Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar Lanadelumab bij tieners en volwassenen met erfelijk angio-oedeem (HAE) in het Koninkrijk Saoedi-Arabië

6 mei 2026 bijgewerkt door: Takeda

Retrospectieve Dossierstudie naar de Klinische Effectiviteit en Impact op de Kwaliteit van Leven bij Patiënten die Langdurige Profylaxe met Takhzyro® Startten in een Real-World Setting in het Koninkrijk van Saoedi-Arabië - de REFLEQT-KSA Studie (Retrospectieve Evaluatie Gericht op Lanadelumab's Effectiviteit en Impact op de Kwaliteit van Leven in het Koninkrijk van Saoedi-Arabië)

Hereditair angio-oedeem (HAE) is een zeldzame aandoening. Het veroorzaakt plotselinge zwelling onder de huid en in het lichaam, zoals in de buik, keel of geslachtsdelen. Deze zwelling ontstaat door een tijdelijke lekkage in bloedvaten maar veroorzaakt geen jeuk of netelroos. HAE wordt geclassificeerd op basis van de hoeveelheid van een eiwit in het bloed genaamd C1-remmer (C1INH): HAE met normale C1INH-niveaus (HAE-nC1INH) en HAE met beperkte of onvoldoende C1INH-niveaus (HAE-C1INH); HAE-C1INH kan worden onderverdeeld in Type 1, met lage niveaus van C1INH, en Type 2, waarbij het eiwit aanwezig is, maar niet goed functioneert. Deze studie zal zich concentreren op mensen met HAE-C1INH Type 1 of 2 die Takhzyro® (lanadelumab) als profylactische behandeling hebben ontvangen gedurende ten minste een half jaar (6 maanden). Profylactisch betekent dat behandeling wordt gegeven om het optreden van HAE-aanvallen te voorkomen.

Het hoofddoel van de studie is om te zien hoe goed Takhzyro® in het dagelijks leven werkt om de activiteit van de aandoening te verminderen na 6 maanden behandeling, of 12 maanden (indien gegevens beschikbaar zijn). Dit zal worden gemeten door de verandering van de HAE-activiteit van vóór de behandeling tot na 6 maanden behandeling te controleren.

Het studiedesign zal een studieopvolging toestaan van maximaal 12 maanden na het indexgebeurtenis (d.w.z. datum van eerste dosis toediening van Takhzyro®), tenzij de patiënt de indexbehandeling staakt, overlijdt of verloren gaat voor opvolging binnen dit tijdsbestek. Dossierabstracties zullen alleen plaatsvinden wanneer patiënten ten minste 6 maanden hebben tussen de datum van de indexgebeurtenis en de startdatum van de dossierabstractie. Andere doelen zijn om te achterhalen hoe de kwaliteit van leven van een persoon verandert na het gebruik van Takhzyro® gedurende 6 maanden, hoe vaak ze aanvallen hadden vóór en na de behandeling en om te leren welke factoren mogelijk invloed hebben op de behandeling.

De studie zal alleen kijken naar gegevens die al bestaan in de medische dossiers van de deelnemers. Er zal geen behandeling worden gegeven als onderdeel van de studie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 12713
        • Werving
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rand Khaled Arnaout

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Adolescente en volwassen deelnemers met HAE-C1INH-Type 1 of HAE-C1INH-Type 2 behandeld met lanadelumab in een routinematige klinische setting in het Koninkrijk Saoedi-Arabië.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemer is gediagnosticeerd met HAE-C1INH-type 1 of HAE-C1INH-type 2 en is gestart met langdurige profylaxe (LTP) met Takhzyro® (lanadelumab).
  2. Deelnemer is ouder dan of gelijk aan (>=) 12 jaar op het moment van starten met Takhzyro®.
  3. Deelnemer heeft minstens 6 maanden ononderbroken behandeling met Takhzyro® gehad vóór de data-extractie.

Exclusiecriteria:

  1. Deelnemers met een normale C1INH-functie of HAE-nC1INH (voorheen type III HAE).
  2. Deelnemers die gestopt zijn met Takhzyro® voordat ze 6 maanden behandeling hadden voltooid.
  3. Deelnemers met onvoldoende of onvolledige medische dossiers die beoordeling van de baseline HAE-AS bij start van Takhzyro® en de HAE-AS na 6 maanden behandeling verhinderen.
  4. Deelnemers die deelnemen aan een interventionele klinische studie met andere HAE-C1INH-behandelingen tijdens de observatieperiode.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Deelnemers met HAE-C1INH-Type 1 of HAE-C1INH-Type 2
Alle deelnemers met de diagnose HAE-C1INH type 1 of type 2 worden geïncludeerd, en retrospectieve klinische gegevens worden verzameld uit patiëntendossiers tussen 1 september 2025 en 28 februari 2026. Deelnemers die Takhzyro® ontvingen tijdens de in aanmerking komende periode die in 2021 begint, worden geobserveerd over twee periodes: een pre-indexperiode, gedefinieerd als de tijd voor de eerste dosis Takhzyro® (indexdatum), gebruikt om basiskenmerken en ziekteactiviteit vast te stellen, en een post-indexperiode, gedefinieerd als ten minste 6 maanden na de indexdatum, gebruikt om behandelresultaten te beoordelen. De indexdatum wordt gedefinieerd als de datum van de eerste Takhzyro®-toediening tijdens de in aanmerking komende periode.
Ander: Geen tussenkomst
Dit is een niet-interventionele studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in HAE-activiteitsscore (AS) van voor tot na de indexperiode
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
HAE-AS is een door patiënten gerapporteerde uitkomstmaat (PRO-instrument) die wordt gebruikt om de activiteit van HAE te meten. Het bestaat uit 12 items die factoren beoordelen zoals aanvalsfrequentie, spoedbezoeken en impact op het dagelijks leven gedurende een terugblikperiode. Een hogere HAE-AS-score duidt op grotere ziekteactiviteit. Een score van 13 of hoger suggereert ernstige HAE-activiteit, terwijl een score onder 12 milde of lage activiteit aangeeft.
Tot 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Kwaliteit van Leven (KvL)-scores van voor naar na de indexperiode
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Er wordt een studie-specifieke kwaliteit-van-leven (QoL) score ontwikkeld. Deze aangepaste score zal worden afgeleid van geselecteerde parameters die conceptueel zijn afgestemd op de domeinen van de gevalideerde Angioedema (AE)-QoL (functioneren, vermoeidheid/humeur, angst/schaamte en voeding), zoals vastgelegd in de beschikbare deelnemersgegevens. Het doel is om de kernaspecten van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te benaderen die relevant zijn voor deelnemers met recidiverend angio-oedeem, terwijl de haalbaarheid en naleving worden gewaarborgd binnen de beperkingen van retrospectieve gegevensverzameling.
Tot 6 maanden
Verandering in HAE-C1INH aanvalsfrequentie (aantal/maand) van voor naar na de indexperiode
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Een HAE-aanval wordt gedefinieerd als een afzonderlijke episode waarbij de deelnemer overgaat van geen angio-oedeem naar symptomen van angio-oedeem. Een "verandering in de HAE-C1INH-aanvalsfrequentie" verwijst naar de vermindering van het aantal HAE-aanvallen (aantal per maand) na de implementatie van behandelingen.
Tot 6 maanden
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van demografische en klinische voorspellers van behandelingsrespons
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot het einde van de studie (tot 6 maanden)
Het aantal deelnemers zal worden gerapporteerd op basis van demografische basisgegevens (leeftijd, geslacht) en klinische kenmerken (ziekteduur, basisfrequentie van aanvallen). De relatie tussen deze kenmerken en de verandering ten opzichte van de basislijn in HAE-AS-score en aanvalsfrequentie zal verder worden onderzocht met behulp van regressieanalyse, mits er voldoende steekproefomvang en modelstabiliteit is.
Vanaf baseline tot het einde van de studie (tot 6 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 november 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-743-4037

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens (IPD) voor in aanmerking komende studies om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het aanpakken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's gegevensdelingstoewijding is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Deze IPD's worden verstrekt in een veilige onderzoeksomgeving na goedkeuring van een gegevensdelingaanvraag, en onder de voorwaarden van een gegevensdelingsakkoord.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende studies zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met toepasselijke wetten en regelgeving) en met de informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken onder de voorwaarden van een gegevensuitwisselingsovereenkomst.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren