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Uno studio sul Lanadelumab in adolescenti e adulti con Angioedema Ereditario (HAE) nel Regno dell'Arabia Saudita

6 maggio 2026 aggiornato da: Takeda

Studio Retrospettivo di Revisione delle Cartelle Cliniche per Valutare l'Efficacia Clinica e l'Impatto sulla Qualità della Vita tra i Pazienti che Hanno Iniziato la Profilassi a Lungo Termine con Takhzyro® in un Contesto Reale nel Regno dell'Arabia Saudita - lo Studio REFLEQT-KSA (Valutazione Retrospettiva Focalizzata sull'Efficacia del Lanadelumab e sul suo Impatto sulla Qualità della Vita nel Regno dell'Arabia Saudita)

L'angioedema ereditario (HAE) è una condizione rara. Causa gonfiore improvviso sotto la pelle e all'interno del corpo, come nell'addome, nella gola o nei genitali. Questo gonfiore si verifica a causa di una perdita temporanea nei vasi sanguigni ma non provoca prurito o orticaria. L'HAE è classificato in base alla quantità di una proteina nel sangue chiamata inibitore C1 (C1INH): HAE con livelli normali di C1INH (HAE-nC1INH) e HAE con livelli limitati o insufficienti di C1INH (HAE-C1INH); l'HAE-C1INH può essere suddiviso in Tipo 1, con bassi livelli di C1INH, e Tipo 2, in cui la proteina è presente ma non funziona correttamente. Questo studio si concentrerà sulle persone con HAE-C1INH Tipo 1 o 2 che hanno ricevuto Takhzyro® (lanadelumab) come trattamento profilattico per almeno sei mesi (6 mesi). Profilattico significa che il trattamento viene somministrato per prevenire il verificarsi di attacchi di HAE.

L'obiettivo principale dello studio è vedere quanto bene Takhzyro® funziona nella vita quotidiana per ridurre l'attività della condizione dopo 6 mesi di trattamento, o 12 mesi (se i dati sono disponibili). Ciò sarà misurato controllando il cambiamento dell'attività dell'HAE da prima del trattamento a dopo 6 mesi di trattamento.

Il disegno dello studio consentirà un follow-up dello studio fino a 12 mesi dopo l'evento indice (cioè la data della prima somministrazione di Takhzyro®) a meno che il paziente non interrompa il trattamento indice, muoia o venga perso al follow-up entro questo periodo. Le estrazioni delle cartelle cliniche avverranno solo dopo che i pazienti avranno almeno 6 mesi tra la data dell'evento indice e la data di inizio dell'estrazione della cartella clinica. Altri obiettivi sono scoprire come cambia la qualità della vita di una persona dopo aver usato Takhzyro® per 6 mesi, quanto spesso ha avuto attacchi prima e dopo il trattamento e apprendere quali fattori possono avere un impatto sul trattamento.

Lo studio esaminerà solo i dati già esistenti nelle cartelle cliniche dei partecipanti. Nessun trattamento sarà somministrato come parte dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12713
        • Reclutamento
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rand Khaled Arnaout

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Adolescenti e partecipanti adulti con HAE-C1INH-Tipo 1 o HAE-C1INH-Tipo 2 trattati con lanadelumab in contesto clinico di routine nel Regno dell'Arabia Saudita.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il partecipante è diagnosticato con HAE-C1INH-Tipo 1 o HAE-C1INH-Tipo 2 e ha iniziato la profilassi a lungo termine (LTP) con Takhzyro® (lanadelumab).
  2. Il partecipante ha un'età maggiore o uguale a (>=) 12 anni al momento dell'inizio del trattamento con Takhzyro®.
  3. Il partecipante ha ricevuto almeno 6 mesi di trattamento continuo con Takhzyro® prima dell'estrazione dei dati.

Criteri di esclusione:

  1. Partecipanti con funzione C1INH normale o HAE-nC1INH (precedentemente HAE tipo III).
  2. Partecipanti che hanno interrotto il trattamento con Takhzyro® prima di completare 6 mesi di terapia.
  3. Partecipanti con cartelle cliniche insufficienti o incomplete che impediscono la valutazione del HAE-AS basale al momento dell'inizio del trattamento con Takhzyro®, così come del HAE-AS a 6 mesi dall'inizio del trattamento.
  4. Partecipanti che stanno partecipando a uno studio clinico interventistico che coinvolge altri trattamenti per HAE-C1INH durante il periodo di osservazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti con HAE-C1INH-Tipo 1 o HAE-C1INH-Tipo 2
Saranno inclusi tutti i partecipanti con diagnosi di HAE-C1INH di tipo 1 o di tipo 2 e i dati clinici retrospettivi saranno raccolti dalle cartelle cliniche dei pazienti tra il 01 settembre 2025 e il 28 febbraio 2026. I partecipanti che hanno ricevuto Takhzyro® durante il periodo di eleggibilità iniziato nel 2021 saranno osservati in due periodi: un periodo pre-indice, definito come il tempo precedente la prima dose di Takhzyro® (data indice), utilizzato per stabilire le caratteristiche basali e l'attività della malattia, e un periodo post-indice, definito come almeno 6 mesi successivi alla data indice, utilizzato per valutare gli esiti del trattamento. La data indice è definita come la data della prima somministrazione di Takhzyro® durante il periodo di eleggibilità.
Altro: Nessun intervento
Questo è uno studio non interventistico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio di attività (AS) dell'HAE dal periodo pre-indice al periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
HAE-AS è uno strumento di outcome riportato dal paziente (PRO) utilizzato per misurare l'attività dell'HAE. Comprende 12 voci che valutano fattori come la frequenza degli attacchi, le visite d'emergenza e l'impatto sulla vita quotidiana in un periodo di richiamo. Un punteggio HAE-AS più alto indica una maggiore attività della malattia. Un punteggio di 13 o superiore suggerisce un'attività grave dell'HAE, mentre un punteggio inferiore a 12 indica un'attività lieve o bassa.
Fino a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei punteggi della Qualità della Vita (QoL) dal periodo pre-indice al periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Sarà sviluppato un punteggio di qualità della vita (QoL) specifico per lo studio. Questo punteggio personalizzato sarà derivato da parametri selezionati concettualmente allineati con i domini del questionario validato Angioedema (AE)-QoL (funzionamento, affaticamento/umore, paura/vergogna e nutrizione), come riportato nelle cartelle cliniche dei partecipanti disponibili. L'obiettivo è approssimare gli aspetti fondamentali della qualità della vita correlata alla salute rilevanti per i partecipanti con angioedema ricorrente, garantendo al contempo la fattibilità e la conformità entro i limiti della raccolta retrospettiva dei dati.
Fino a 6 mesi
Variazione della frequenza degli attacchi HAE-C1INH (numero/mese) dal periodo pre-indice al periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
L'attacco di HAE è definito come un episodio distinto durante il quale il partecipante passa dall'assenza di angioedema alla comparsa di sintomi di angioedema. Un "cambiamento nella frequenza degli attacchi di HAE-C1INH" si riferisce alla riduzione del numero di attacchi di HAE (numero al mese) dopo l'implementazione dei trattamenti.
Fino a 6 mesi
Numero di partecipanti classificati in base ai predittori demografici e clinici della risposta al trattamento
Lasso di tempo: Dal basale fino al termine dello studio (fino a 6 mesi)
Il numero di partecipanti sarà riportato in base alle caratteristiche demografiche di base (età, sesso) e cliniche (durata della malattia, frequenza degli attacchi al basale). La relazione tra queste caratteristiche e la variazione rispetto al basale del punteggio HAE-AS e della frequenza degli attacchi sarà ulteriormente esplorata mediante analisi di regressione, a condizione di una dimensione campionaria sufficiente e di una stabilità del modello.
Dal basale fino al termine dello studio (fino a 6 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

30 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

4 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-743-4037

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda offre l'accesso ai dati individuali dei partecipanti anonimizzati (IPD) per studi idonei, per aiutare ricercatori qualificati a perseguire obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Questi IPD saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati dei singoli partecipanti (IPD) degli studi idonei saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e le procedure descritte su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati anonimizzati (per rispettare la privacy dei pazienti in conformità con le leggi e i regolamenti applicabili) e alle informazioni necessarie per affrontare gli obiettivi della ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Angioedema ereditario (HAE)

Prove cliniche su Nessun intervento

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