Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Lanadelumabu u nastolatków i dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) w Królestwie Arabii Saudyjskiej

6 maja 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Retrospektywne badanie przeglądu kart pacjentów oceniające skuteczność kliniczną i wpływ na jakość życia wśród pacjentów, którzy rozpoczęli długoterminową profilaktykę lekiem Takhzyro® w warunkach rzeczywistych w Królestwie Arabii Saudyjskiej – badanie REFLEQT-KSA (Retrospektywna ocena skuteczności lanadelumabu i jego wpływu na jakość życia w Królestwie Arabii Saudyjskiej)

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) to rzadkie schorzenie. Powoduje nagły obrzęk pod skórą i wewnątrz ciała, np. w brzuchu, gardle lub narządach płciowych. Obrzęk ten powstaje na skutek przejściowego przecieku naczyń krwionośnych, ale nie powoduje swędzenia ani pokrzywki. HAE klasyfikuje się na podstawie ilości białka we krwi zwanego inhibitorem C1 (C1INH): HAE z prawidłowym poziomem C1INH (HAE-nC1INH) oraz HAE z ograniczonym lub niewystarczającym poziomem C1INH (HAE-C1INH); HAE-C1INH można podzielić na Typ 1, z niskim poziomem C1INH, oraz Typ 2, w którym białko jest obecne, ale nie działa prawidłowo. Badanie to skupi się na osobach z HAE-C1INH Typ 1 lub 2, które otrzymywały lek Takhzyro® (lanadelumab) jako leczenie profilaktyczne przez co najmniej pół roku (6 miesięcy). Profilaktyczne oznacza, że leczenie podaje się w celu zapobiegania występowaniu ataków HAE.

Głównym celem badania jest sprawdzenie, jak dobrze lek Takhzyro® działa w codziennym życiu, aby zmniejszyć aktywność schorzenia po 6 miesiącach leczenia lub 12 miesiącach (jeśli dane są dostępne). Będzie to mierzone poprzez sprawdzenie zmiany aktywności HAE przed leczeniem i po 6 miesiącach leczenia.

Projekt badania umożliwi obserwację kontrolną do 12 miesięcy po zdarzeniu indeksowym (tj. dacie podania pierwszej dawki leku Takhzyro®), chyba że pacjent przerwie leczenie indeksowe, umrze lub zostanie utracony do obserwacji w tym okresie. Ekstrakcje danych z kartotek będą odbywać się tylko wtedy, gdy pacjenci mają co najmniej 6 miesięcy między datą zdarzenia indeksowego a datą rozpoczęcia ekstrakcji danych z kartotek. Innymi celami są ustalenie, jak zmienia się jakość życia osoby po 6 miesiącach stosowania leku Takhzyro®, jak często miała ataki przed i po leczeniu oraz poznanie czynników, które mogą mieć wpływ na leczenie.

Badanie będzie dotyczyło wyłącznie danych już istniejących w dokumentacji medycznej uczestników. W ramach badania nie będzie podawane żadne leczenie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 12713
        • Rekrutacyjny
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rand Khaled Arnaout

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Młodzież i dorośli uczestnicy z HAE-C1INH-Typ 1 lub HAE-C1INH-Typ 2 leczeni lanadelumabem w rutynowych warunkach klinicznych w Królestwie Arabii Saudyjskiej.

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnik jest zdiagnozowany z HAE-C1INH-Typ 1 lub HAE-C1INH-Typ 2 i rozpoczął długotrwałą profilaktykę (LTP) z Takhzyro® (lanadelumab).
  2. Uczestnik ma wiek większy lub równy (≥) 12 lat w momencie rozpoczęcia leczenia Takhzyro®.
  3. Uczestnik otrzymał co najmniej 6 miesięcy ciągłego leczenia Takhzyro® przed ekstrakcją danych.

Kryteria wykluczenia:

  1. Uczestnicy, którzy mają prawidłową funkcję C1INH lub HAE-nC1INH (dawniej typ III HAE).
  2. Uczestnicy, którzy przerwali leczenie Takhzyro® przed ukończeniem 6 miesięcy leczenia.
  3. Uczestnicy z niewystarczającymi lub niekompletnymi dokumentacjami medycznymi, które uniemożliwiają ocenę wyjściowej HAE-AS w momencie rozpoczęcia leczenia Takhzyro®, a także HAE-AS po 6 miesiącach od rozpoczęcia leczenia.
  4. Uczestnicy, którzy biorą udział w interwencyjnym badaniu klinicznym obejmującym inne leczenia HAE-C1INH w okresie obserwacji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Uczestnicy z HAE-C1INH-Typ 1 lub HAE-C1INH-Typ 2
Wszyscy uczestnicy z rozpoznaniem HAE-C1INH typu 1 lub typu 2 zostaną włączeni do badania, a retrospektywne dane kliniczne zostaną zebrane z dokumentacji medycznej pacjentów w okresie od 1 września 2025 do 28 lutego 2026. Uczestnicy, którzy otrzymali Takhzyro® w okresie kwalifikacyjnym rozpoczynającym się w 2021 roku, będą obserwowani w dwóch okresach: okres przedindeksowy, zdefiniowany jako czas przed pierwszą dawką Takhzyro® (data indeksowa), służący do ustalenia cech wyjściowych i aktywności choroby, oraz okres poindeksowy, zdefiniowany jako co najmniej 6 miesięcy po dacie indeksowej, służący do oceny wyników leczenia. Data indeksowa jest zdefiniowana jako data pierwszej administracji Takhzyro® w okresie kwalifikacyjnym.
Inny: Brak interwencji
Jest to badanie nieinterwencyjne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w skali aktywności HAE (AS) od okresu przedindeksowego do poindeksowego
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
HAE-AS to narzędzie zgłaszane przez pacjenta (PRO) stosowane do pomiaru aktywności HAE. Składa się z 12 pozycji oceniających czynniki takie jak częstotliwość ataków, wizyty na oddziale ratunkowym oraz wpływ na codzienne życie w okresie odwoławczym. Wyższy wynik HAE-AS wskazuje na większą aktywność choroby. Wynik 13 lub wyższy sugeruje ciężką aktywność HAE, natomiast wynik poniżej 12 wskazuje na łagodną lub niską aktywność.
Do 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w wynikach jakości życia (QoL) od okresu przedindeksowego do poindeksowego
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Opracowany zostanie specyficzny dla badania wskaźnik jakości życia (QoL). Ten indywidualny wskaźnik zostanie wyprowadzony z wybranych parametrów koncepcyjnie zgodnych z domenami zwalidowanego AE-QoL (funkcjonowanie, zmęczenie/nastrój, strach/wstyd i odżywianie), zgodnie z danymi dostępnymi w dokumentacji uczestników. Celem jest przybliżenie kluczowych aspektów zdrowotnej jakości życia istotnych dla uczestników z nawracającym obrzękiem naczynioruchowym, przy jednoczesnym zapewnieniu wykonalności i zgodności w ramach ograniczeń retrospektywnego zbierania danych.
Do 6 miesięcy
Zmiana częstości ataków HAE-C1INH (liczba/miesiąc) od okresu przed do okresu po indeksie
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Atak HAE definiuje się jako odrębny epizod, podczas którego uczestnik przechodzi od braku obrzęku naczynioruchowego do wystąpienia objawów obrzęku naczynioruchowego.
A "zmiana częstotliwości ataków HAE-C1INH" odnosi się do zmniejszenia liczby ataków HAE (liczba na miesiąc) po wdrożeniu leczenia.
Do 6 miesięcy
Liczba uczestników sklasyfikowana według demograficznych i klinicznych predyktorów odpowiedzi na leczenie
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca badania (do 6 miesięcy)
Liczba uczestników zostanie przedstawiona według podstawowych danych demograficznych (wiek, płeć) i klinicznych charakterystyk (czas trwania choroby, podstawowa częstość ataków). Zależność między tymi charakterystykami a zmianą w stosunku do wartości wyjściowej w skali HAE-AS i częstości ataków zostanie dalej zbadana przy użyciu analizy regresji, pod warunkiem wystarczającej liczebności próby i stabilności modelu.
Od wartości wyjściowej do końca badania (do 6 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-743-4037

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda udostępnia zanonimizowane indywidualne dane uczestników (IPD) z kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym badaczom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie Takeda dotyczące udostępniania danych jest dostępne na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Te IPD zostaną udostępnione w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i na warunkach umowy o udostępnianiu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IPD z kwalifikujących się badań zostanie udostępniony wykwalifikowanym badaczom zgodnie z kryteriami i procedurą opisaną na https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków, badacze otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa) oraz informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych na warunkach określonych w umowie o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj