tomto časovém rámci. Abstrakce záznamů proběhne pouze tehdy, když mají pacienti alespoň 6 měsíců mezi datem indexové události a datem zahájení abstrakce záznamů. Dalšími cíli je zjistit, jak se mění kvalita života osoby po použití Takhzyro® po dobu 6 měsíců, jak často měla záchvaty před léčbou a po léčbě a zjistit, které faktory mohou mít vliv na léčbu.

Studie bude zkoumat pouze data, která již existují v lékařských záznamech účastníků. V rámci studie nebude podávána žádná léčba.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 12713
        • Nábor
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rand Khaled Arnaout

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospívající a dospělí účastníci s HAE-C1INH-typ 1 nebo HAE-C1INH-typ 2 léčení lanadelumabem v rutinním klinickém prostředí v Království Saúdské Arábie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník je diagnostikován s HAE-C1INH-Typ 1 nebo HAE-C1INH-Typ 2 a zahájil dlouhodobou profylaxi (LTP) s Takhzyro® (lanadelumab).
  2. Účastník je ve věku větším nebo rovném (>=) 12 let v době zahájení léčby Takhzyro®.
  3. Účastník obdržel alespoň 6 měsíců nepřetržité léčby Takhzyro® před abstrakcí dat.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Účastníci, kteří mají normální funkci C1INH nebo HAE-nC1INH (dříve typ III HAE).
  2. Účastníci, kteří přerušili léčbu Takhzyro® před dokončením 6 měsíců léčby.
  3. Účastníci s nedostatečnými nebo neúplnými lékařskými záznamy, které znemožňují posouzení výchozího HAE-AS v době zahájení léčby Takhzyro® a HAE-AS po 6 měsících léčby.
  4. Účastníci, kteří se účastní intervenční klinické studie zahrnující jiné léčby HAE-C1INH během pozorovacího období.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci s HAE-C1INH-typ 1 nebo HAE-C1INH-typ 2
Všichni účastníci diagnostikovaní s HAE-C1INH typu 1 nebo typu 2 budou zahrnuti a retrospektivní klinická data budou shromážděna z lékařských záznamů pacientů mezi 1. zářím 2025 a 28. únorem 2026. Účastníci, kteří dostávali Takhzyro® během období způsobilosti začínajícího v roce 2021, budou sledováni ve dvou obdobích: předindexové období, definované jako doba před první dávkou Takhzyra® (indexové datum), použité ke stanovení základních charakteristik a aktivity onemocnění, a postindexové období, definované jako alespoň 6 měsíců po indexovém datu, použité k vyhodnocení výsledků léčby. Indexové datum je definováno jako datum první aplikace Takhzyra® během období způsobilosti.
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční studii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre aktivity HAE (AS) od předindexového do postindexového období
Časové okno: Až 6 měsíců
HAE-AS je pacientem hlášený nástroj (PRO) používaný k měření aktivity HAE. Skládá se z 12 položek hodnotících faktory, jako je četnost záchvatů, návštěvy pohotovosti a dopad na každodenní život za určité období. Vyšší skóre HAE-AS znamená větší aktivitu onemocnění. Skóre 13 nebo vyšší naznačuje závažnou aktivitu HAE, zatímco skóre nižší než 12 znamená mírnou nebo nízkou aktivitu.
Až 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre kvality života (QoL) od období před indexem do období po indexu
Časové okno: Až 6 měsíců
Bude vypracováno hodnocení kvality života (QoL) specifické pro studii. Toto vlastní hodnocení bude odvozeno od vybraných parametrů koncepčně sladěných s doménami validovaného Angioedema (AE)-QoL (funkčnost, únava/nálada, strach/stud a výživa), jak je zaznamenáno v dostupných záznamech účastníků. Cílem je přiblížit základní aspekty zdravotně související kvality života relevantní pro účastníky s recidivujícím angioedémem, přičemž je zajištěna proveditelnost a dodržování omezení retrospektivního sběru dat.
Až 6 měsíců
Změna frekvence záchvatů HAE-C1INH (počet/měsíc) od období před indexem k období po indexu
Časové okno: Až 6 měsíců
Záchvat HAE je definován jako samostatná epizoda, během které účastník přechází z žádného angioedému na příznaky angioedému. "Změna frekvence záchvatů HAE-C1INH" se týká snížení počtu záchvatů HAE (počet za měsíc) po zavedení léčby.
Až 6 měsíců
Počet účastníků kategorizovaných podle demografických a klinických prediktorů léčebné odpovědi
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie (až 6 měsíců)
Počet účastníků bude vykázán podle demografických charakteristik na začátku studie (věk, pohlaví) a klinických charakteristik (délka trvání onemocnění, četnost záchvatů na začátku studie). Vztah mezi těmito charakteristikami a změnou od začátku studie v skóre HAE-AS a četnosti záchvatů bude dále prozkoumán pomocí regresní analýzy, za předpokladu dostatečné velikosti vzorku a stability modelu.
Od výchozí hodnoty do konce studie (až 6 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

4. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-743-4037

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Takeda poskytuje přístup k anonymizovaným individuálním údajům účastníků (IPD) z kvalifikovaných studií, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům řešit legitimní vědecké cíle (závazek společnosti Takeda ke sdílení dat je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Tyto IPD budou poskytnuty v zabezpečeném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek smlouvy o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD z kvalifikovaných studií budou sdíleny s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pro schválené žádosti budou výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (s ohledem na soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a s informacemi nezbytnými k řešení výzkumných cílů v rámci podmínek dohody o sdílení dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit