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Une étude sur le lanadélumab chez les adolescents et les adultes atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) en Arabie saoudite

6 mai 2026 mis à jour par: Takeda

Étude rétrospective d'analyse de dossiers évaluant l'efficacité clinique et l'impact sur la qualité de vie chez les patients ayant initié une prophylaxie à long terme avec Takhzyro® dans un contexte réel en Arabie Saoudite - l'étude REFLEQT-KSA (Évaluation rétrospective se concentrant sur l'efficacité du lanadelumab et son impact sur la qualité de vie en Arabie Saoudite)

L'angio-œdème héréditaire (AOH) est une maladie rare. Il provoque un gonflement soudain sous la peau et à l'intérieur du corps, comme dans le ventre, la gorge ou les organes génitaux. Ce gonflement se produit en raison d'une fuite temporaire des vaisseaux sanguins mais ne provoque ni démangeaisons ni urticaire. L'AOH est classé en fonction de la quantité d'une protéine dans le sang appelée inhibiteur de C1 (C1INH) : AOH avec des niveaux normaux de C1INH (AOH-nC1INH) et AOH avec des niveaux limités ou insuffisants de C1INH (AOH-C1INH) ; L'AOH-C1INH peut être divisé en Type 1, avec de faibles niveaux de C1INH, et Type 2, dans lequel la protéine est présente, mais ne fonctionne pas correctement. Cette étude se concentrera sur les personnes atteintes d'AOH-C1INH de type 1 ou 2 qui ont reçu Takhzyro® (lanadelumab) comme traitement prophylactique pendant au moins six mois (6 mois). Prophylactique signifie que le traitement est administré pour prévenir la survenue des crises d'AOH.

L'objectif principal de l'étude est de voir à quel point Takhzyro® fonctionne dans la vie quotidienne pour réduire l'activité de la maladie après 6 mois de traitement, ou 12 mois (si les données sont disponibles). Cela sera mesuré en vérifiant le changement de l'activité de l'AOH avant le traitement et après 6 mois de traitement.

Le plan de l'étude permettra un suivi de l'étude jusqu'à 12 mois après l'événement index (c'est-à-dire la date de la première administration de dose de Takhzyro®) à moins que le patient n'interrompe le traitement index, ne décède ou ne soit perdu de vue dans ce délai. Les extractions de dossiers n'auront lieu que lorsque les patients auront au moins 6 mois entre la date de l'événement index et la date de début d'extraction des dossiers. D'autres objectifs sont de découvrir comment la qualité de vie d'une personne change après avoir utilisé Takhzyro® pendant 6 mois, à quelle fréquence elle a eu des crises avant et après le traitement et de savoir quels facteurs peuvent avoir un impact sur le traitement.

L'étude ne prendra en compte que les données déjà existantes dans les dossiers médicaux des participants. Aucun traitement ne sera administré dans le cadre de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 12713
        • Recrutement
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rand Khaled Arnaout

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Adolescents et participants adultes atteints de HAE-C1INH-Type 1 ou de HAE-C1INH-Type 2 traités par lanadelumab dans le cadre clinique de routine au Royaume d'Arabie Saoudite.

La description

Critères d'inclusion :

  1. Le participant est diagnostiqué avec HAE-C1INH de type 1 ou HAE-C1INH de type 2 et a initié une prophylaxie à long terme (LTP) avec Takhzyro® (lanadelumab).
  2. Le participant est âgé de plus ou égal à (>=) 12 ans au moment de l'initiation de Takhzyro®.
  3. Le participant a reçu au moins 6 mois de traitement continu avec Takhzyro® avant l'abstraction des données.

Critères d'exclusion :

  1. Participants ayant une fonction C1INH normale ou HAE-nC1INH (anciennement HAE de type III).
  2. Participants ayant interrompu Takhzyro® avant d'avoir terminé 6 mois de traitement.
  3. Participants dont les dossiers médicaux sont insuffisants ou incomplets, empêchant l'évaluation du HAE-AS de base au moment de l'initiation de Takhzyro®, ainsi que du HAE-AS à 6 mois après le début du traitement.
  4. Participants participant à un essai clinique interventionnel impliquant d'autres traitements HAE-C1INH pendant la période d'observation.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Participants atteints d'HAE-C1INH de type 1 ou d'HAE-C1INH de type 2
Tous les participants diagnostiqués avec un HAE-C1INH de type 1 ou de type 2 seront inclus, et des données cliniques rétrospectives seront collectées à partir des dossiers médicaux des patients entre le 1er septembre 2025 et le 28 février 2026. Les participants ayant reçu du Takhzyro® pendant la période d'éligibilité commençant en 2021 seront observés sur deux périodes : une période pré-index, définie comme le temps précédant la première dose de Takhzyro® (date index), utilisée pour établir les caractéristiques de base et l'activité de la maladie, et une période post-index, définie comme au moins 6 mois après la date index, utilisée pour évaluer les résultats du traitement. La date index est définie comme la date de la première administration de Takhzyro® pendant la période d'éligibilité.
Autre: Aucune intervention
Il s'agit d'une étude non interventionnelle.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score d'activité HAE de la période pré-indice à la période post-indice
Délai: Jusqu'à 6 mois
HAE-AS est un instrument de mesure des résultats rapportés par les patients (PRO) utilisé pour évaluer l'activité de l'HAE. Il comprend 12 items évaluant des facteurs comme la fréquence des crises, les visites aux urgences et l'impact sur la vie quotidienne sur une période de rappel. Un score HAE-AS plus élevé indique une activité plus importante de la maladie. Un score de 13 ou plus suggère une activité sévère de l'HAE, tandis qu'un score inférieur à 12 indique une activité légère ou faible.
Jusqu'à 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution des scores de qualité de vie (QdV) entre la période pré- et post-index
Délai: Jusqu'à 6 mois
Un score spécifique à l'étude sur la qualité de vie (QdV) sera développé. Ce score personnalisé sera dérivé de paramètres sélectionnés, conceptuellement alignés sur les domaines de l'Angioedema (AE)-QoL validé (fonctionnement, fatigue/humeur, peur/honte et nutrition), tels que capturés dans les dossiers des participants disponibles. L'objectif est d'approcher les aspects fondamentaux de la qualité de vie liée à la santé pertinents pour les participants souffrant d'angio-œdème récurrent, tout en assurant la faisabilité et la conformité dans le cadre des contraintes de la collecte de données rétrospective.
Jusqu'à 6 mois
Changement de la fréquence des crises d'HAE-C1INH (nombre/mois) de la période pré-indice à la période post-indice
Délai: Jusqu'à 6 mois
Une crise d'HAE est définie comme un épisode distinct pendant lequel le participant passe de l'absence d'angio-œdème à des symptômes d'angio-œdème. Un « changement de la fréquence des crises d'HAE-C1INH » fait référence à la réduction du nombre de crises d'HAE (nombre par mois) après la mise en œuvre des traitements.
Jusqu'à 6 mois
Nombre de participants catégorisés par prédicteurs démographiques et cliniques de la réponse au traitement
Délai: De la valeur de base jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 6 mois)
Le nombre de participants sera rapporté selon les caractéristiques démographiques de base (âge, sexe) et cliniques (durée de la maladie, fréquence des crises de base). La relation entre ces caractéristiques et l'évolution par rapport à la valeur de base du score HAE-AS et de la fréquence des crises sera approfondie par une analyse de régression, sous réserve d'une taille d'échantillon suffisante et d'une stabilité du modèle.
De la valeur de base jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 6 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 novembre 2025

Première publication (Réel)

4 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-743-4037

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda permet l'accès aux données individuelles des participants (IPD) anonymisées pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à répondre à des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de Takeda en matière de partage de données est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Ces IPD seront fournies dans un environnement de recherche sécurisé après approbation d'une demande de partage de données, et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les données individuelles des participants (IPD) provenant d'études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés conformément aux critères et au processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et règlements applicables) ainsi qu'aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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